3-Fluoro-5-{[(2Ar,4S)-1,1,2,2,4-Pentafluoro-2A-Hydroxy-2,2A,3,4-Tetrahydro-1H-Cyclopenta[Cd]Inden-5-Yl]Oxy}Benzonitrile

Questo articolo tratta degli studi clinici in corso di un nuovo farmaco chiamato NKT2152, noto anche come 3-Fluoro-5-{[(2Ar,4S)-1,1,2,2,4-Pentafluoro-2A-Idrossi-2,2A,3,4-Tetraidro-1H-Ciclopenta[Cd]Inden-5-Il]Ossi}Benzonitrile. Questo medicinale è oggetto di studio nell’ambito di un più ampio trial clinico per pazienti con tumori epatici avanzati. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di varie combinazioni di trattamenti basati sull’immunoterapia, incluso NKT2152, che è un inibitore della molecola HIF2α. Lo studio si concentra su pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC) localmente avanzato, metastatico o non resecabile che non hanno ricevuto precedenti trattamenti sistemici.

Indice dei Contenuti

Cos’è NKT2152?

NKT2152 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento del cancro al fegato avanzato. È anche noto con il suo nome scientifico, piuttosto lungo: 3-fluoro-5-{[(2ar,4s)-1,1,2,2,4-pentafluoro-2a-idrossi-2,2a,3,4-tetraidro-1h-ciclopenta[cd]inden-5-il]ossi}benzonitrile. Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsula rigida.[1]

Come funziona NKT2152?

NKT2152 è classificato come inibitore di piccole molecole HIF2α. Ciò significa che prende di mira una specifica proteina nelle cellule tumorali chiamata HIF2α. HIF2α svolge un ruolo nell’aiutare le cellule tumorali a sopravvivere e crescere, soprattutto in condizioni di basso ossigeno. Bloccando questa proteina, NKT2152 mira a rallentare o fermare la crescita delle cellule del cancro al fegato.[1]

Informazioni sulla Sperimentazione Clinica

NKT2152 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica chiamata MORPHEUS-LIVER. Si tratta di uno studio di Fase Ib/II, il che significa che sta testando sia la sicurezza che l’efficacia del farmaco. La sperimentazione esamina specificamente NKT2152 in combinazione con altri trattamenti antitumorali per pazienti con cancro al fegato avanzato.[1]

Chi può partecipare alla sperimentazione?

La sperimentazione cerca pazienti con caratteristiche specifiche. Ecco alcuni dei principali criteri:

  • Adulti di età pari o superiore a 18 anni
  • Diagnosi di cancro al fegato avanzato (specificamente carcinoma epatocellulare o HCC) che non può essere trattato chirurgicamente
  • Non aver ricevuto alcun precedente trattamento sistemico per il cancro al fegato
  • Essere in condizioni di salute relativamente buone (in grado di svolgere le attività quotidiane con assistenza minima)

Ci sono anche alcuni motivi per cui una persona potrebbe non essere in grado di partecipare, come avere determinate altre condizioni mediche o aver ricevuto trattamenti specifici in passato.[1]

Cosa aspettarsi durante la sperimentazione

Se partecipi a questa sperimentazione, potresti ricevere NKT2152 in combinazione con altri trattamenti antitumorali. Lo studio è progettato per confrontare diverse combinazioni di trattamenti per vedere quale funziona meglio. Sarai assegnato casualmente a uno dei diversi gruppi di trattamento.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la tua salute. Osserveranno diversi aspetti:

  1. Quanto bene il trattamento sta funzionando per ridurre o controllare il tuo cancro
  2. Eventuali effetti collaterali che potresti sperimentare
  3. Per quanto tempo il trattamento continua a funzionare
  4. Come il trattamento influisce sulla tua sopravvivenza complessiva

I medici utilizzeranno vari test, tra cui scansioni ed esami del sangue, per tenere traccia di questi fattori.[1]

Potenziali benefici di NKT2152

Sebbene sia importante ricordare che NKT2152 è ancora in fase di studio e i suoi benefici non sono ancora dimostrati, i ricercatori sperano che possa offrire diversi vantaggi:

  • Una nuova opzione per i pazienti con cancro al fegato avanzato che non hanno ricevuto altri trattamenti
  • Potenziale di rallentare o fermare la crescita del cancro al fegato
  • Possibilità di funzionare bene in combinazione con altri trattamenti antitumorali
  • Comodità di essere assunto oralmente come capsula, anziché richiedere iniezioni o infusioni

Tuttavia, come tutti i farmaci, NKT2152 potrebbe anche avere effetti collaterali. La sperimentazione clinica in corso aiuterà i ricercatori a comprendere meglio sia i benefici che i rischi di questo nuovo trattamento.[1]

Aspect Details
Drug Name NKT2152 (3-Fluoro-5-{[(2Ar,4S)-1,1,2,2,4-Pentafluoro-2A-Hydroxy-2,2A,3,4-Tetrahydro-1H-Cyclopenta[Cd]Inden-5-Yl]Oxy}Benzonitrile)
Drug Type Piccola molecola inibitrice di HIF2α
Administration Orale (capsule rigide)
Trial Phase Fase Ib/II
Target Condition Tumori epatici avanzati (Carcinoma epatocellulare)
Primary Objective Valutare l’efficacia e la sicurezza delle combinazioni di trattamenti basati sull’immunoterapia
Primary Endpoint Tasso di Risposta Obiettiva (ORR)
Key Eligibility Criteria Adulti con HCC avanzato, nessun trattamento sistemico precedente, ECOG 0-1, Child-Pugh A
Study Design Studio ombrello multicentrico, randomizzato, in aperto con molteplici bracci di trattamento

Sperimentazioni cliniche in corso su 3-Fluoro-5-{[(2Ar,4S)-1,1,2,2,4-Pentafluoro-2A-Hydroxy-2,2A,3,4-Tetrahydro-1H-Cyclopenta[Cd]Inden-5-Yl]Oxy}Benzonitrile

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di TPST-1120 e combinazione di farmaci in pazienti con tumori epatici avanzati

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Francia

Glossario

  • HIF2α inhibitor: Un tipo di farmaco che blocca l'azione del Fattore Inducibile dall'Ipossia 2-alfa (HIF2α), una proteina coinvolta nella crescita e progressione del cancro, in particolare nel cancro al fegato.
  • Hepatocellular carcinoma (HCC): Il tipo più comune di cancro primario al fegato, che inizia nel principale tipo di cellula epatica (epatocita).
  • ECOG Performance Status: Una scala utilizzata per valutare come progredisce la malattia di un paziente e come influisce sulle capacità di vita quotidiana.
  • Child-Pugh class: Un sistema di punteggio utilizzato per valutare la prognosi della malattia epatica cronica, principalmente la cirrosi. La classe A indica una migliore funzionalità epatica rispetto alle classi B e C.
  • Objective Response Rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
  • RECIST v1.1: Criteri di Valutazione della Risposta nei Tumori Solidi versione 1.1, un modo standardizzato per misurare la risposta di un paziente oncologico al trattamento.
  • Progression-free survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
  • Overall survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
  • Duration of response (DOR): Il periodo di tempo durante il quale un tumore continua a rispondere al trattamento senza crescere o diffondersi.
  • Locoregional therapy: Trattamento diretto a una specifica area del corpo, come il fegato, piuttosto che all'intero organismo.
  • Esophageal and gastric varices: Vene anormalmente dilatate nell'esofago o nello stomaco, spesso una complicanza della malattia epatica.