Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di STK-002 in Pazienti con Atrofia Ottica Autosomica Dominante

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Promotore

Stoke Therapeutics Inc.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda una malattia chiamata Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA), che colpisce il nervo ottico e può portare a una riduzione della vista. La ricerca si concentra su un nuovo trattamento chiamato STK-002, somministrato come soluzione per iniezione. Questo trattamento utilizza una sostanza chiamata 18-mer antisense oligonucleotide, progettata per agire su un gene specifico associato alla malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole crescenti di STK-002 nei pazienti con ADOA. Inoltre, si intende determinare come il corpo assorbe il farmaco dopo l’iniezione. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’iniezione nell’occhio, e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per misurare la quantità di farmaco presente nel sangue.

Durante lo studio, verranno effettuati diversi esami per valutare la salute degli occhi e la qualità della vista, come la misurazione dello spessore delle fibre nervose retiniche e delle cellule gangliari tramite tomografia a coerenza ottica (OCT), e la valutazione dell’acuità visiva. Saranno anche raccolte informazioni sulla qualità della vita dei partecipanti attraverso questionari specifici. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’esposizione di dosi singole ascendenti del farmaco STK-002.

Il farmaco è un oligonucleotide antisenso di 18 nucleotidi complementare al pre-mRNA opa1, somministrato tramite iniezione intravitreale.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve una dose singola del farmaco STK-002 tramite iniezione intravitreale.

La somministrazione avviene in un ambiente controllato per monitorare la sicurezza e la tollerabilità.

3 monitoraggio della sicurezza

La sicurezza del paziente viene valutata attraverso vari parametri, inclusi esami del sangue per determinare l’esposizione del farmaco nel siero.

Vengono analizzati i parametri farmacocinetici per comprendere come il farmaco viene assorbito e metabolizzato.

4 valutazione della vista

La vista del paziente viene monitorata utilizzando diversi test, come la tomografia a coerenza ottica per misurare lo spessore delle fibre nervose retiniche e delle cellule gangliari.

Viene valutata l’acuità visiva corretta al meglio e la sensibilità al contrasto a diversi livelli di contrasto.

5 valutazione della qualità della vita

La qualità della vita del paziente viene misurata attraverso questionari specifici, come il National Eye Institute Visual Function Questionnaire-25 e l’European Quality of Life-5 Dimensions.

Questi strumenti aiutano a comprendere l’impatto della condizione visiva sulla vita quotidiana del paziente.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro l’8 dicembre 2026.

I risultati finali aiuteranno a determinare la sicurezza e l’efficacia del farmaco STK-002 per i pazienti con atrofia ottica dominante autosomica.

Chi può partecipare allo studio?

Il paziente deve avere un’età compresa tra i 18 e i 54 anni per partecipare alla Parte A, e tra i 6 e i 17 anni per partecipare alla Parte B.
Il paziente deve avere una diagnosi clinica di Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA) e deve avere una variante eterozigote del gene OPA1 confermata durante lo screening tramite un test genetico di laboratorio centrale.
Il paziente deve avere un punteggio di lettere BCVA ETDRS (un test per misurare la vista) compreso tra 35 e 70 per ciascun occhio individualmente, con l’eccezione dei primi due pazienti nel Gruppo 1 della Parte A, che devono avere un punteggio compreso tra 5 e 35 in ciascun occhio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Atrofia Ottica Autosomica Dominante, una condizione genetica che colpisce la vista.
Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni e adulti sopra i 3 anni.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Non ancora reclutando	–
Danimarca	Non ancora reclutando	–
Germania	Non ancora reclutando	–
Italia	Non ancora reclutando	–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

STK-002 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’atrofia ottica autosomica dominante (ADOA). Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione intravitreale, che significa che viene iniettato direttamente nell’occhio. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole crescenti di STK-002 nei pazienti. Inoltre, lo studio mira a determinare come il farmaco viene assorbito nel sangue dopo la somministrazione.

Malattie in studio:

Atrofia ottica ereditaria

Atrofia Ottica Autosomica Dominante – È una malattia genetica rara che colpisce il nervo ottico, causando una progressiva perdita della vista. La condizione è caratterizzata da una degenerazione delle fibre nervose che trasmettono segnali visivi dall’occhio al cervello. I sintomi iniziano solitamente durante l’infanzia o l’adolescenza e possono includere una riduzione dell’acuità visiva e una difficoltà nel percepire i colori. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che sperimentano una perdita visiva più rapida rispetto ad altri. La condizione è ereditaria e segue un modello di trasmissione autosomico dominante, il che significa che un solo gene alterato può causare la malattia.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 03:04

ID della sperimentazione:

2023-506290-35-00

Codice del protocollo:

STK-002-OA-101

Fase della sperimentazione:

Farmacologia umana (Fase I) – Prima somministrazione sull’uomo

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