Lo studio riguarda una malattia chiamata Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina (ATTR-CM), che colpisce il cuore. Questa condizione si verifica quando una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi nel suo funzionamento. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Acoramidis (AG10), che viene somministrato sotto forma di compresse. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Acoramidis nei partecipanti che hanno già completato un precedente studio clinico di fase 3.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con Acoramidis per un periodo prolungato. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulla loro salute generale. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. I medici controlleranno anche i segni vitali, eseguiranno esami fisici e utilizzeranno strumenti come l’elettrocardiogramma (ECG) per monitorare il cuore.

Lo studio si concentrerà anche su aspetti come la mortalità generale e cardiovascolare, la distanza percorsa durante un test di camminata di sei minuti e il numero di ricoveri ospedalieri legati al cuore. Inoltre, verranno esaminati i livelli di transtiretina per capire meglio come il farmaco stabilizza questa proteina. Questo studio è un’estensione aperta, il che significa che i partecipanti e i medici sanno quale trattamento viene somministrato, e si prevede che continui fino al 2028.