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VALILTRAMIPROSATE (ALZ-801): Un Trattamento Promettente per la Malattia di Alzheimer Precoce

Questo articolo tratta degli studi clinici che indagano l’uso di Valiltramiprosate, noto anche come ALZ-801, in pazienti con malattia di Alzheimer nelle fasi iniziali. Il farmaco viene studiato in soggetti di età compresa tra 50 e 80 anni che sono portatori di specifiche varianti genetiche associate a un maggior rischio di Alzheimer. Gli studi mirano a valutare gli effetti dell’ALZ-801 su vari biomarcatori, volumi cerebrali e funzione cognitiva in questi pazienti.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il VALILTRAMIPROSATE?

    Il VALILTRAMIPROSATE, noto anche come ALZ-801, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della malattia di Alzheimer (AD) precoce[1]. Si tratta di una compressa da assumere per via orale e attualmente è in fase 2 di sperimentazione clinica. Ciò significa che, sebbene sia promettente, è ancora in fase di test per determinarne l’efficacia e la sicurezza.

    Come funziona?

    Il VALILTRAMIPROSATE è progettato per colpire le cause sottostanti della malattia di Alzheimer. Mira a ridurre i livelli di proteine dannose nel cervello associate all’AD, in particolare:

    • Beta-amiloide (Aβ): Una proteina che forma placche nel cervello dei pazienti con Alzheimer
    • Proteina tau: Un’altra proteina che può formare grovigli nelle cellule cerebrali delle persone con AD
    Riducendo queste proteine, i ricercatori sperano che il VALILTRAMIPROSATE possa rallentare o potenzialmente fermare la progressione della malattia di Alzheimer[1].

    Chi può beneficiare del VALILTRAMIPROSATE?

    La ricerca attuale si concentra su persone che soddisfano i seguenti criteri:

    • Età compresa tra 50 e 80 anni
    • Diagnosi di malattia di Alzheimer precoce o Deterioramento Cognitivo Lieve (MCI) dovuto ad AD
    • Portatori di una specifica variante genetica chiamata APOE4 (sia APOE4/4 che APOE3/4)
    • Segni di AD nel cervello, confermati da test come scansioni PET dell’amiloide o analisi del liquido cerebrospinale (CSF)
    È importante notare che questo farmaco è specificamente mirato a individui nelle fasi iniziali della malattia di Alzheimer che hanno un particolare profilo genetico[1].

    Ricerca Attuale

    La sperimentazione clinica in corso è progettata per valutare diversi aspetti del VALILTRAMIPROSATE:

    1. Biomarcatori: Lo studio sta misurando i cambiamenti nelle proteine nel sangue e nel CSF associate alla malattia di Alzheimer. Ciò include la p-tau181, che è una forma della proteina tau[1].
    2. Imaging cerebrale: I ricercatori stanno utilizzando scansioni MRI per misurare i cambiamenti nel volume cerebrale, in particolare nell’ippocampo, un’area importante per la memoria[1].
    3. Test cognitivi: I partecipanti sono sottoposti a vari test per misurare la loro memoria, le capacità di pensiero e la capacità di svolgere attività quotidiane[1].
    4. Sicurezza: Lo studio sta monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o problemi di sicurezza[1].
    La sperimentazione è prevista per durare 104 settimane (2 anni), con possibili estensioni fino a 4 anni per valutare gli effetti a lungo termine[1].

    Potenziali Benefici

    Se avrà successo, il VALILTRAMIPROSATE potrebbe offrire diversi benefici per le persone con malattia di Alzheimer precoce:

    • Rallentamento della progressione della malattia
    • Preservazione della memoria e della funzione cognitiva
    • Mantenimento della capacità di svolgere attività quotidiane
    • Potenziale ritardo della necessità di cure intensive
    Tuttavia, è fondamentale ricordare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e non sono stati ancora dimostrati[1].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi farmaco, la sicurezza è una priorità assoluta nelle sperimentazioni del VALILTRAMIPROSATE. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Alcune aree a cui stanno prestando particolare attenzione includono:

    • Cambiamenti nella funzione epatica
    • Effetti sulla funzione renale
    • Cambiamenti nel ritmo cardiaco
    • Eventuali effetti collaterali neurologici
    È importante notare che il profilo di sicurezza completo del VALILTRAMIPROSATE è ancora in fase di determinazione attraverso queste sperimentazioni cliniche[1].

    Conclusione

    Il VALILTRAMIPROSATE (ALZ-801) rappresenta un nuovo approccio promettente nella lotta contro la malattia di Alzheimer. Mirando alle cause sottostanti dell’AD nelle sue fasi iniziali, i ricercatori sperano di trovare un modo per rallentare o fermare la progressione di questa condizione devastante. Tuttavia, è importante ricordare che questo farmaco è ancora in fase di sperimentazione. Sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia e sicurezza. Se tu o un tuo caro siete interessati a saperne di più sui trattamenti per l’Alzheimer, è sempre meglio consultare un professionista sanitario che possa fornire consigli personalizzati basati sulle circostanze individuali[1].

    Aspetto Dettagli
    Nome del farmaco Valiltramiprosato (ALZ-801)
    Fase di sperimentazione Fase 2
    Popolazione target Adulti di età compresa tra 50-80 anni con malattia di Alzheimer precoce e varianti genetiche APOE4
    Obiettivi primari Valutare gli effetti sul p-tau181 plasmatico e sul volume dell’ippocampo
    Obiettivi secondari Valutare la sicurezza, gli effetti su altri biomarcatori, la funzione cognitiva e le misure di imaging cerebrale
    Durata dello studio Studio principale di 104 settimane, con possibile estensione di 104 settimane
    Valutazioni chiave Esami del sangue, risonanza magnetica cerebrale, test cognitivi, punture lombari
    Dosaggio Compresse orali, dose giornaliera massima 530 mg

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il Valiltramiprosato (ALZ-801)? Il Valiltramiprosato, noto anche come ALZ-801, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della malattia di Alzheimer precoce. Viene assunto per via orale in forma di compresse.
    • Chi è idoneo per questi studi clinici? Gli studi sono progettati per persone80 anni con malattia di Alzheimer precoce che presentano specifiche varianti genetiche (APOE4/4 o APOE3/4). I partecipanti devono soddisfare determinati criteri, inclusi punteggi specifici nei test cognitivi e profili di biomarcatori indicativi della malattia di Alzheimer.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali sono valutare gli effetti di ALZ-801 sui biomarcatori plasmatici della malattia di Alzheimer (come p-tau181) e sui cambiamenti del volume cerebrale (in particolare nell’ippocampo). Gli studi valutano anche la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti sulla funzione cognitiva.
    • Quanto durano questi studi clinici? Lo studio principale dura 104 settimane (2 anni), con la possibilità di due periodi di estensione a lungo termine, ciascuno della durata di ulteriori 52 settimane. In totale, i partecipanti possono essere coinvolti fino a 208 settimane (4 anni).
    • Che tipo di test e procedure sono previsti negli studi? I partecipanti sono sottoposti a varie valutazioni, tra cui analisi del sangue, risonanza magnetica cerebrale, test cognitivi e punture lombari per la raccolta del liquido cerebrospinale. Questi test aiutano a misurare gli effetti di ALZ-801 sui biomarcatori della malattia, sulla struttura cerebrale e sulla funzione cognitiva.

    Studi in corso con Valiltramiprosate

    • Data di inizio: 2020-09-30

      Studio sugli effetti di Valiltramiprosate nei pazienti con Alzheimer precoce e genotipo APOE4

      Non in reclutamento

      2 1 1

      La ricerca si concentra sull’Alzheimer, una malattia che colpisce la memoria e altre funzioni mentali. Lo studio esamina l’effetto di un farmaco chiamato ALZ-801, noto anche come valiltramiprosate, in persone con una forma iniziale di Alzheimer che hanno una specifica variante genetica chiamata APOE4. Questo farmaco viene somministrato in forma di compresse e si studia…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Repubblica Ceca Paesi Bassi

    Glossario

    • Alzheimer's disease (AD): Un disturbo cerebrale progressivo che distrugge lentamente la memoria e le capacità di pensiero, fino a compromettere la capacità di svolgere semplici compiti.
    • APOE genotype: Una variazione genetica che può influenzare il rischio di sviluppare la malattia di Alzheimer. I portatori di APOE4 (APOE4/4 o APOE3/4) hanno un rischio più elevato.
    • Biomarker: Un indicatore misurabile di uno stato o condizione biologica, spesso utilizzato per monitorare la progressione della malattia o gli effetti del trattamento.
    • Cerebrospinal fluid (CSF): Un liquido chiaro e incolore che circonda il cervello e il midollo spinale, spesso utilizzato per misurare i biomarcatori della malattia di Alzheimer.
    • Hippocampus: Una regione del cervello importante per la formazione della memoria e spesso colpita precocemente nella malattia di Alzheimer.
    • Lumbar puncture: Una procedura medica per raccogliere il liquido cerebrospinale dalla parte bassa della schiena, nota anche come puntura lombare.
    • Magnetic Resonance Imaging (MRI): Una tecnica di imaging non invasiva utilizzata per visualizzare la struttura cerebrale e rilevare cambiamenti nel volume cerebrale.
    • p-tau181: Una forma della proteina tau nel sangue o nel liquido cerebrospinale che è associata alla patologia dell'Alzheimer.
    • Plasma: La componente liquida del sangue, spesso utilizzata per misurare i biomarcatori della malattia.
    • Valiltramiprosate (ALZ-801): Un farmaco sperimentale in studio per il trattamento delle fasi iniziali della malattia di Alzheimer, assunto oralmente in forma di compresse.