ADENO‐ASSOCIATED VIRAL VECTOR SEROTYPE 8 CONTAINING THE 5′ HUMAN OTOFERLIN CODING SEQUENCE

Studi clinici in corso su ADENO‐ASSOCIATED VIRAL VECTOR SEROTYPE 8 CONTAINING THE 5′ HUMAN OTOFERLIN CODING SEQUENCE

  • Data di inizio: 2024-09-04

    Studio clinico su SENS-501 per bambini con perdita uditiva grave a causa di mutazioni del gene Otoferlin

    Reclutamento in corso

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    Lo studio clinico si concentra sulla perdita uditiva grave o profonda causata da mutazioni nel gene Otoferlin. Questa condizione può portare a una significativa riduzione della capacità di sentire. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata SENS-501, che mira a ripristinare la funzione uditiva. SENS-501 utilizza un vettore virale per introdurre una sequenza…

    Malattie indagate:
    Italia Francia Germania