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BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL: Una Terapia Genica per la β-Talassemia Trasfusione-Dipendente

Betibeglogene Autotemcel è un farmaco innovativo di terapia genica in fase di studio in studi clinici per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT). Questo articolo esplora la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di questo trattamento rivoluzionario, che utilizza le cellule staminali modificate del paziente stesso per potenzialmente ridurre o eliminare la necessità di regolari trasfusioni di sangue in individui con TDT.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL?

    BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL è un innovativo farmaco di terapia genica progettato per trattare pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT). È noto anche con diversi altri nomi, tra cui:

    • Popolazione di cellule CD34+ autologhe arricchite contenenti cellule staminali ematopoietiche trasdotte con vettore lentivirale LentiGlobin BB305 codificante il gene beta-A-T87Q-globina
    • Cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe trasdotte con vettore lentivirale codificante il gene della beta A-T87Q-globina umana
    • Cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe trasdotte con vettore lentivirale LentiGlobin BB305 codificante il gene della BA-T87Q-globina umana
    Questa terapia è classificata come prodotto medicinale per terapie avanzate (ATMP) e specificamente come terapia genica.[1]

    Come Funziona?

    BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL funziona modificando le cellule staminali del paziente per produrre emoglobina funzionale. Ecco una spiegazione semplificata del processo:

    1. I medici raccolgono cellule staminali ematopoietiche CD34+ (cellule che formano il sangue) dal paziente attraverso un processo chiamato aferesi.
    2. Queste cellule vengono poi geneticamente modificate in laboratorio utilizzando un vettore lentivirale (un tipo di virus usato per trasportare materiale genetico) che trasporta un gene beta-A-T87Q-globina funzionale.
    3. Le cellule modificate, ora contenenti il gene terapeutico, vengono poi reinfuse nel paziente.
    4. Una volta nel corpo del paziente, queste cellule iniziano a produrre emoglobina funzionale, potenzialmente riducendo o eliminando la necessità di trasfusioni di sangue.
    Questo approccio è noto come terapia genica ex vivo, il che significa che la modificazione genetica avviene al di fuori del corpo.[2]

    Quale Condizione Tratta?

    BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL è progettato per trattare la β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT). La β-talassemia è un disturbo genetico del sangue che riduce la produzione di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno. Nella sua forma grave, richiede regolari trasfusioni di sangue per la sopravvivenza, da cui il termine “trasfusione-dipendente”. I pazienti con TDT tipicamente necessitano di trasfusioni di sangue regolari per tutta la vita per mantenere livelli adeguati di emoglobina. Ciò può portare a complicazioni come il sovraccarico di ferro, che può danneggiare gli organi nel tempo.[3]

    Informazioni sugli Studi Clinici

    Le informazioni fornite provengono da uno studio di follow-up a lungo termine di pazienti che hanno ricevuto BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL in precedenti studi clinici. Questo studio mira a monitorare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine della terapia. Punti chiave sullo studio:

    • È uno studio di Fase 3, che è tipicamente una delle fasi finali prima che un trattamento possa essere approvato per l’uso generale.
    • I partecipanti devono essere stati precedentemente trattati con BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL in uno studio clinico sponsorizzato da bluebird bio per la β-talassemia trasfusione-dipendente.
    • Non ci sono criteri di esclusione per questo studio, il che significa che tutti i pazienti che hanno ricevuto la terapia in studi precedenti sono idonei a partecipare a questo follow-up a lungo termine.
    [4]

    Monitoraggio della Sicurezza e dell’Efficacia

    Lo studio sta monitorando attentamente sia la sicurezza che l’efficacia di BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL nel lungo termine. Le aree chiave osservate includono:

    Monitoraggio della Sicurezza:

    • Sviluppo di tumori maligni (cancri)
    • Eventi avversi legati al sistema immunitario (come disturbi autoimmuni, malattia del trapianto contro l’ospite, infezioni opportunistiche, HIV)
    • Nuovi o peggiorati disturbi del sangue
    • Nuovi o peggiorati disturbi neurologici

    Monitoraggio dell’Efficacia:

    • Espressione della β-A-T87Q-globina terapeutica nel sangue
    • Raggiungimento e mantenimento dell’indipendenza dalle trasfusioni
    • Riduzione della necessità di trasfusioni di sangue
    • Livelli di emoglobina nel tempo
    • Livelli di ferro nel corpo
    • Uso della terapia chelante del ferro (un trattamento per rimuovere l’eccesso di ferro dal corpo)
    • Miglioramenti nella capacità del corpo di produrre globuli rossi sani
    [5]

    Potenziali Benefici

    Mentre gli effetti a lungo termine sono ancora in fase di studio, i potenziali benefici di BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL potrebbero includere:

    • Indipendenza dalle Trasfusioni: Alcuni pazienti potrebbero non aver più bisogno di regolari trasfusioni di sangue.
    • Miglioramento dei Livelli di Emoglobina: La terapia mira ad aumentare la produzione di emoglobina funzionale.
    • Riduzione del Sovraccarico di Ferro: Con meno o nessuna trasfusione, il rischio di sovraccarico di ferro potrebbe diminuire.
    • Miglioramento della Qualità della Vita: Lo studio sta misurando i cambiamenti nella qualità della vita legata alla salute utilizzando vari strumenti di valutazione.
    È importante notare che questi potenziali benefici sono in fase di valutazione nello studio in corso e i risultati individuali possono variare.[6]

    Somministrazione

    BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL viene somministrato come dispersione per infusione. Ciò significa che viene somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) in forma liquida. Il trattamento viene tipicamente somministrato una volta, ma i pazienti vengono monitorati per un periodo prolungato per valutarne gli effetti a lungo termine e la sicurezza. Essendo una terapia avanzata, verrebbe somministrata in centri medici specializzati con esperienza in terapie geniche e nel trattamento della β-talassemia.[7]

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Betibeglogene Autotemcel (LentiGlobin BB305 Drug Product)
    Condizione Trattata Beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT)
    Tipo di Terapia Terapia genica utilizzando cellule staminali ematopoietiche autologhe
    Somministrazione Infusione endovenosa una tantum
    Endpoint Primari Sicurezza (tumori maligni, eventi immuno-correlati, disturbi ematologici e neurologici)
    Endpoint Secondari Chiave Indipendenza dalle trasfusioni, livelli di emoglobina, carico di ferro, qualità della vita
    Durata del Follow-up A lungo termine (fino a 15 anni post-trattamento)
    Benefici Potenziali Ridotta o eliminata necessità di trasfusioni di sangue, migliore qualità della vita

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il Betibeglogene Autotemcel? Il Betibeglogene Autotemcel è un farmaco di terapia genica che utilizza le cellule staminali modificate del paziente per trattare la beta-talassemia trasfusione-dipendente. Prevede l’aggiunta di un gene terapeutico alle cellule staminali del paziente al di fuori del corpo, per poi trapiantare queste cellule modificate nel paziente per produrre emoglobina funzionale.
    • Come viene somministrato questo trattamento? Il trattamento viene somministrato come infusione endovenosa una tantum. Le cellule staminali del paziente vengono prelevate, modificate con il gene terapeutico e poi reinfuse nel flusso sanguigno del paziente.
    • Quali sono i principali obiettivi dello studio clinico? Gli obiettivi principali sono monitorare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del Betibeglogene Autotemcel nei pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente che hanno ricevuto il trattamento in studi clinici precedenti.
    • Quali sono alcuni dei risultati chiave misurati nello studio? I risultati chiave includono il numero di pazienti che raggiungono l’indipendenza dalle trasfusioni, la riduzione del fabbisogno di trasfusioni di sangue, i livelli di emoglobina, il carico di ferro e le misure della qualità della vita. Lo studio monitora anche potenziali effetti collaterali come tumori ed eventi immuno-correlati.
    • Per quanto tempo i pazienti saranno seguiti in questo studio? I pazienti saranno seguiti per un periodo prolungato, con raccolta dati in vari momenti, inclusi 5, 10 e 15 anni dopo aver ricevuto il trattamento. Questo follow-up a lungo termine aiuta a valutare la durata e la sicurezza della terapia nel tempo.

    Studi in corso con Betibeglogene Autotemcel

    • Data di inizio: 2008-10-16

      Studio sul follow-up a lungo termine per pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente trattati con betibeglogene autotemcel

      Non in reclutamento

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      La ricerca si concentra su una malattia chiamata beta-talassemia, una condizione che richiede frequenti trasfusioni di sangue. Il trattamento in studio utilizza una terapia genica chiamata betibeglogene autotemcel, nota anche come LentiGlobin BB305 Drug Product. Questo trattamento prevede l’uso di cellule staminali del paziente stesso, modificate in laboratorio per includere un gene terapeutico. Una volta…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania Francia Italia Grecia

    Glossario

    • Beta-thalassemia: Un disturbo genetico del sangue che riduce la produzione di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Questo può portare a grave anemia e alla necessità di regolari trasfusioni di sangue.
    • Transfusion-dependent beta-thalassemia (TDT): Una forma grave di beta-talassemia in cui i pazienti necessitano di regolari trasfusioni di sangue per sopravvivere e mantenere la loro qualità di vita.
    • Gene therapy: Una tecnica che modifica i geni di una persona per trattare o curare una malattia. In questo caso, comporta l'aggiunta di un gene funzionale per aiutare a produrre emoglobina normale.
    • Autologous: Derivato dallo stesso individuo. In questo contesto, si riferisce all'uso delle cellule staminali del paziente stesso per il trattamento.
    • Hematopoietic stem cells: Cellule immature presenti nel midollo osseo che possono svilupparsi in tutti i tipi di cellule del sangue, inclusi globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.
    • Lentiviral vector: Un virus modificato utilizzato per trasportare materiale genetico nelle cellule. In questa terapia, viene utilizzato per introdurre il gene terapeutico nelle cellule staminali del paziente.
    • Transfusion independence: La capacità di mantenere livelli adeguati di emoglobina senza la necessità di trasfusioni di sangue regolari.
    • Hemoglobin (Hb): La proteina nei globuli rossi responsabile del trasporto dell'ossigeno in tutto il corpo.
    • Iron burden: L'accumulo di ferro in eccesso nel corpo, spesso conseguenza di frequenti trasfusioni di sangue, che può causare danni agli organi se non gestito.
    • Chelation therapy: Un trattamento utilizzato per rimuovere il ferro in eccesso dal corpo, spesso necessario per i pazienti che ricevono regolari trasfusioni di sangue.