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D-Prolyl-D-Threonyl-D-Leucyl-D-Histidyl-D-Threonyl-D-Histidyl-D-Asparaginyl-D-Arginyl-D-Arginyl-D-Arginyl-D-Arginyl-D-Arginine Amide Acetate

Questo articolo tratta di uno studio clinico che esamina l’uso di PRI-002, un farmaco contenente D-Prolil-D-Treonil-D-Leucil-D-Istidil-D-Treonil-D-Istidil-D-Asparaginil-D-Arginil-D-Arginil-D-Arginil-D-Arginil-D-Arginina Amide Acetato, per pazienti con deficit cognitivo lieve (MCI) o demenza lieve dovuta alla malattia di Alzheimer (AD). Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di questa nuova opzione terapeutica per le persone affette da queste condizioni.

Indice dei Contenuti

Cos’è il PRI-002?

Il PRI-002 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della malattia di Alzheimer. È specificamente progettato per aiutare i pazienti con lieve deterioramento cognitivo (MCI) o demenza lieve dovuta alla malattia di Alzheimer.[1] Il farmaco è un peptide sintetico, ovvero una piccola molecola simile a una proteina creata in laboratorio. Il suo nome chimico completo è piuttosto complesso: D-PROLIL-D-TREONIL-D-LEUCIL-D-ISTIDIL-D-TREONIL-D-ISTIDIL-D-ASPARAGINIL-D-ARGINIL-D-ARGINIL-D-ARGINIL-D-ARGINIL-D-ARGININA AMIDE ACETATO.[1]

Come Funziona il PRI-002

Sebbene il meccanismo esatto del PRI-002 non sia completamente spiegato nelle informazioni fornite, è importante capire che la malattia di Alzheimer è associata all’accumulo di proteine anomale nel cervello, in particolare beta-amiloide (Aβ) e tau. Il PRI-002 potrebbe agire prendendo di mira queste proteine o i loro effetti sulle cellule cerebrali. Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsula, rendendolo comodo per i pazienti.[1]

Dettagli della Sperimentazione Clinica

Il PRI-002 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica. Ecco alcuni dettagli chiave dello studio:

  • Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Ciò significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere PRI-002 o un placebo (una sostanza senza principi attivi), e né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento fino al termine dello studio. Questo design aiuta a garantire che i risultati non siano influenzati.[1]
  • Lo studio mira a valutare sia la sicurezza che l’efficacia del PRI-002 in pazienti con lieve deterioramento cognitivo o demenza lieve dovuta alla malattia di Alzheimer.[1]
  • Il periodo di trattamento dura 48 settimane (circa 11 mesi), durante le quali i partecipanti riceveranno dosi multiple di PRI-002 o placebo.[1]

Criteri di Idoneità

Per partecipare allo studio, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni dei requisiti chiave di idoneità includono:

  • Età compresa tra 55 e 80 anni[1]
  • Diagnosi di lieve deterioramento cognitivo o demenza lieve dovuta alla malattia di Alzheimer[1]
  • Un punteggio Mini-Mental State Examination (MMSE) tra 22 e 30. L’MMSE è un test utilizzato per misurare il deterioramento cognitivo.[1]
  • Conferma della diagnosi di malattia di Alzheimer attraverso test specifici, come l’analisi del liquido cerebrospinale (CSF) o una PET amiloide positiva[1]

Ci sono anche alcune condizioni che escluderebbero una persona dalla partecipazione, come avere altri disturbi neurologici che potrebbero causare deterioramento cognitivo.[1]

Misure di Sicurezza ed Efficacia

Lo studio valuterà la sicurezza e l’efficacia del PRI-002 in diversi modi:

  • Misure di sicurezza: I ricercatori monitoreranno l’insorgenza di effetti collaterali (chiamati eventi avversi) e qualsiasi evento avverso grave. Cercheranno anche specifici cambiamenti cerebrali chiamati ARIA-E e ARIA-H (Anomalie di Imaging Correlate all’Amiloide – Edema ed Emorragia), che sono stati osservati con alcuni altri trattamenti per l’Alzheimer.[1]
  • Misure di efficacia: La principale misura di efficacia è la Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB), che valuta le prestazioni cognitive e funzionali. Altri test esamineranno le attività della vita quotidiana, la funzione cognitiva e i cambiamenti nei biomarcatori nel sangue e nel liquido cerebrospinale.[1]

Potenziali Benefici

Sebbene sia importante notare che il PRI-002 è ancora in fase di sperimentazione e i suoi benefici non sono ancora dimostrati, si spera che possa potenzialmente:

  • Rallentare la progressione dei sintomi della malattia di Alzheimer[1]
  • Migliorare o mantenere la funzione cognitiva e le attività della vita quotidiana nei pazienti con lieve deterioramento cognitivo o demenza lieve[1]
  • Fornire una nuova opzione di trattamento per la malattia di Alzheimer, che attualmente ha trattamenti efficaci limitati[1]

È fondamentale ricordare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e sono necessarie ulteriori ricerche per determinare la vera efficacia e sicurezza del PRI-002.[1]

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco PRI-002
Sostanza Attiva D-Prolil-D-Treonil-D-Leucil-D-Istidil-D-Treonil-D-Istidil-D-Asparaginil-D-Arginil-D-Arginil-D-Arginil-D-Arginil-D-Arginina Amide Acetato
Condizione Studiata Deficit Cognitivo Lieve (MCI) o Demenza Lieve dovuta alla Malattia di Alzheimer (AD)
Tipo di Studio Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
Obiettivi Primari Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di PRI-002
Criteri Chiave di Eleggibilità Età 55-80 anni, diagnosi di MCI o demenza lieve dovuta ad AD, punteggi specifici nei test cognitivi
Endpoint Primari Eventi avversi correlati al farmaco, variazione del punteggio CDR-SB
Endpoint Secondari Variazioni in vari test cognitivi, concentrazioni dei biomarcatori e livelli del farmaco nel plasma
Durata del Trattamento Fino a 96 settimane

FAQ

  • Qual è lo scopo principale di questo studio clinico? Lo scopo principale di questo studio clinico è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di PRI-002 in pazienti con deficit cognitivo lieve o demenza lieve dovuta alla malattia di Alzheimer.
  • Chi può partecipare a questo studio? I partecipanti devono avere un’età compresa tra 55 e 80 anni, essere diagnosticati con deficit cognitivo lieve o demenza lieve dovuta alla malattia di Alzheimer, avere specifici punteggi nei test cognitivi e soddisfare altri criteri di idoneità.
  • Come viene somministrato il farmaco PRI-002? PRI-002 viene somministrato per via orale in forma di capsule. La dose giornaliera massima è di 600 mg e la dose totale massima è di 300 mg.
  • Quali sono i principali risultati che vengono misurati in questo studio? I principali risultati includono la percentuale di partecipanti che manifestano effetti collaterali correlati al farmaco e i cambiamenti nella funzione cognitiva misurati mediante la scala Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB).
  • Quanto dura il periodo di trattamento? Il periodo massimo di trattamento per questo studio clinico è di 96 settimane, che corrisponde a circa 22 mesi.

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  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di PRI-002 in pazienti con Alzheimer lieve o MCI

    Arruolamento non iniziato

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Paesi Bassi Spagna Italia Polonia Germania +1

Glossario

  • Alzheimer's disease (AD): Un disturbo cerebrale progressivo che colpisce la memoria, le capacità di pensiero e la capacità di svolgere semplici compiti. È la causa più comune di demenza negli adulti anziani.
  • Mild Cognitive Impairment (MCI): Una condizione caratterizzata da un lieve ma percettibile declino delle capacità cognitive, incluse la memoria e le capacità di pensiero. È spesso considerata una fase iniziale della demenza.
  • Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB): Una scala utilizzata per misurare la gravità dei sintomi della demenza e monitorare i cambiamenti nella funzione cognitiva nel tempo.
  • Amyloid related imaging abnormalities (ARIA): Cambiamenti nel cervello che possono essere osservati nelle scansioni MRI, che si verificano talvolta come effetto collaterale di alcuni trattamenti per l'Alzheimer. ARIA-E si riferisce all'edema (gonfiore), mentre ARIA-H si riferisce a piccole emorragie (microemorragie).
  • Cerebrospinal fluid (CSF) biomarkers: Sostanze trovate nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale che possono indicare la presenza di determinate malattie o condizioni, come la malattia di Alzheimer.
  • Amyloid PET: Una tecnica di imaging cerebrale che utilizza un colorante speciale per rilevare la presenza di placche amiloidi, che sono associate alla malattia di Alzheimer.
  • MMSE (Mini-Mental State Examination): Un test ampiamente utilizzato per misurare il deterioramento cognitivo e lo screening della demenza.