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Diffuse systemic sclerosis

Approcci completi al trattamento della Sclerosi sistemica diffusa

La sclerosi sistemica diffusa, comunemente nota come sclerodermia, è una patologia autoimmune complessa che presenta sfide significative a causa della sua natura complessa e del potenziale di gravi complicazioni. Questa condizione coinvolge una combinazione di autoimmunità, anomalie vascolari e fibrosi tissutale progressiva, che colpisce diversi sistemi di organi. La gestione della sclerosi sistemica diffusa richiede un approccio completo, affrontando sintomi come il fenomeno di Raynaud, la fibrosi cutanea, il coinvolgimento polmonare e le complicazioni gastrointestinali e renali. I recenti progressi nelle opzioni di trattamento, compresi i nuovi agenti farmacologici e le terapie emergenti, offrono speranza per risultati migliori. Comprendere la gravità, la prognosi e l’impatto dei sottotipi della malattia è cruciale per personalizzare i piani di cura individuali. Questo articolo approfondisce le complessità della sclerosi sistemica diffusa, esplorando le attuali strategie di gestione, le terapie emergenti e gli sforzi di ricerca in corso volti a migliorare la qualità della vita e la sopravvivenza dei pazienti.

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    Comprendere la Sclerosi sistemica diffusa

    La Sclerosi sistemica diffusa, nota anche come sclerodermia, è una malattia autoimmune cronica caratterizzata da una complessa interazione tra autoimmunità, vasculopatia delle piccole arterie e progressiva fibrosi tissutale. Questa condizione rappresenta una sfida unica a causa del coinvolgimento multisistemico e del decorso clinico variabile, che va da sintomi lievi a complicazioni potenzialmente letali[2]. L’obiettivo principale del trattamento è migliorare la qualità della vita mirando al coinvolgimento specifico degli organi e prevenendo danni irreversibili[2].

    Gestione del Fenomeno di Raynaud

    Il fenomeno di Raynaud è spesso il primo sintomo della sclerodermia, caratterizzato da episodi di ridotto flusso sanguigno alle dita delle mani e dei piedi. La gestione efficace include strategie sia non farmacologiche che farmacologiche. I metodi non farmacologici includono evitare l’esposizione al freddo e indossare indumenti caldi, mentre i trattamenti farmacologici includono calcio-antagonisti, farmaci vasodilatatori e prostaglandine endovenose[1]. La terapia vasodilatatrice è raccomandata per tutti i pazienti per prevenire lesioni ischemiche digitali[2].

    Trattamento della Cute e della Fibrosi

    Il trattamento del coinvolgimento cutaneo nella sclerodermia è impegnativo, poiché nessun singolo agente si è dimostrato efficace. Le opzioni includono terapia immunosoppressiva a basse dosi come metotrexato o ciclofosfamide, e terapie innovative come immunoablazione con o senza rescue con cellule staminali[2]. I recenti progressi includono l’approvazione di nintedanib, tocilizumab e rituximab, che hanno mostrato risultati promettenti nel trattamento delle lesioni fibrotiche e della sclerosi cutanea[5].

    Strategie per il Coinvolgimento Polmonare

    La malattia polmonare è una delle principali cause di mortalità nella sclerodermia. Il trattamento con farmaci immunosoppressori come la ciclofosfamide ha dimostrato di prevenire il declino della funzione polmonare[2]. L’agente antifibrotico nintedanib è stato approvato per la malattia polmonare interstiziale associata a SSc (SSc-ILD), dimostrando efficacia nel rallentare la riduzione della capacità vitale forzata (FVC)[5].

    Gestione Gastrointestinale e Renale

    Il coinvolgimento gastrointestinale richiede un approccio completo, incluse modifiche dietetiche e farmaci come gli inibitori della pompa protonica per gestire i sintomi del reflusso[1]. Per il coinvolgimento renale, in particolare la crisi renale sclerodermica, sono cruciali la diagnosi precoce e il trattamento con ACE inibitori[3]. Nei casi gravi, può essere necessario un trapianto di rene[4].

    Cura del Cuore e dei Muscoli

    Il coinvolgimento cardiaco nella sclerodermia spesso passa inosservato fino a quando non si verificano danni significativi. Sono essenziali la diagnosi precoce e la terapia mirata[2]. Sono raccomandati la fisioterapia e l’esercizio fisico per mantenere la forza muscolare e prevenire le contratture articolari[3].

    Terapie Emergenti

    I recenti progressi nel trattamento della sclerodermia includono l’approvazione di nuovi agenti terapeutici come nintedanib, tocilizumab e rituximab. Questi farmaci hanno ampliato le opzioni di trattamento per le lesioni fibrotiche e la SSc-ILD, segnando una nuova era nella gestione della sclerodermia[5]. Sono necessarie ulteriori ricerche per ottimizzare il loro utilizzo e validare la loro efficacia a lungo termine.

    Farmaci utilizzati nel trattamento

    • Methotrexate: Utilizzato come terapia immunosoppressiva per gestire il coinvolgimento cutaneo nella sclerosi sistemica diffusa.
    • Cyclophosphamide: Un farmaco immunosoppressore utilizzato per prevenire il declino della funzione polmonare nella sclerosi sistemica diffusa.
    • Nintedanib: Un agente antifibrotico approvato per il trattamento della malattia polmonare interstiziale associata alla sclerosi sistemica diffusa.
    • Tocilizumab: Un anticorpo monoclonale utilizzato per trattare le lesioni fibrotiche e la sclerosi cutanea nella sclerosi sistemica diffusa.
    • Rituximab: Utilizzato in studi clinici per il trattamento della malattia polmonare interstiziale correlata alla sclerosi sistemica diffusa.

    Farmaci correlati nel nostro database

    Vivere con la Sclerosi Sistemica: Prognosi e Gestione della Vita

    Attenzione a queste patologie

    Comprendere la Gravità e la Prognosi della Sclerosi Sistemica

    La sclerosi sistemica (SSc) è una condizione complessa con una prognosi variabile. Il tasso di mortalità per i pazienti con SSc è significativamente più alto rispetto alla popolazione generale, con un rapporto di mortalità standardizzato (SMR) da 2,72 a 3,5 volte più elevato[6][7]. Nonostante ciò, i tassi di sopravvivenza sono migliorati negli ultimi anni, con un tasso di sopravvivenza a 5 anni fino all’80%[11]. La prognosi è fortemente influenzata da fattori come il sottotipo della malattia, il profilo anticorpale e il coinvolgimento degli organi interni[11].

    Impatto dei Sottotipi della Malattia sulla Prognosi

    Il sottotipo di SSc gioca un ruolo cruciale nel determinare l’aspettativa di vita. I pazienti con sclerosi sistemica cutanea limitata (lcSSc) hanno spesso una prognosi più favorevole, con un tasso di sopravvivenza a 10 anni di circa il 92%[11]. Al contrario, quelli con sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc) affrontano una prognosi più difficile, con un tasso di sopravvivenza a 10 anni di circa il 65%[11]. Anche la presenza di autoanticorpi fornisce informazioni prognostiche, con gli anticorpi anticentromero associati a tassi di sopravvivenza migliori rispetto agli anticorpi anti-Scl-70 e anti-RNA-polimerasi III[6].

    Il Ruolo del Coinvolgimento degli Organi Interni

    Il coinvolgimento degli organi interni è un fattore significativo che influenza la prognosi. Le complicazioni polmonari, come la malattia polmonare interstiziale (ILD) e l’ipertensione arteriosa polmonare (PAH), sono associate a risultati peggiori[6]. Il tasso di sopravvivenza a 5 anni scende a circa il 70% quando è presente ILD[6]. La PAH, nonostante i miglioramenti nel trattamento, risulta ancora in un tasso di mortalità a 3 anni dal 21% al 48%[6]. Il coinvolgimento cardiaco e le crisi renali sono anche fattori critici che possono portare ad una maggiore mortalità[12].

    Fattori Demografici e Stile di Vita

    I fattori demografici come età, sesso ed etnia influenzano anche la prognosi. L’età avanzata all’esordio della malattia e il sesso maschile sono associati a risultati peggiori[11]. Inoltre, l’origine africana è stata collegata a un decorso della malattia più grave[12]. Fattori legati allo stile di vita, come il fumo, possono ulteriormente ridurre i tassi di sopravvivenza[10].

    Gestire la Vita con la Sclerosi Sistemica

    Vivere con la SSc richiede una gestione attenta e un monitoraggio regolare. I pazienti dovrebbero mantenere una comunicazione aperta con i loro operatori sanitari per affrontare tempestivamente eventuali complicazioni[8]. Sono essenziali screening regolari per le complicazioni degli organi interni[8]. Nonostante le sfide, molti pazienti sperimentano periodi di stabilità e persino miglioramento dei sintomi[8]. Il supporto psicologico è anche cruciale, poiché i sintomi depressivi sono comuni e possono influenzare la qualità della vita[10].

    Prospettive Future e Ricerca

    Sebbene non esista una cura per la SSc, la ricerca continua a migliorare la nostra comprensione della malattia e la sua gestione. I progressi nel trattamento hanno portato a migliori tassi di sopravvivenza, e l’attenzione rimane sulla diagnosi precoce e sulla cura completa[9]. La prognosi per i pazienti con SSc è migliorata significativamente negli ultimi decenni, offrendo speranza per coloro che sono colpiti da questa condizione impegnativa[11].

    Esplorare gli studi clinici nella sclerosi sistemica: una panoramica completa

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    Trial no. 2

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    Trial no. 3

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    #3

    Gold is a chemical element with symbol Au and atomic number 79. In its purest form, it is a bright, slightly reddish yellow, dense, soft, malleable, and ductile metal. Chemically, gold is a transition metal and a group 11 element.

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    Trial no. 4

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    #4

    Roentgenium is a chemical element with symbol Rg and atomic number 111. It is an extremely radioactive synthetic element (an element that can be created in a laboratory but is not found in nature).

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    Rapcabtagene Autoleucel vs. Rituximab nella Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa

    Lo studio intitolato “Studio di fase II, multipart, triennale, randomizzato, in aperto, con valutatore in cieco, controllato con principio attivo, multicentrico” mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di rapcabtagene autoleucel rispetto a rituximab in partecipanti con sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc) grave refrattaria. Condotto in diversi paesi europei, tra cui Italia, Spagna, Francia, Paesi Bassi e Germania, questo studio è nella fase esplorativa terapeutica (Fase II). L’endpoint primario è il raggiungimento della risposta al trattamento secondo la definizione rCRISS50 alla settimana 52. Gli endpoint secondari includono variazioni rispetto al basale della FVC% predetta, mRSS e HAQ-DI alla settimana 52, nonché la sopravvivenza libera da progressione alla settimana 156. Le valutazioni di sicurezza comprendono eventi avversi, parametri di laboratorio, segni vitali, ECG e mortalità[13].

    Rituximab e Micofenolato Mofetile nella Malattia Polmonare Interstiziale Correlata alla Sclerosi Sistemica

    Lo studio “EvER-ILD 3” è uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato che valuta l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di rituximab e micofenolato mofetile in pazienti con malattia polmonare interstiziale correlata alla sclerosi sistemica. Condotto in Francia, questo studio integra la Fase II e la Fase III. L’outcome primario è la variazione della Capacità Vitale Forzata (FVC) dal basale alla settimana 24. Gli endpoint secondari includono variazioni di mRSS, sopravvivenza libera da progressione, sopravvivenza globale e vari risultati riportati dai pazienti. Lo studio valuta anche i parametri farmacocinetici del rituximab e registra tutti gli eventi avversi, in particolare quelli infettivi gravi[14].

    HZN-825 nella Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa

    Lo studio “HZNP-HZN-825-302” è uno studio di estensione in aperto che valuta l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di HZN-825 in pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa. Condotto in diversi paesi europei, tra cui Portogallo, Grecia, Germania, Spagna, Italia, Francia, Polonia, Romania e Austria, questo studio di Fase II si concentra sulle variazioni dal basale di HAQ-DI, MDGA, PTGA e SSPRO-18 alla settimana 52. L’endpoint primario è la variazione della FVC % predetta alla settimana 52[15].

    Itacitinib nella Sclerosi Sistemica

    Lo studio “SCLERITA” indaga la sicurezza e l’efficacia di itacitinib in adulti con sclerosi sistemica. Questo studio di Fase II, randomizzato, controllato è condotto in Francia e si concentra sulla variazione del punteggio cutaneo di Rodnan modificato a 360 giorni. Lo studio valuta anche il profilo di sicurezza, l’attività della malattia, la qualità della vita e la disabilità[16].

    Studio Piattaforma CONQUEST per la Malattia Polmonare Interstiziale Secondaria alla Sclerosi Sistemica

    Lo studio “CONQUEST” è uno studio clinico di piattaforma di Fase 2b multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Valuta la sicurezza e l’efficacia di prodotti sperimentali in partecipanti con malattia polmonare interstiziale secondaria alla sclerosi sistemica. Condotto in diversi paesi europei, questo studio valuta le variazioni di HRCT QILD-WL, punteggio FACIT-Dyspnea e punteggio CRISS rivisto alla settimana 52. L’endpoint primario è la variazione della Capacità Vitale Forzata (FVC) dal basale alla fine del periodo di trattamento alla settimana 52[17].

    Anifrolumab nella Sclerosi Sistemica

    Lo studio “D3460C00002” è uno studio di Fase III che valuta la sicurezza e l’efficacia di anifrolumab confrontato con placebo in partecipanti con sclerosi sistemica. Condotto in diversi paesi europei, questo studio si concentra sulle differenze correlate al trattamento nella funzione polmonare, mRSS e risultati riportati dai pazienti. L’endpoint primario è la proporzione di pazienti che raggiunge la risposta secondo l’Indice di Risposta Composito Rivisto nella Sclerosi Sistemica-25 (Revised-CRISS-25)[18].

    Trapianto Upfront di Cellule Staminali Ematopoietiche Autologhe vs. Farmaci Immunosoppressori

    Lo studio “UPSIDE” è uno studio internazionale multicentrico, in aperto, randomizzato controllato che confronta il trapianto upfront di cellule staminali ematopoietiche autologhe con farmaci immunosoppressori nella sclerosi sistemica cutanea diffusa precoce. Condotto in Svezia, Paesi Bassi e Italia, questo studio di Fase IV valuta la sopravvivenza libera da progressione, la mortalità correlata al trattamento e la tossicità del trattamento. L’endpoint primario è il Punteggio Composito di Rango Globale (GRCS), che tiene conto simultaneamente di multiple manifestazioni della malattia[19].

    Fatti

    • La sclerosi sistemica diffusa è più comune nelle donne che negli uomini, con un rapporto femmine-maschi di circa 4:1.
    • La prima descrizione della sclerodermia risale al XVIII secolo, con il termine ‘sclerodermia’ coniato nel 1836 da Giovambattista Fantonetti.
    • La presenza di determinati autoanticorpi, come gli anticentromero e anti-Scl-70, può aiutare a prevedere il decorso della malattia e la prognosi nella sclerosi sistemica diffusa.

    Sommario

    La sclerosi sistemica diffusa rappresenta una sfida significativa a causa della sua complessa fisiopatologia e del potenziale di gravi complicanze. La malattia coinvolge una combinazione di autoimmunità, anomalie vascolari e fibrosi tissutale progressiva, che colpisce più sistemi di organi. Le strategie di gestione sono multiformi e affrontano sintomi come il fenomeno di Raynaud, la fibrosi cutanea, il coinvolgimento polmonare e le complicanze gastrointestinali e renali. I recenti progressi nelle opzioni di trattamento, inclusi nuovi agenti farmacologici e terapie emergenti, offrono speranza per risultati migliori. Comprendere la gravità, la prognosi e l’impatto dei sottotipi della malattia è cruciale per personalizzare i piani di cura individuali. La prognosi per la sclerosi sistemica diffusa varia ampiamente, influenzata da fattori come il sottotipo della malattia, il profilo anticorpale e il coinvolgimento degli organi interni. Nonostante le sfide, molti pazienti sperimentano periodi di stabilità e persino miglioramento dei sintomi. La ricerca in corso e gli studi clinici continuano a esplorare nuove vie terapeutiche, mirando a migliorare la qualità della vita e la sopravvivenza dei pazienti. Le prospettive future per la sclerosi sistemica diffusa sono promettenti, con progressi nel trattamento che portano a migliori tassi di sopravvivenza e un focus sulla diagnosi precoce e sulla cura completa.

    FAQ

    1. Che cos’è la sclerosi sistemica diffusa?
      La sclerosi sistemica diffusa, nota anche come sclerodermia, è una malattia autoimmune cronica caratterizzata dall’ispessimento della pelle e dal coinvolgimento degli organi interni a causa di fibrosi e anomalie vascolari.
    2. Qual è il rapporto tra il fenomeno di Raynaud e la sclerosi sistemica diffusa?
      Il fenomeno di Raynaud è spesso il primo sintomo della sclerosi sistemica diffusa, che comporta episodi di riduzione del flusso sanguigno alle dita delle mani e dei piedi, che possono essere gestiti con cambiamenti dello stile di vita e farmaci.
    3. Quali sono le opzioni di trattamento per il coinvolgimento polmonare nella sclerosi sistemica diffusa?
      Le opzioni di trattamento includono farmaci immunosoppressori come la ciclofosfamide e agenti antifibrotici come nintedanib, che aiutano a rallentare il declino della funzione polmonare.
    4. La sclerosi sistemica diffusa può colpire i reni?
      Sì, la sclerosi sistemica diffusa può portare alla crisi renale sclerodermica, una condizione grave che richiede una diagnosi precoce e il trattamento con ACE inibitori.
    5. Si stanno sviluppando nuovi trattamenti per la sclerosi sistemica diffusa?
      Sì, i progressi recenti includono farmaci come nintedanib, tocilizumab e rituximab, che sono in fase di studio per la loro efficacia nel trattamento della sclerosi sistemica diffusa.

    Fonti

    1. https://emedicine.medscape.com/article/1066280-treatment
    2. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC3666163/
    3. https://www.merckmanuals.com/home/bone-joint-and-muscle-disorders/autoimmune-disorders-of-connective-tissue/systemic-sclerosis
    4. https://www.msdmanuals.com/home/bone-joint-and-muscle-disorders/autoimmune-disorders-of-connective-tissue/systemic-sclerosis
    5. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9369903/
    6. https://www.rarediseaseadvisor.com/hcp-resource/systemic-sclerosis-life-expectancy/
    7. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/24931517/
    8. https://www.hopkinsmedicine.org/health/conditions-and-diseases/scleroderma/scleroderma-treatment
    9. https://www.mountsinai.org/health-library/report/scleroderma
    10. https://emedicine.medscape.com/article/1066280-overview
    11. https://www.rarediseaseadvisor.com/disease-info-pages/systemic-sclerosis-prognosis/
    12. https://arthritis-research.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13075-019-1867-1
    13. Trial id 2023-510380-34-00
    14. Trial id 2023-510507-21-00
    15. Trial id 2023-509783-23-00
    16. Trial id 2024-513648-27-00
    17. Trial id 2023-507129-40-00
    18. Trial id 2023-505976-31-00
    19. Trial id 2023-505877-34-00
    Panoramica della Sclerosi Sistemica
    Caratteristiche Autoimmunità, Vasculopatia, Fibrosi Tissutale
    Obiettivi di Gestione Migliorare la Qualità della Vita, Prevenire i Danni
    Sintomi Comuni Fenomeno di Raynaud, Fibrosi Cutanea, Coinvolgimento Polmonare
    La prognosi varia in base al sottotipo e al coinvolgimento degli organi
    Opzioni di Trattamento
    Fenomeno di Raynaud Non farmacologico Evitare il Freddo, Indossare Abiti Caldi
    Farmacologico Calcioantagonisti, Vasodilatatori, Prostaglandine
    Cute e Fibrosi Terapia Immunosoppressiva, Nintedanib, Tocilizumab, Rituximab
    Coinvolgimento Polmonare Farmaci Immunosoppressori, Nintedanib
    Gastrointestinale e Reni Modifiche Dietetiche, Inibitori di Pompa Protonica, ACE Inibitori
    Le terapie emergenti offrono nuove speranze per il trattamento
    Studi Clinici e Ricerca
    Nome dello Studio Fase Focus Endpoint Primario
    Rapcabtagene Autoleucel vs. Rituximab Fase II Sclerosi sistemica diffusa refrattaria grave rCRISS50 alla Settimana 52
    Rituximab e Micofenolato Mofetile Fase II/III ILD Correlata a SSc Variazione della FVC alla Settimana 24
    HZN-825 nella SSc diffusa Fase II Sclerosi sistemica diffusa cutanea Variazione della FVC % Prevista alla Settimana 52
    Itacitinib nella SSc Fase II Sclerosi Sistemica Variazione dell’mRSS a 360 Giorni
    Studio CONQUEST Fase 2b ILD Secondaria a SSc Variazioni in HRCT QILD-WL, Punteggio FACIT-Dispnea
    Anifrolumab nella SSc Fase III Sclerosi Sistemica Risposta Revised-CRISS-25
    Studio UPSIDE Open-label SSc diffusa precoce Punteggio Composito di Rango Globale
    La ricerca in corso mira a migliorare il trattamento e i risultati

    Glossario

    • Systemic sclerosis (SSc): Una malattia autoimmune cronica caratterizzata dall’ispessimento della pelle e dal coinvolgimento degli organi interni a causa dell’eccessiva deposizione di collagene.
    • Autoimmunity: Una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti del proprio corpo, causando infiammazione e danni.
    • Vasculopathy: Una malattia che colpisce i vasi sanguigni, spesso portando a riduzione del flusso sanguigno e danni ai tessuti.
    • Tissue fibrosis: L’ispessimento e la cicatrizzazione del tessuto connettivo, solitamente come risultato di lesioni o infiammazione a lungo termine.
    • Raynaud’s phenomenon: Una condizione in cui i piccoli vasi sanguigni nelle estremità si contraggono eccessivamente in risposta al freddo o allo stress, causando cambiamenti di colore, dolore e intorpidimento.
    • Calcium channel blockers: Farmaci che rilassano e dilatano i vasi sanguigni impedendo al calcio di entrare nelle cellule del cuore e delle pareti dei vasi sanguigni.
    • Vasodilating drugs: Farmaci che aiutano a dilatare i vasi sanguigni, migliorando il flusso sanguigno e riducendo la pressione sanguigna.
    • Intravenous prostaglandins: Farmaci somministrati per via endovenosa che aiutano a dilatare i vasi sanguigni e migliorare la circolazione.
    • Immunosuppressive therapy: Trattamento che riduce l’attività del sistema immunitario per impedirgli di attaccare i tessuti del proprio corpo.
    • Immunoablation: Una procedura che distrugge le cellule del sistema immunitario, spesso seguita dal trapianto di cellule staminali per ricostruire il sistema immunitario.
    • Nintedanib: Un farmaco antifibrotico utilizzato per rallentare la progressione della fibrosi polmonare nella sclerosi sistemica diffusa.
    • Tocilizumab: Un anticorpo monoclonale che inibisce l’interleuchina-6, utilizzato per trattare condizioni infiammatorie inclusa la sclerosi sistemica diffusa.
    • Rituximab: Un anticorpo monoclonale che prende di mira il CD20 sui linfociti B, utilizzato nel trattamento di malattie autoimmuni e alcuni tumori.
    • SSc-associated interstitial lung disease (SSc-ILD): Una condizione polmonare associata alla sclerosi sistemica diffusa, caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione del tessuto polmonare.
    • Forced vital capacity (FVC): Una misura della funzione polmonare che indica la quantità di aria che una persona può espirare forzatamente dopo aver fatto il respiro più profondo possibile.
    • Proton pump inhibitors: Farmaci che riducono la produzione di acido gastrico, utilizzati per trattare condizioni come la malattia da reflusso gastroesofageo (GERD).
    • Scleroderma renal crisis: Una complicanza potenzialmente letale della sclerosi sistemica diffusa caratterizzata dall’insorgenza improvvisa di pressione alta e insufficienza renale.
    • ACE inhibitors: Farmaci che rilassano i vasi sanguigni e riducono la pressione sanguigna, spesso utilizzati per trattare l’ipertensione e l’insufficienza cardiaca.
    • Limited cutaneous systemic sclerosis (lcSSc): Un sottotipo di sclerosi sistemica con coinvolgimento cutaneo limitato al viso, alle mani e ai piedi, spesso associato a una prognosi migliore.
    • Diffuse cutaneous systemic sclerosis (dcSSc): Un sottotipo di sclerosi sistemica con coinvolgimento cutaneo diffuso e un rischio più elevato di complicanze agli organi interni.
    • Interstitial lung disease (ILD): Un gruppo di disturbi polmonari caratterizzati da infiammazione e cicatrizzazione del tessuto polmonare, che portano a difficoltà respiratorie.
    • Pulmonary arterial hypertension (PAH): Una condizione caratterizzata da pressione sanguigna elevata nelle arterie dei polmoni, che porta a mancanza di respiro e affaticamento cardiaco.
    • Rapcabtagene autoleucel: Un prodotto di terapia genica sperimentale in studio per il potenziale trattamento della sclerosi sistemica diffusa cutanea refrattaria grave.
    • Mycophenolate mofetil: Un farmaco immunosoppressore utilizzato per prevenire il rigetto degli organi e trattare le malattie autoimmuni.
    • HZN-825: Un farmaco sperimentale in studio per il potenziale trattamento della sclerosi sistemica diffusa cutanea.
    • Itacitinib: Un farmaco sperimentale in studio per il potenziale trattamento della sclerosi sistemica diffusa attraverso l’inibizione di determinati percorsi coinvolti nell’infiammazione.
    • Anifrolumab: Un anticorpo monoclonale che prende di mira il recettore dell’interferone di tipo I, in studio per il potenziale trattamento della sclerosi sistemica diffusa.
    • Autologous hematopoietic stem cell transplantation: Una procedura in cui le cellule staminali del paziente vengono utilizzate per rigenerare il sistema immunitario dopo un trattamento intensivo per distruggere le cellule malate.

    Studi clinici in corso con Diffuse systemic sclerosis

    • Studio sulla sicurezza di Dafsolimab Setaritox e Grisnilimab Setaritox in pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa precoce

      2 1 1

      Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc), una condizione in cui la pelle e talvolta altri organi diventano duri e rigidi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato T-Guard, che viene somministrato tramite infusione endovenosa. T-Guard contiene due sostanze attive, dafsolimab setaritox e grisnilimab setaritox, che sono proteine progettate…

      Malattia:

      Farmaci studiati:

      • DAFSOLIMAB SETARITOX
      • GRISNILIMAB SETARITOX

      Studio disponibile in:

      NL
      Data di inizio: 2025-04-29

    • Studio sull’uso delle cellule staminali mesenchimali per le ulcere digitali nella sclerosi sistemica

      2 1

      La ricerca si concentra sulla Sclerosi Sistemica, una malattia che può causare complicazioni vascolari periferiche, come ulcere digitali dolorose. Queste ulcere sono aree di pelle danneggiata che non guariscono facilmente. Lo studio esamina l’uso delle cellule staminali mesenchimali umane, somministrate tramite iniezione intramuscolare, per vedere se questo trattamento è sicuro e potenzialmente efficace per migliorare…

      Malattia:

      Farmaci studiati:

      Studio disponibile in:

      NL
      Lo studio non è ancora iniziato