Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Rondaptivon Pegol nei Pazienti con Malattia di von Willebrand Tipo 2B

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What is this study about?

La ricerca riguarda la Malattia di von Willebrand di tipo 2B, una condizione che causa problemi di sanguinamento a causa di una proteina del sangue chiamata fattore di von Willebrand. Questa proteina aiuta il sangue a coagulare, e nelle persone con questa malattia, la proteina non funziona correttamente, portando a sanguinamenti e a una bassa conta delle piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione.

Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Rondaptivon pegol (noto anche come BT200). Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione e si sta valutando se puรฒ migliorare la conta delle piastrine e ridurre gli episodi di sanguinamento nei pazienti con questa malattia. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco, mentre altri potrebbero ricevere un placebo.

Il trattamento durerร  fino a quattro settimane, e i partecipanti saranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute, in particolare sulla conta delle piastrine e sugli episodi di sanguinamento. L’obiettivo principale รจ capire se BT200 puรฒ essere un trattamento efficace per migliorare la qualitร  della vita delle persone con la Malattia di von Willebrand di tipo 2B.

1 inizio dello studio

Il paziente viene informato sugli obiettivi dello studio, che รจ volto a esaminare gli effetti del BT200 (rondaptivon pegol) su vari parametri ematici e sugli episodi di sanguinamento nei pazienti con malattia di von Willebrand di tipo 2B.

Il paziente deve avere almeno 18 anni, essere in grado di comprendere e dare il consenso informato, e collaborare con il personale medico per completare tutte le procedure previste dal protocollo.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco Rondaptivon pegol viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e monitorate dal personale medico.

3 monitoraggio e valutazione

Durante lo studio, vengono monitorati i conteggi delle piastrine e il numero di eventi di sanguinamento mensili per valutare l’efficacia del trattamento.

Vengono effettuati test per misurare i livelli di vari fattori ematici, tra cui l’antigene del fattore di von Willebrand (VWF Ag) e l’attivitร  del fattore di von Willebrand (VWF:GpIbM).

4 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 1 dicembre 2026. Al termine, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del BT200 nei pazienti con malattia di von Willebrand di tipo 2B.

Who Can Join the Study?

  • Avere la Malattia di Von Willebrand Tipo 2B, che รจ un disturbo del sangue.
  • Avere trombocitopenia, che significa avere un basso numero di piastrine nel sangue, e una recente storia di sanguinamento.
  • Avere avuto episodi ripetuti di trombocitopenia nella storia medica.
  • Avere almeno 18 anni di etร .
  • Essere in grado di comprendere e dare il consenso informato, cioรจ essere in grado di capire lo studio e accettare di partecipare.
  • Essere in grado di collaborare con il Ricercatore, rispettare i requisiti dello studio e completare tutte le procedure previste dal protocollo.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Malattia di Von Willebrand Tipo 2B. Questa รจ una condizione medica specifica che riguarda la coagulazione del sangue.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate. Le fasce di etร  ammesse sono dai 18 ai 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per questo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltร  a prendere decisioni autonome.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Reclutando
14.07.2025

Trial locations

Farmaci indagati:

BT200 (rondaptivon pegol): Questo farmaco รจ studiato per il suo effetto sui pazienti con la malattia di von Willebrand di tipo 2B. BT200 รจ progettato per influenzare il conteggio delle piastrine, gli indici del fattore di von Willebrand (VWF), il fattore VIII (FVIII) e il sanguinamento. L’obiettivo รจ migliorare la gestione di questi aspetti nei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie indagate:

Malattia di Von Willebrand Tipo 2B โ€“ รˆ un disturbo emorragico ereditario caratterizzato da un’anomalia nella proteina del fattore di von Willebrand (VWF), che รจ essenziale per la coagulazione del sangue. In questo tipo specifico, il VWF si lega in modo anomalo alle piastrine, portando a una riduzione del numero di piastrine nel sangue (trombocitopenia). Questo puรฒ causare episodi di sanguinamento, che possono variare da lievi a moderati. I sintomi possono includere sanguinamenti nasali frequenti, lividi facili e sanguinamento prolungato dopo lesioni o interventi chirurgici. La malattia รจ genetica e si manifesta spesso durante l’infanzia o l’adolescenza. La gravitร  dei sintomi puรฒ variare notevolmente tra gli individui.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 07:23

Trial ID:
2024-518294-34-01
Protocol code:
BT200-VWD2B
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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