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Allogeneic Placenta-Derived Decidual Stromal Cells, Ex-Vivo Expanded

Questo articolo tratta l’uso delle Cellule Stromali Deciduali derivate dalla Placenta Allogenica, Espanse Ex-Vivo in studi clinici per il trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD) acuta grave resistente agli steroidi. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di questa terapia cellulare innovativa rispetto al miglior trattamento disponibile per i pazienti che hanno subito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Indice

Cosa sono le Cellule Stromali Deciduali?

Le cellule stromali deciduali allogeniche derivate dalla placenta (DSC) sono un tipo di terapia cellulare studiata per il trattamento di varie condizioni mediche. Queste cellule sono ottenute dalla decidua, uno strato specializzato dell’utero che si forma durante la gravidanza[1]. Il termine “allogenico” significa che le cellule provengono da un donatore piuttosto che dal paziente stesso.

In questo contesto, le DSC sono oggetto di studio come potenziale trattamento per una grave complicanza che può verificarsi dopo il trapianto di cellule staminali chiamata malattia acuta del trapianto contro l’ospite resistente agli steroidi (SR-aGvHD).

Condizione Target: Malattia Acuta del Trapianto contro l’Ospite Resistente agli Steroidi

La malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD) è una condizione che può verificarsi dopo che una persona riceve un trapianto di cellule staminali da un donatore. In questa condizione, le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente, causando vari sintomi e complicazioni[1].

La GvHD acuta (aGvHD) è una forma di GvHD che tipicamente si verifica entro i primi 100 giorni dal trapianto. Quando l’aGvHD non risponde al trattamento standard con corticosteroidi ad alte dosi, viene chiamata GvHD acuta resistente agli steroidi (SR-aGvHD). Questa condizione è particolarmente difficile da trattare e può essere potenzialmente letale[1].

Come Funziona il Trattamento

Si ritiene che le cellule stromali deciduali abbiano proprietà immunomodulatorie, il che significa che possono aiutare a regolare il sistema immunitario. Quando somministrate a pazienti con SR-aGvHD, queste cellule potrebbero aiutare a:

  • Ridurre l’infiammazione
  • Modulare la risposta immunitaria
  • Promuovere la riparazione dei tessuti

Il trattamento viene somministrato come infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena[1].

Dettagli della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica di fase II per valutare la sicurezza e l’efficacia delle DSC nel trattamento della SR-aGvHD. Ecco alcuni dettagli chiave sulla sperimentazione:

  • Si tratta di uno studio multicentrico, in aperto e randomizzato[1].
  • La sperimentazione confronta le DSC con il miglior trattamento disponibile (BAT) per la SR-aGvHD[1].
  • Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza delle DSC e misurare il tasso di risposta globale durevole a 56 giorni dal trattamento[1].
  • I partecipanti devono avere almeno 18 anni ed essere stati diagnosticati con GvHD acuta resistente agli steroidi dopo aver ricevuto un trapianto di cellule staminali[1].

Potenziali Benefici

Se avesse successo, questo trattamento potrebbe offrire diversi potenziali benefici per i pazienti con SR-aGvHD:

  • Migliori tassi di risposta rispetto ai trattamenti attuali
  • Ridotta necessità di uso di steroidi a lungo termine
  • Migliori tassi di sopravvivenza complessiva
  • Miglioramento della qualità della vita per i pazienti dopo il trapianto di cellule staminali

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo trattamento, la sicurezza è una preoccupazione primaria. La sperimentazione clinica è progettata per monitorare attentamente eventuali effetti collaterali o complicazioni. Alcuni potenziali rischi che vengono valutati includono:

  • Reazioni legate all’infusione
  • Infezioni
  • Potenziali interazioni con altri farmaci

È importante notare che i pazienti con determinate condizioni sono esclusi dalla sperimentazione per garantire la loro sicurezza. Questi includono persone con infezioni attive non controllate, gravi malattie cardiache o polmonari e alcune altre condizioni mediche[1].

Conclusione

Le cellule stromali deciduali allogeniche derivate dalla placenta rappresentano un nuovo approccio promettente per il trattamento della malattia acuta del trapianto contro l’ospite resistente agli steroidi. Sebbene il trattamento sia ancora in fase di sperimentazione clinica, offre speranza per i pazienti che non hanno risposto alle terapie standard. Con il proseguire della ricerca, potremmo apprendere di più sui potenziali benefici e rischi di questa innovativa terapia cellulare.

Aspect Details
Study Type Studio clinico multicentrico, in aperto, randomizzato, di fase II
Treatment Cellule stromali deciduali derivate dalla placenta allogenica, espanse ex-vivo
Condition Malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD) acuta grave resistente agli steroidi
Primary Objectives Valutare la sicurezza, la tollerabilità e il tasso di risposta globale durevole a 56 giorni
Key Secondary Objectives
Administration Route Infusione endovenosa
Eligibility Adulti di età superiore ai 18 anni sottoposti a HSCT che hanno sviluppato GvHD acuta grave resistente agli steroidi
Exclusion Criteria Infezioni attive non controllate, disfunzione grave degli organi, eventi tromboembolici recenti

FAQ for patient

  • Che cos’è la Malattia del Trapianto contro l’Ospite (GvHD)? La Malattia del Trapianto contro l’Ospite è una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo. Si verifica quando le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente, causando infiammazione e danni a vari organi.
  • Cosa sono le Cellule Stromali Deciduali Placentari Allogeniche? Sono cellule specializzate derivate dalla placenta di un donatore (non del paziente). Vengono espanse in laboratorio e poi utilizzate come potenziale trattamento per la GvHD grazie alle loro proprietà immunomodulatorie.
  • Come vengono somministrate queste cellule nella sperimentazione clinica? Le cellule vengono somministrate ai pazienti per via endovenosa, il che significa che vengono infuse direttamente nel flusso sanguigno.
  • Qual è l’obiettivo principale della sperimentazione clinica? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza e la tollerabilità delle cellule stromali deciduali e valutare la loro efficacia nel raggiungere un tasso di risposta globale duraturo a 56 giorni dopo il trattamento.
  • Chi può partecipare a questa sperimentazione clinica? I partecipanti idonei sono adulti (di età pari o superiore a 18 anni) che hanno subito un trapianto di cellule staminali e hanno sviluppato una GvHD acuta grave resistente agli steroidi. Devono soddisfare criteri specifici riguardo alla loro condizione e non devono avere determinate esclusioni come infezioni attive non controllate o disfunzione grave degli organi.

Studi clinici in corso su Allogeneic Placenta-Derived Decidual Stromal Cells, Ex-Vivo Expanded

  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla sicurezza delle cellule stromali deciduali in pazienti con malattia del trapianto contro l’ospite acuta resistente agli steroidi

    Non ancora in reclutamento

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    La malattia studiata in questo trial clinico è la Graft vs Host Disease (GvHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, in cui le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Questo studio si concentra su pazienti con GvHD acuta grave che non rispondono ai trattamenti standard con steroidi. Il…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Svezia Norvegia Danimarca

Glossario

  • Graft-versus-Host Disease (GvHD): Una complicanza dopo il trapianto di cellule staminali o di midollo osseo in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti corporei del ricevente.
  • Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT): Una procedura che sostituisce il midollo osseo danneggiato o malato con cellule staminali sane, che possono svilupparsi in nuove cellule del sangue.
  • Steroid-Resistant: Una condizione in cui la malattia non risponde adeguatamente al trattamento con corticosteroidi ad alto dosaggio, che vengono tipicamente utilizzati come terapia di prima linea.
  • Decidual Stromal Cells (DSC): Cellule specializzate derivate dalla decidua, uno strato della placenta, che hanno potenziali proprietà immunomodulatorie.
  • Ex-Vivo Expanded: Si riferisce a cellule che sono state coltivate e moltiplicate fuori dal corpo in condizioni di laboratorio prima di essere somministrate a un paziente.
  • Durable Overall Response Rate (DOR): La proporzione di pazienti che mostrano una risposta positiva al trattamento che dura per un periodo specificato, in questo caso, 56 giorni.
  • Complete Response (CR): La scomparsa di tutti i segni del cancro o della condizione trattata in risposta al trattamento.
  • Partial Response (PR): Una diminuzione della gravità o dell'estensione della condizione trattata, ma non una completa scomparsa di tutti i segni.
  • Non-Relapse Mortality (NRM): Decessi che si verificano dopo il trattamento non correlati alla ricorrenza o alla progressione della malattia originale.
  • Event-Free Survival (EFS): Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale non si verificano eventi specifici (come la progressione della malattia o il decesso).