Sebetralstat

Sebetralstat

Sebetralstat, noto anche come KVD900, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento degli attacchi di angioedema ereditario (AEE). Questo medicinale orale è progettato per aiutare i pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da AEE di Tipo I o II. Il Programma di Accesso Anticipato (EAP) sta fornendo questo trattamento sperimentale ai pazienti idonei che potrebbero trarne beneficio, secondo quanto stabilito dal loro medico curante.

Cos’è il Sebetralstat?

Il Sebetralstat, noto anche con il nome di ricerca KVD900, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell’Angioedema Ereditario (AE)^[1]. È classificato come inibitore orale della callicreina plasmatica, il che si riferisce al suo meccanismo d’azione e al fatto che può essere assunto per via orale^[1].

Quale Condizione Tratta il Sebetralstat?

Il Sebetralstat è specificamente progettato per trattare l’Angioedema Ereditario (AE) di Tipo I o II in pazienti adolescenti e adulti di età pari o superiore a 12 anni^[1]. L’AE è un raro disturbo genetico caratterizzato da episodi ricorrenti di grave gonfiore (angioedema) in varie parti del corpo, inclusi arti, viso, tratto intestinale e vie aeree. Questi attacchi di gonfiore possono essere dolorosi, deturpanti e persino pericolosi per la vita se colpiscono le vie aeree.

Come Funziona il Sebetralstat?

Come inibitore orale della callicreina plasmatica, il Sebetralstat agisce prendendo di mira un enzima specifico nel corpo chiamato callicreina plasmatica^[1]. Nei pazienti con AE, questo enzima è iperattivo e contribuisce all’eccessivo gonfiore caratteristico della condizione. Inibendo la callicreina plasmatica, il Sebetralstat mira a ridurre o prevenire gli attacchi di gonfiore associati all’AE.

Informazioni Attuali sugli Studi Clinici

È attualmente in corso uno studio clinico (NCT06628713) per valutare il Sebetralstat per il trattamento on-demand degli attacchi di angioedema in pazienti con AE di Tipo I o II^[1]. Ciò significa che il farmaco viene studiato come trattamento da assumere quando un paziente sperimenta l’insorgenza di un attacco di AE, piuttosto che come farmaco preventivo quotidiano.

Programma di Accesso Anticipato

È stato istituito un Programma di Accesso Anticipato (EAP) per il Sebetralstat^[1]. Questo programma fornisce un accesso anticipato al farmaco per i pazienti idonei che soddisfano criteri specifici:

I pazienti devono avere 12 anni o più
Diagnosi di AE di Tipo I o II
Aver partecipato a precedenti studi clinici (“post-trial”) o non aver ancora ricevuto il farmaco (“naïve”)

L’EAP consente ai pazienti di ricevere il Sebetralstat prima che sia ufficialmente approvato e disponibile in commercio, a condizione che il loro medico curante determini che potrebbero trarre beneficio da questo trattamento^[1]. Questo programma è particolarmente importante per i pazienti che potrebbero avere opzioni di trattamento limitate o che non hanno avuto successo con le terapie attualmente disponibili.

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	Sebetralstat (KVD900)
Tipo di Farmaco	Inibitore Orale della Callicreina Plasmatica
Condizione Trattata	Angioedema Ereditario (AEE) Tipo I o II
Gruppo di Età dei Pazienti	12 anni e oltre (Adolescenti e Adulti)
Approccio Terapeutico	Trattamento al bisogno per gli attacchi di angioedema
Tipo di Programma	Programma di Accesso Anticipato (EAP)
Partecipanti Idonei	Pazienti post-trial e naïve

Sperimentazioni cliniche in corso su Sebetralstat

Glossario

Hereditary Angioedema (HAE): Una rara malattia genetica caratterizzata da episodi ricorrenti di grave gonfiore in varie parti del corpo, inclusi arti, viso, tratto intestinale e vie aeree.
Type I and Type II HAE: I due tipi più comuni di angioedema ereditario, entrambi causati da carenze o disfunzioni della proteina C1 inibitore.
Plasma Kallikrein Inhibitor: Un tipo di farmaco che blocca l'azione della callicreina plasmatica, un enzima coinvolto nel processo infiammatorio che porta al gonfiore negli attacchi di HAE.
Early Access Program (EAP): Un programma che consente ai pazienti di accedere a trattamenti sperimentali prima che siano completamente approvati, tipicamente per condizioni gravi con opzioni di trattamento limitate.
Investigational Medicinal Product (IMP): Una forma farmaceutica di un principio attivo o placebo che viene testata o utilizzata come riferimento in una sperimentazione clinica.
On-demand Treatment: Un approccio terapeutico in cui il farmaco viene assunto al bisogno quando si manifestano sintomi o attacchi, invece che secondo uno schema regolare.
Naïve Patients: Pazienti che non hanno mai ricevuto un particolare trattamento o partecipato a una specifica sperimentazione clinica.