Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

Anagrelide Hydrochloride Monohydrate

Questo articolo esplora l’uso di Anagrelide Cloridrato Monoidrato negli studi clinici per pazienti con Trombocitemia Essenziale (TE) che non hanno risposto bene o non tollerano l’idrossiurea. Il farmaco viene studiato come parte di un approccio di “Migliore Terapia Disponibile” (BAT), confrontandolo con un nuovo farmaco chiamato bomedemstat. Questa ricerca mira a trovare migliori opzioni di trattamento per i pazienti con TE e migliorare la loro qualità di vita.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’ANAGRELIDE CLORIDRATO MONOIDRATO?

L’ANAGRELIDE CLORIDRATO MONOIDRATO è un farmaco utilizzato nel trattamento di alcuni disturbi del sangue. È classificato come sostanza chimica ed è disponibile in forma di capsule per somministrazione orale.[1]

Quale Condizione Medica Tratta?

Questo farmaco è principalmente utilizzato per trattare la Trombocitemia Essenziale (TE). La TE è un raro disturbo del sangue caratterizzato da una sovrapproduzione di piastrine nel midollo osseo. Le piastrine sono cellule del sangue che aiutano nella coagulazione. Nella TE, l’eccessivo numero di piastrine può portare a gravi complicazioni come coaguli di sangue o problemi di sanguinamento.[1]

Come Funziona?

L’ANAGRELIDE CLORIDRATO MONOIDRATO agisce riducendo la produzione di piastrine nel midollo osseo. Questo aiuta a riportare il conteggio delle piastrine a un intervallo normale, riducendo il rischio di complicazioni associate alla TE.[1]

Come Viene Somministrato?

Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule. È importante seguire attentamente le istruzioni del medico quando si assume questo farmaco.[1]

Qual è il Dosaggio?

La dose giornaliera massima di ANAGRELIDE CLORIDRATO MONOIDRATO è di 10 mg. La dose massima totale nel corso del trattamento è di 3650 mg. Il periodo massimo di trattamento è tipicamente di 36 mesi. Tuttavia, l’esatto dosaggio e la durata del trattamento saranno determinati dal tuo medico in base alle tue esigenze individuali e alla risposta al farmaco.[1]

Informazioni Attuali sugli Studi Clinici

Attualmente è in corso uno studio clinico di Fase 3 per valutare un nuovo farmaco chiamato Bomedemstat per pazienti con Trombocitemia Essenziale che non hanno risposto bene o non possono tollerare un farmaco chiamato idrossiurea. Questo studio sta confrontando il Bomedemstat con la migliore terapia disponibile, che potrebbe includere l’ANAGRELIDE CLORIDRATO MONOIDRATO.[1]

L’obiettivo principale di questo studio è confrontare quanto bene funziona il Bomedemstat rispetto alla migliore terapia disponibile nel raggiungere una risposta clinico-ematologica duratura (DCHR). Ciò significa che stanno esaminando quanto bene i trattamenti controllano la malattia nel tempo.[1]

Lo studio sta anche esaminando altri fattori importanti, tra cui:

  • Cambiamenti nei livelli di affaticamento
  • Cambiamenti nei sintomi generali
  • Quanto dura la risposta al trattamento
  • Il verificarsi di coaguli di sangue o eventi di sanguinamento maggiore
  • Come progredisce la malattia
  • La sicurezza e la tollerabilità dei trattamenti[1]

Chi è Idoneo per il Trattamento?

Mentre l’idoneità specifica per l’ANAGRELIDE CLORIDRATO MONOIDRATO può variare, l’attuale studio clinico fornisce alcune indicazioni su chi potrebbe essere considerato per questo tipo di trattamento. I pazienti idonei tipicamente:

  • Hanno una diagnosi di Trombocitemia Essenziale secondo i criteri diagnostici del 2016 dell’Organizzazione Mondiale della Sanità per le neoplasie mieloproliferative
  • Hanno un punteggio di fibrosi del midollo osseo di Grado 0 o Grado 1
  • Non hanno risposto bene o non possono tollerare l’idrossiurea
  • Hanno un conteggio delle piastrine superiore a 450 x 10^9/L
  • Hanno un conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) ≥0,75 x 10^9/L
  • Possono aver ricevuto fino a 3 linee di terapia precedenti, inclusa l’idrossiurea[1]

Chi Non Dovrebbe Assumere Questo Farmaco?

Basandosi sui criteri di esclusione per lo studio clinico, alcuni fattori potrebbero rendere una persona non idonea per questo tipo di trattamento. Questi possono includere:

  • Allergie note o sensibilità a farmaci simili
  • Condizioni gastrointestinali che potrebbero interferire con l’assorbimento del farmaco
  • Aumento del rischio di sanguinamento
  • Storia recente di alcuni tipi di cancro
  • Infezione da HIV con una storia di complicazioni specifiche[1]

È importante notare che queste sono linee guida generali. Il tuo medico considererà la tua storia medica individuale e il tuo stato di salute attuale quando determinerà se l’ANAGRELIDE CLORIDRATO MONOIDRATO è appropriato per te.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Anagrelide Cloridrato Monoidrato
Condizione Studiata Trombocitemia Essenziale (TE)
Gruppo di Pazienti Pazienti con TE con risposta inadeguata o intolleranza all’idrossiurea
Tipo di Studio Studio Clinico di Fase 3, Randomizzato, Controllato con Comparatore Attivo
Confronto Bomedemstat vs Miglior Terapia Disponibile (incluso Anagrelide)
Endpoint Primario Tasso di Risposta Clinico-ematologica Duratura (DCHR)
Endpoint Secondari Chiave Cambiamenti nei punteggi di affaticamento, punteggi dei sintomi, durata della risposta, eventi trombotici, eventi emorragici, progressione della malattia
Forma Farmaceutica Capsula
Via di Somministrazione Orale
Dose Giornaliera Massima 10 mg
Periodo Massimo di Trattamento 36 mesi

FAQ

  • Che cos’è la Trombocitemia Essenziale (TE)? La Trombocitemia Essenziale è un raro disturbo del sangue in cui il corpo produce troppe piastrine. È classificata come una neoplasia mieloproliferativa e può portare a coaguli di sangue o problemi di sanguinamento.
  • Perché si sta studiando l’Anagrelide Cloridrato Monoidrato? L’Anagrelide Cloridrato Monoidrato viene studiato come parte della ‘Migliore Terapia Disponibile’ per i pazienti con TE che non rispondono bene o non tollerano l’idrossiurea, che è un comune trattamento di prima linea.
  • Qual è l’obiettivo principale dello studio clinico? L’obiettivo principale è confrontare un nuovo farmaco chiamato bomedemstat con la migliore terapia disponibile (che include l’Anagrelide) in termini di raggiungimento di una risposta clinicoematologica duratura (DCHR) nei pazienti con TE.
  • Quali sono alcuni degli obiettivi secondari dello studio? Gli obiettivi secondari includono il confronto dei cambiamenti nei punteggi della fatica, la valutazione della durata della risposta, la valutazione dell’incidenza di eventi trombotici ed emorragici e il monitoraggio della progressione della malattia e della sicurezza complessiva.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere una diagnosi di TE, una risposta inadeguata o intolleranza all’idrossiurea, una conta piastrinica superiore a 450.000 per microlitro e soddisfare altri criteri specifici. Non devono avere determinate condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio o comportare rischi aggiuntivi.

Sperimentazioni cliniche in corso su Anagrelide Hydrochloride Monohydrate

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Bomedemstat per Pazienti con Trombocitemia Essenziale che Non Rispondono o Sono Intolleranti all’Idrossiurea

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Francia Germania Paesi Bassi Svezia Polonia +4

Glossario

  • Essential Thrombocythemia (ET): Un raro disturbo del sangue in cui il corpo produce troppi piastrine, che può portare a coaguli di sangue o problemi di sanguinamento.
  • Hydroxyurea: Un comune trattamento di prima linea per la Trombocitemia Essenziale che aiuta a ridurre la conta piastrinica.
  • Anagrelide Hydrochloride Monohydrate: Un farmaco utilizzato per trattare la Trombocitemia Essenziale riducendo la produzione di piastrine nel corpo.
  • Bomedemstat: Un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della Trombocitemia Essenziale in pazienti che non rispondono bene all'idrossiurea.
  • Best Available Therapy (BAT): Le attuali opzioni di trattamento standard per una condizione, che possono includere vari farmaci come l'Anagrelide Cloridrato Monoidrato.
  • Clinicohematologic Response (CHR): Una risposta positiva al trattamento che include sia il miglioramento clinico che la normalizzazione della conta delle cellule del sangue.
  • Durable Clinicohematologic Response (DCHR): Una risposta positiva duratura al trattamento, che include sia il miglioramento clinico che la normalizzazione della conta delle cellule del sangue.
  • Myeloproliferative Neoplasm: Un gruppo di tumori del sangue in cui il midollo osseo produce troppi di certi tipi di cellule del sangue.
  • Platelet Count: Il numero di piastrine in un dato volume di sangue, spesso misurato per microlitro.
  • Cytoreductive Therapy: Trattamento che riduce il numero di cellule del sangue prodotte dal midollo osseo.
  • Bone Marrow Fibrosis: Una condizione in cui il midollo osseo sviluppa tessuto cicatriziale, potenzialmente influenzando la produzione di cellule del sangue.