Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata aplasia pura delle cellule rosse (PCRA) che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico, specialmente quando c’è una discrepanza significativa tra i gruppi sanguigni ABO del donatore e del ricevente. Questa condizione porta a una dipendenza continua dalle trasfusioni di globuli rossi. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato isatuximab, un anticorpo monoclonale che agisce contro una proteina specifica chiamata CD38 presente sulla superficie di alcune cellule.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di isatuximab nel trattamento della PCRA rispetto al solo supporto standard, che non include questo farmaco. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento con isatuximab o saranno assegnati a un gruppo di controllo che riceverà solo cure di supporto. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una vena.
Durante lo studio, verrà monitorato il tempo necessario per raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni di sangue nei pazienti con PCRA. Saranno inoltre valutati il numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie, i livelli di ferritina, eventuali eventi avversi e la qualità della vita dei partecipanti. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2027, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2024.
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