ADENO-ASSOCIATED VIRUS SEROTYPE RH79 ENCODING A MEGANUCLEASE FOR TARGETED EDITING OF THE HUMAN PCSK9 GENE – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

ADENO-ASSOCIATED VIRUS SEROTYPE RH79 ENCODING A MEGANUCLEASE FOR TARGETED EDITING OF THE HUMAN PCSK9 GENE

FAQ for patient

Studi clinici in corso su ADENO-ASSOCIATED VIRUS SEROTYPE RH79 ENCODING A MEGANUCLEASE FOR TARGETED EDITING OF THE HUMAN PCSK9 GENE

Data di inizio: 2025-07-15

Studio sull’uso di ECUR-506A e ECUR-506D nei bambini maschi con deficit di ornitina transcarbamilasi neonatale

Reclutamento in corso
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La ricerca clinica si concentra su una malattia genetica rara chiamata deficienza di ornitina transcarbamilasi (OTC), che colpisce i neonati. Questa condizione può causare gravi problemi metabolici, portando a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, che possono essere pericolosi. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento chiamato ECUR-506, somministrato…
Malattie indagate:
- Deficit di ornitina transcarbamilasi
Farmaci indagati:
- Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
- ADENO-ASSOCIATED VIRUS SEROTYPE RH79 ENCODING A MEGANUCLEASE FOR TARGETED EDITING OF THE HUMAN PCSK9 GENE