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Hopital Necker Enfants Malades

149 Rue De Sevres, Paris, 75015, France

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  • Studio sulla sicurezza ed espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini sotto i 4 anni con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento non iniziato

    1 1
    Belgio Francia Germania Italia Spagna

  • Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

    Arruolamento non iniziato

    1 1
    Belgio Francia Germania Italia Spagna Svezia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di masitinib per pazienti con sindrome da attivazione mastocitaria grave non rispondente al trattamento sintomatico ottimale

    Arruolamento non iniziato

    1
    Farmaci in studio:
    • Masitinib
    Francia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di stiripentol in pazienti dai 6 anni con iperossaluria primaria tipo 1, 2 o 3

    Arruolamento non iniziato

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Stiripentol
    Belgio Francia Italia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di alpelisib in pazienti adulti e pediatrici con sindrome da iperaccrescimento correlata a PIK3CA (PROS)

    Arruolamento concluso

    1
    Farmaci in studio:
    • Alpelisib
    Francia Germania Italia Paesi Bassi Norvegia Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di opelconazolo per pazienti con aspergillosi polmonare invasiva refrattaria

    Arruolamento concluso

    1 1
    Farmaci in studio:
    • Opelconazole
    Austria Belgio Francia Germania Grecia Italia +1

  • Studio sull’efficacia di Acalabrutinib, Venetoclax e Obinutuzumab per la leucemia linfatica cronica non trattata in precedenza

    Arruolamento concluso

    1 1 1 1
    Farmaci in studio:
    • Acalabrutinib
    • Cyclophosphamide
    • Fludarabine
    Austria Bulgaria Repubblica Ceca Danimarca Francia Germania +7

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di Apadamtase Alfa per il trattamento della Porpora Trombotica Trombocitopenica Congenita (cTTP)

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Austria Francia Germania Italia Polonia Spagna

  • Studio sull’uso di metilprednisolone e isavuconazonium solfato in pazienti immunocompromessi con insufficienza respiratoria acuta di origine sconosciuta

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Insufficienza respiratoria
    Farmaci in studio:
    • Isavuconazonium Sulfate
    • Methylprednisolone
    Francia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat nei pazienti con talassemia alfa o beta dipendente da trasfusioni

    Arruolamento concluso

    1 1
    Farmaci in studio:
    • Mitapivat
    Bulgaria Danimarca Francia Germania Grecia Italia +2
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Rete europea di informazioni sulle sperimentazioni cliniche

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