#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

CLS12311: Un Nuovo Trattamento per la Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente

Lo studio clinico RED4MS sta studiando un nuovo approccio terapeutico per la sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) utilizzando un farmaco chiamato CLS12311. Questa terapia innovativa coinvolge globuli rossi autologhi accoppiati chimicamente con peptidi antigenici, con l’obiettivo di indurre una tolleranza immunitaria antigene-specifica nei pazienti con SMRR. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di CLS12311 attraverso uno studio combinato di Fase Ib/IIa, offrendo speranza per una nuova opzione terapeutica nel campo della sclerosi multipla.

Navigazione

    Indice

    Cos’è CLS12311?

    CLS12311 è un innovativo trattamento medico in fase di sviluppo per pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR)[1]. La SMRR è una forma di sclerosi multipla caratterizzata da periodi di riacutizzazione dei sintomi seguiti da periodi di recupero. CLS12311 è composto dai globuli rossi (GR) del paziente stesso, che sono stati chimicamente modificati per trasportare specifici frammenti proteici (peptidi) sulla loro superficie[1].

    Come Funziona CLS12311?

    L’obiettivo di CLS12311 è trattare la SMRR inducendo quella che viene chiamata “tolleranza immunitaria antigene-specifica”[1]. In termini più semplici, questo significa insegnare al sistema immunitario a smettere di attaccare i tessuti del proprio corpo, in particolare quelli del sistema nervoso. Presentando specifici peptidi sulla superficie dei globuli rossi, CLS12311 mira a “rieducare” il sistema immunitario a riconoscere questi peptidi come innocui, potenzialmente riducendo gli attacchi infiammatori che causano danni nella sclerosi multipla[1].

    Design dello Studio Clinico: Lo Studio RED4MS

    Lo studio RED4MS è uno studio clinico progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di CLS12311 in pazienti con SMRR. Questo studio è diviso in due parti[1]:

    • Parte A (Fase Ib): Si tratta di uno studio in aperto con aumento progressivo della dose. Arruolerà 9 pazienti con SMRR in tre gruppi, ciascuno dei quali riceverà una dose diversa di CLS12311 (bassa, media e alta). Il primo paziente di ogni gruppo riceverà un ciclo di trattamento, mentre gli altri ne riceveranno due[1].
    • Parte B (Fase IIa): Questa parte coinvolgerà 45 pazienti con malattia attiva come dimostrato dalla risonanza magnetica (RM). I pazienti saranno assegnati casualmente a uno dei tre gruppi di dosaggio in numeri uguali. Ogni paziente riceverà due cicli di terapia[1].

    Misure di Sicurezza ed Efficacia

    Lo studio RED4MS valuterà diversi aspetti importanti delle prestazioni di CLS12311[1]:

    • Sicurezza: I ricercatori monitoreranno il numero e la gravità degli effetti collaterali, incluso qualsiasi peggioramento dei sintomi della SM. Questo sarà fatto utilizzando misure standardizzate come il CTCAE v4.0 (un sistema per classificare gli effetti collaterali) e monitorando le ricadute della SM e i cambiamenti nelle scansioni RM del cervello[1].
    • Efficacia: La principale misura di quanto bene funzioni CLS12311 sarà la riduzione del numero di nuove lesioni cerebrali (aree di danno visibili alla RM) dopo il trattamento rispetto a prima del trattamento[1].
    • Valutazioni Funzionali: Lo studio esaminerà anche i cambiamenti in vari test che misurano la progressione della SM, tra cui:
      • EDSS (Expanded Disability Status Scale): Un metodo per misurare la disabilità nella SM[1].
      • T25-FW (Timed 25-Foot Walk): Un test della velocità di camminata[1].
      • 9-HPT (9-Hole Peg Test): Un test della funzione manuale[1].
      • SDMT (Symbol Digit Modalities Test): Un test della velocità di elaborazione cognitiva[1].

    Potenziali Benefici di CLS12311

    Se avrà successo, CLS12311 potrebbe offrire diversi potenziali benefici per i pazienti con SMRR[1]:

    • Trattamento Personalizzato: CLS12311 utilizza i globuli rossi del paziente stesso, potenzialmente riducendo il rischio di rigetto o altre complicazioni[1].
    • Approccio Mirato: Concentrandosi su specifici peptidi coinvolti nella SM, CLS12311 mira ad affrontare la causa principale della malattia piuttosto che limitarsi a gestire i sintomi[1].
    • Riduzione dell’Attività della Malattia: L’obiettivo principale è ridurre la formazione di nuove lesioni cerebrali, che potrebbe potenzialmente rallentare o arrestare la progressione della SM[1].
    • Miglioramento della Qualità della Vita: Se CLS12311 può efficacemente ridurre l’attività della SM, potrebbe aiutare a mantenere o migliorare le funzioni fisiche e cognitive dei pazienti, come misurato dai vari test nello studio[1].

    È importante notare che CLS12311 è ancora in fase sperimentale e sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia e il suo profilo di sicurezza. Lo studio RED4MS è un passo importante in questo processo e i suoi risultati aiuteranno a guidare lo sviluppo futuro di questo promettente approccio terapeutico[1].

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco CLS12311
    Composizione del Farmaco Globuli rossi autologhi accoppiati chimicamente con peptidi antigenici
    Condizione Target Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente (SMRR)
    Design dello Studio Fase Ib/IIa, in aperto con aumento progressivo del dosaggio (Parte A) e randomizzato, in cieco per il dosaggio (Parte B)
    Numero di Partecipanti 9 nella Parte A, 45 nella Parte B
    Risultati Primari Sicurezza (eventi avversi) ed efficacia (riduzione di nuove lesioni cerebrali)
    Risultati Secondari Cambiamenti nei sintomi della SM, efficacia nei sottogruppi di pazienti
    Durata dello Studio Media di 48 settimane per la sicurezza, 24 settimane per l’efficacia primaria

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è CLS12311 e come funziona? CLS12311 è un trattamento realizzato con i globuli rossi del paziente stesso (RBC) che vengono chimicamente accoppiati con peptidi specifici. Mira a trattare la sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) inducendo la tolleranza immunitaria antigene-specifica, che può aiutare a ridurre l’attacco del sistema immunitario al sistema nervoso.
    • Come è strutturato lo studio RED4MS? Lo studio RED4MS è diviso in due parti: la Parte A è uno studio in aperto con dose crescente su 9 pazienti SMRR in tre gruppi di dose ascendente. La Parte B è uno studio randomizzato dal basale al trattamento, in cieco per dose, con 45 pazienti divisi in tre gruppi di dosaggio, ciascuno dei quali riceve due cicli di terapia.
    • Quali sono i principali risultati misurati in questo studio? I risultati primari si concentrano sulla sicurezza di CLS12311 misurando gli eventi avversi correlati al trattamento e l’efficacia nella riduzione delle nuove lesioni cerebrali. I risultati secondari includono la valutazione dei cambiamenti in vari sintomi della sclerosi multipla e la valutazione dell’efficacia del farmaco in diversi sottogruppi di pazienti.
    • Quanto dura lo studio per ogni partecipante? La durata dello studio varia, ma in media i partecipanti vengono seguiti per circa 48 settimane per le valutazioni di sicurezza. La fase di trattamento, in cui viene misurata principalmente l’efficacia, dura circa 24 settimane.
    • Cosa rende CLS12311 diverso dagli altri trattamenti per la SM? CLS12311 è unico perché utilizza i globuli rossi del paziente stesso accoppiati con peptidi specifici. Questo approccio mira a indurre la tolleranza immunitaria antigene-specifica, offrendo potenzialmente un trattamento più mirato per la SMRR rispetto ad alcune terapie esistenti.

    Studi in corso con Cls12311

    • Data di inizio: 2024-04-17

      Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di CLS12311 in Pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante Remittente

      Non in reclutamento

      2 1

      Lo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Multipla Recidivante Remittente (RRMS), una malattia in cui il sistema immunitario attacca il rivestimento protettivo dei nervi, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Questo studio esamina l’uso di globuli rossi autologhi accoppiati a peptidi come trattamento. I globuli rossi autologhi sono cellule…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Italia Germania Repubblica Ceca

    Glossario

    • Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente (RRMS): Una forma di sclerosi multipla caratterizzata da attacchi chiaramente definiti di sintomi neurologici nuovi o in peggioramento, seguiti da periodi di recupero parziale o completo (remissioni).
    • Autologo: Si riferisce a cellule o tessuti ottenuti dallo stesso individuo. In questo contesto, significa utilizzare i globuli rossi del paziente stesso per il trattamento.
    • Tolleranza immunitaria antigene-specifica: Uno stato in cui il sistema immunitario viene addestrato a non reagire a specifiche sostanze (antigeni) che normalmente scatenerebbero una risposta immunitaria.
    • Risonanza Magnetica (RM): Una tecnica di imaging medico che utilizza campi magnetici e onde radio per creare immagini dettagliate degli organi e dei tessuti nel corpo, spesso utilizzata per rilevare lesioni da sclerosi multipla.
    • CTCAE: Criteri Comuni di Terminologia per gli Eventi Avversi, un insieme di criteri per la classificazione standardizzata degli effetti avversi dei farmaci utilizzati nella terapia del cancro e altre malattie.
    • Scala Espansa di Disabilità (EDSS): Un metodo per quantificare la disabilità nella sclerosi multipla e monitorare i cambiamenti nel livello di disabilità nel tempo.
    • Test della Camminata dei 25 Piedi Cronometrata (T25-FW): Una misura quantitativa della funzione degli arti inferiori, della mobilità e della performance della funzione delle gambe nei pazienti con SM.
    • Test dei 9 Pioli (9-HPT): Un test breve, standardizzato e quantitativo della funzione degli arti superiori utilizzato nei pazienti con SM.
    • Test delle Modalità Simbolo-Cifra (SDMT): Un test neuropsicologico che misura la velocità di elaborazione cognitiva e la memoria di lavoro, spesso utilizzato nei pazienti con SM.