Indice dei Contenuti
- Cos’è il Tilpisertib Fosmecarbil?
- Quale Condizione Tratta?
- Come Funziona lo Studio?
- Disegno dello Studio e Gruppi di Trattamento
- Come Verrà Misurata l’Efficacia?
- Monitoraggio della Sicurezza
Cos’è il Tilpisertib Fosmecarbil?
Il Tilpisertib Fosmecarbil, precedentemente noto come GS-5290, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della colite ulcerosa[1]. Attualmente è sottoposto a sperimentazioni cliniche per valutarne l’efficacia e la sicurezza nei pazienti con forme moderate e gravi di questa condizione. Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse, rendendolo potenzialmente comodo per l’uso da parte dei pazienti[1].
Quale Condizione Tratta?
Il Tilpisertib Fosmecarbil è specificamente studiato per il trattamento della colite ulcerosa. La colite ulcerosa è un tipo di malattia infiammatoria intestinale che causa infiammazione e ulcere nel rivestimento dell’intestino crasso (colon) e del retto. Questa condizione può causare sintomi come dolore addominale, diarrea e sanguinamento rettale, influenzando significativamente la qualità della vita di una persona[1].
Come Funziona lo Studio?
Lo studio è progettato per confrontare l’efficacia del Tilpisertib Fosmecarbil rispetto a un placebo (una sostanza priva di principi attivi) in pazienti con colite ulcerosa da moderatamente a gravemente attiva. L’obiettivo principale è verificare se il Tilpisertib Fosmecarbil possa aiutare i pazienti a ottenere una risposta clinica, ovvero un miglioramento significativo dei loro sintomi e della loro condizione[1].
Disegno dello Studio e Gruppi di Trattamento
Lo studio è strutturato come una sperimentazione di Fase 2, in doppio cieco, randomizzata e controllata con placebo. Ciò significa che né i pazienti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo o il placebo durante lo studio, il che aiuta a garantire risultati imparziali. I pazienti vengono assegnati casualmente a uno dei quattro gruppi[1]:
- Gruppo Tilpisertib Fosmecarbil Dose A: I pazienti ricevono una dose specifica del farmaco per 12 settimane.
- Gruppo Tilpisertib Fosmecarbil Dose B: I pazienti ricevono una dose diversa del farmaco per 12 settimane.
- Gruppo Tilpisertib Fosmecarbil Dose C: I pazienti ricevono un’altra dose del farmaco per 12 settimane.
- Gruppo Placebo: I pazienti ricevono un placebo che assomiglia al farmaco ma non contiene principi attivi.
Dopo le prime 12 settimane, i pazienti che mostrano un miglioramento (raggiungono una risposta clinica) continuano il trattamento fino a 52 settimane. Coloro che non migliorano hanno l’opzione di entrare in una “Fase di Trattamento per Non Responder” dove ricevono una dose diversa di Tilpisertib Fosmecarbil per altre 12 settimane[1].
Come Verrà Misurata l’Efficacia?
Lo studio utilizza diversi metodi per misurare l’efficacia del Tilpisertib Fosmecarbil[1]:
- Risposta Clinica: Questa è la misura principale, che valuta i miglioramenti nella frequenza delle feci, nel sanguinamento rettale e nell’aspetto del colon durante un esame (endoscopia) dopo 12 settimane di trattamento.
- Remissione Clinica: Questo verifica se i sintomi si sono significativamente ridotti o sono scomparsi dopo 12 settimane.
- Risposta Endoscopica: Questo valuta i miglioramenti nell’aspetto del rivestimento del colon durante un esame endoscopico.
- Miglioramento Mucosale Endoscopico Istologico: Questo comporta il controllo sia dell’aspetto del rivestimento del colon che l’esame di campioni di tessuto al microscopio per vedere se ci sono segni di guarigione.
Queste misure utilizzano sistemi di punteggio come il Modified Mayo Clinic Score e il Geboes Score per valutare la gravità della colite ulcerosa e monitorare i miglioramenti[1].
Monitoraggio della Sicurezza
Durante tutto lo studio, i ricercatori monitoreranno attentamente la sicurezza del Tilpisertib Fosmecarbil. Terranno traccia di eventuali effetti collaterali che si verificano, noti come Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAEs), e osserveranno eventuali cambiamenti significativi nei risultati degli esami di laboratorio. Questo monitoraggio continuerà fino a 52 settimane per i pazienti che rispondono bene al trattamento, o fino a 64 settimane per quelli nella Fase di Trattamento per Non Responder[1].