La neuropatia motoria multifocale è una malattia rara che colpisce i nervi, causando debolezza muscolare e difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da questa condizione e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un trattamento chiamato ARGX-117. ARGX-117 è un tipo di farmaco noto come anticorpo monoclonale, progettato per agire su specifiche proteine nel corpo. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Lo studio prevede l’uso di ARGX-117 e di un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. L’obiettivo principale è capire se ARGX-117 è sicuro e ben tollerato nel tempo. I partecipanti che hanno completato una fase precedente dello studio possono continuare a ricevere il trattamento per un periodo prolungato. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la forza muscolare e la capacità di svolgere attività quotidiane, per valutare l’efficacia del trattamento.

Lo studio si concentrerà anche su come il corpo assorbe e utilizza ARGX-117, oltre a verificare se il sistema immunitario dei partecipanti sviluppa una risposta al farmaco. I risultati aiuteranno a comprendere meglio il potenziale di ARGX-117 come trattamento per la neuropatia motoria multifocale e a garantire che sia sicuro per l’uso a lungo termine. Lo studio è previsto per durare fino al 2027, permettendo un’osservazione approfondita degli effetti del trattamento nel tempo.