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Sodium ({(2S)-1,4-Bis[2-(4-Chloro-3-Fluorophenoxy)Acetamido]Bicyclo[2.2.2]Octan-2-Yl}Oxy)Methyl Hydrogen Phosphate-2-Amino-2-(Hydroxymethyl)Propane-1,3-Diol (1/1/1)

Questo articolo tratta gli studi clinici in corso di Fosigotifator, un farmaco promettente che viene studiato per il trattamento della malattia della materia bianca evanescente (VWM). Gli studi mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e la potenziale efficacia di questo farmaco sia nei pazienti adulti che pediatrici affetti da VWM. Esploreremo gli aspetti chiave di questi studi, inclusi i loro obiettivi, i criteri di idoneità e il potenziale impatto sui pazienti che convivono con questa rara condizione neurologica.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Fosigotifator?

Il Fosigotifator è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della Malattia della Sostanza Bianca Evanescente (VWM). È noto anche con il suo nome scientifico, piuttosto lungo: SODIO ({(2S)-1,4-BIS[2-(4-CLORO-3-FLUOROFENOSSI)ACETAMIDO]BICICLO[2.2.2]OTTAN-2-IL}OSSI)METIL IDROGENO FOSFATO-2-AMINO-2-(IDROSSIMETIL)PROPANO-1,3-DIOLO (1/1/1). Il farmaco è anche indicato come ABBV-CLS-7262 in ambito di ricerca.[1]

Cos’è la Malattia della Sostanza Bianca Evanescente?

La Malattia della Sostanza Bianca Evanescente (VWM) è un raro disturbo genetico che colpisce la sostanza bianca del cervello. La sostanza bianca è composta da fibre nervose rivestite di mielina, che aiuta i messaggi a viaggiare rapidamente tra diverse parti del cervello. Nella VWM, questa sostanza bianca scompare gradualmente, portando a vari problemi neurologici.[1]

Come Funziona il Fosigotifator

Il Fosigotifator è quello che viene definito un “profarmaco”. Ciò significa che è una forma inattiva del farmaco che diventa attiva una volta nel corpo. La forma attiva è nota come A-1684909. I ricercatori stanno studiando come questa forma attiva agisce nel corpo e nel cervello delle persone affette da VWM.[1]

Ricerca Attuale

È attualmente in corso una sperimentazione clinica per studiare il Fosigotifator. Questa sperimentazione è chiamata “Studio di Fase 1b/2 in Aperto”. Ecco cosa significa:

  • Fase 1b/2: Questa è una fase iniziale di test sugli esseri umani. Esamina la sicurezza e come il farmaco agisce nel corpo.
  • In Aperto: Significa che sia i ricercatori che i partecipanti sanno di ricevere il farmaco in studio.

Gli obiettivi principali di questo studio sono:[1]

  1. Verificare se il Fosigotifator è sicuro e ben tollerato dalle persone con VWM.
  2. Comprendere come la forma attiva del farmaco (A-1684909) si muove attraverso il corpo e il cervello.
  3. Cercare primi segni che il farmaco possa aiutare i pazienti con VWM.

Chi Può Partecipare allo Studio?

Lo studio include sia adulti che bambini con VWM. I partecipanti sono divisi in diversi gruppi in base all’età:[1]

  • Adulti di 18 anni e oltre
  • Adolescenti dai 12 ai 18 anni non compiuti
  • Bambini dai 6 ai 12 anni non compiuti

Per partecipare allo studio, i partecipanti devono avere una diagnosi confermata di VWM. Ciò include una diagnosi clinica da parte di un medico esperto, un test genetico che confermi la VWM e un’imaging cerebrale (MRI) coerente con la malattia VWM.[1]

Dettagli dello Studio

Lo studio durerà circa 100 settimane (quasi 2 anni). Durante questo periodo, i ricercatori:[1]

  • Monitoreranno i partecipanti per eventuali effetti collaterali
  • Eseguiranno controlli sanitari regolari, inclusi esami del sangue, test cardiaci (ECG) e scansioni cerebrali (MRI)
  • Misureranno i livelli del farmaco attivo nel sangue e nel liquido spinale
  • Valuteranno eventuali cambiamenti nei sintomi della VWM dei partecipanti

Potenziali Benefici e Rischi

Poiché si tratta di uno studio in fase iniziale, non è ancora noto se il Fosigotifator aiuterà le persone con VWM. Lo scopo principale è verificare se è sicuro e comprendere come agisce nel corpo.

Come tutti i farmaci, il Fosigotifator potrebbe avere effetti collaterali. I ricercatori monitoreranno attentamente tutti i partecipanti per eventuali problemi potenziali. Alcune cose specifiche che terranno sotto controllo includono:[1]

  • Cambiamenti nel ritmo cardiaco
  • Interazioni con altri farmaci
  • Effetti sulla funzione epatica, renale o di altri organi
  • Cambiamenti nell’umore o nel comportamento

È importante notare che partecipare a una sperimentazione clinica è una decisione personale. Se tu o un tuo caro avete la VWM e siete interessati a questo studio, è meglio discuterne con il vostro medico. Può aiutarvi a capire se potrebbe essere una buona opzione per voi e può fornire maggiori informazioni sui potenziali rischi e benefici.

Aspect Details
Study Type Studio di fase 1b/2 in aperto
Condition Malattia della Materia Bianca Evanescente (VWM)
Drug Fosigotifator (ABBV-CLS-7262)
Participant Age Groups Adulti (≥18 anni), Adolescenti (da 12 a <18 anni), Bambini (da 6 a <12 anni)
Primary Objectives Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, efficacia esplorativa
Key Assessments Eventi avversi, segni vitali, ECG, esami di laboratorio, esami fisici, risonanza magnetica cerebrale
Study Duration Fino a 100 settimane (follow-up incluso)
Administration Route Orale (granuli rivestiti con film)

FAQ for patient

  • Che cos’è Fosigotifator e per cosa viene studiato? Fosigotifator è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della malattia della materia bianca evanescente (VWM). Attualmente è in fase di sperimentazione clinica 1b/2 per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e la potenziale efficacia sia in pazienti adulti che pediatrici con VWM.
  • Chi può partecipare agli studi clinici di Fosigotifator? Gli studi includono tre gruppi principali: adulti dai 18 anni in su, adolescenti dai 12 ai 17 anni e bambini dai 6 agli 11 anni. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di malattia VWM, soddisfare specifici criteri motori o cognitivi e avere un caregiver designato. Ci sono anche altri criteri di inclusione ed esclusione che il team di studio valuterà.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici di Fosigotifator? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di Fosigotifator nei pazienti con VWM, valutare la sua farmacocinetica (come il farmaco si muove attraverso il corpo) ed esplorare la sua potenziale efficacia. Lo studio esaminerà anche la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine per un periodo di 96 settimane.
  • Come viene somministrato il farmaco negli studi clinici? Fosigotifator viene somministrato per via orale sotto forma di granuli rivestiti con film. Il programma di dosaggio esatto e le quantità saranno determinati dal protocollo di studio e possono variare a seconda dell’età del partecipante e di altri fattori.
  • Che tipo di valutazioni subiranno i partecipanti durante lo studio? I partecipanti saranno sottoposti a varie valutazioni durante lo studio, tra cui il monitoraggio degli eventi avversi, dei segni vitali, ECG, esami di laboratorio clinici, esami fisici e valutazioni della suicidalità. Alcuni partecipanti saranno anche sottoposti a risonanza magnetica cerebrale e forniranno campioni di sangue e liquido cerebrospinale per l’analisi delle concentrazioni del farmaco.

Studi clinici in corso su Sodium ({(2S)-1,4-Bis[2-(4-Chloro-3-Fluorophenoxy)Acetamido]Bicyclo[2.2.2]Octan-2-Yl}Oxy)Methyl Hydrogen Phosphate-2-Amino-2-(Hydroxymethyl)Propane-1,3-Diol (1/1/1)

  • Data di inizio: 2024-03-22

    Studio sull’Efficacia di Fosigotifator nei Pazienti con Malattia della Sostanza Bianca Evanescente

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    La ricerca clinica si concentra sulla Malattia della Sostanza Bianca Evanescente, una condizione rara che colpisce il sistema nervoso. Questa malattia può causare problemi neurologici e peggiorare nel tempo. Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato Fosigotifator. Questo farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi

Glossario

  • Vanishing White Matter Disease (VWM): Una rara malattia genetica che colpisce la sostanza bianca del cervello, causando un deterioramento neurologico progressivo. È caratterizzata dalla perdita delle funzioni motorie e delle capacità cognitive.
  • Fosigotifator: Un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della Vanishing White Matter Disease. Il suo composto attivo è noto come A-1684909.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione.
  • Cerebrospinal Fluid (CSF): Un liquido chiaro e incolore che circonda il cervello e il midollo spinale, proteggendoli e fornendo nutrienti.
  • Electrocardiogram (ECG): Un esame che misura l'attività elettrica del cuore, utilizzato per rilevare varie condizioni cardiache.
  • MRI (Magnetic Resonance Imaging): Una tecnica di imaging medico che utilizza potenti campi magnetici e onde radio per creare immagini dettagliate degli organi e dei tessuti del corpo.
  • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
  • Serious Adverse Event (SAE): Un evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o causa disabilità significativa.
  • Open-label Study: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
  • Phase 1b/2 Study: Una fase di sperimentazione clinica che combina elementi dei primi test di sicurezza (Fase 1) con l'esplorazione iniziale dell'efficacia (Fase 2) in una specifica popolazione di pazienti.