Alxn2220 – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

ALXN2220: Un Trattamento Promettente per la Cardiomiopatia Amiloidotica da Transtiretina (ATTR-CM)

È in corso uno studio clinico rivoluzionario per valutare l’efficacia e la sicurezza di ALXN2220, un potenziale nuovo trattamento per adulti con Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina (ATTR-CM). Questo studio di fase 3 mira a confrontare ALXN2220 con un placebo nel trattamento di questa grave condizione cardiaca. Lo studio si concentrerà su risultati importanti come i tassi di mortalità, gli eventi cardiovascolari e i miglioramenti della qualità della vita per i pazienti.

Cos’è ALXN2220?

ALXN2220 è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio per il trattamento di una condizione cardiaca chiamata Cardiomiopatia Amiloidotica da Transtiretina (ATTR-CM). Viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV), il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.^[1]

Quale Condizione Tratta ALXN2220?

ALXN2220 è specificamente progettato per trattare la Cardiomiopatia Amiloidotica da Transtiretina (ATTR-CM). Si tratta di una grave condizione cardiaca in cui proteine anomale chiamate amiloidi si accumulano nel muscolo cardiaco, rendendo più difficile il corretto funzionamento del cuore. Ciò può portare a insufficienza cardiaca e altri problemi cardiovascolari.^[1]

Come Funziona ALXN2220?

ALXN2220 è descritto come un depletore di amiloide. Ciò suggerisce che funziona riducendo o rimuovendo le proteine amiloidi che si sono accumulate nel cuore. Eliminando queste proteine dannose, ALXN2220 mira a migliorare la funzione cardiaca e ridurre i sintomi e le complicazioni dell’ATTR-CM.^[1]

Attuale Studio Clinico di ALXN2220

ALXN2220 è attualmente oggetto di uno studio clinico di Fase 3. Questa è tipicamente la fase finale di sperimentazione prima che un farmaco possa essere considerato per l’approvazione da parte delle agenzie regolatorie. L’obiettivo principale di questo studio è determinare quanto sia efficace e sicuro ALXN2220 nel trattamento degli adulti con ATTR-CM.^[1]

Progettazione dello Studio Clinico

Lo studio clinico per ALXN2220 presenta diverse caratteristiche importanti:

Randomizzato: I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere ALXN2220 o un placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati non siano influenzati dal modo in cui i pazienti vengono scelti per ciascun gruppo.
Doppio cieco: Né i partecipanti né i medici direttamente coinvolti nella loro cura sanno chi sta ricevendo ALXN2220 e chi sta ricevendo il placebo. Questo aiuta a prevenire pregiudizi nell’interpretazione dei risultati.
Controllato con placebo: Alcuni partecipanti ricevono un placebo (una sostanza senza principio attivo) invece di ALXN2220. Questo permette ai ricercatori di confrontare gli effetti di ALXN2220 con l’assenza di trattamento.
Multicentrico: Lo studio viene condotto in più ospedali o cliniche, il che aiuta a garantire che i risultati siano applicabili a una popolazione più ampia.

I partecipanti allo studio riceveranno ALXN2220 o un placebo tramite infusione IV ogni 4 settimane. Il trattamento continuerà per almeno 24 mesi, con una durata massima di 48 mesi.^[1]

Quali Risultati Vengono Misurati?

I ricercatori stanno esaminando diversi risultati importanti per determinare se ALXN2220 è efficace:

Risultato primario: La misura principale è il numero totale di decessi per qualsiasi causa e gli eventi cardiovascolari che si verificano durante il periodo di trattamento. Questo aiuterà a determinare se ALXN2220 può ridurre il rischio di morte e complicazioni cardiache nelle persone con ATTR-CM.^[1]
Qualità della vita: Lo studio misurerà i cambiamenti nella qualità della vita dei partecipanti utilizzando un questionario chiamato Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire. Questo aiuterà a determinare se ALXN2220 migliora il modo in cui i pazienti si sentono e funzionano nella loro vita quotidiana.^[1]
Morti correlate al cuore: I ricercatori monitoreranno quanto tempo ci vuole perché si verifichino morti correlate al cuore in ciascun gruppo. Questo mostrerà se ALXN2220 può prolungare la vita specificamente riducendo i decessi dovuti a problemi cardiaci.^[1]
Funzione fisica: Lo studio utilizzerà un test chiamato Test del Cammino dei Sei Minuti per misurare quanto lontano i partecipanti possono camminare in sei minuti. Questo mostrerà se ALXN2220 migliora la resistenza fisica e la funzionalità.^[1]
Eventi cardiovascolari: Verrà misurato il tasso di complicazioni cardiache per vedere se ALXN2220 può ridurre la frequenza di questi eventi.^[1]

Questi risultati saranno misurati nel corso dello studio, che potrebbe durare fino a 48 mesi. I risultati aiuteranno a determinare se ALXN2220 è un trattamento efficace e sicuro per le persone con ATTR-CM.^[1]

Aspetto	Dettagli
Tipo di Studio	Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
Condizione Studiata	Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina (ATTR-CM)
Farmaco Testato	ALXN2220
Metodo di Somministrazione	Infusione endovenosa (EV) ogni 4 settimane
Durata dello Studio	Da 24 a 48 mesi
Esito Primario	Occorrenza totale di mortalità per tutte le cause ed eventi clinici cardiovascolari
Esiti Secondari	Cambiamenti nella qualità della vita, mortalità correlata a cause cardiovascolari, capacità di esercizio, tasso di eventi cardiovascolari

Studi in corso con Alxn2220

Data di inizio: 2025-06-30

Studio sugli Effetti di ALXN2220 nei Pazienti Adulti con Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina (ATTR-CM)

Reclutamento
1
Questo studio clinico esamina una malattia chiamata cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo nel muscolo cardiaco, causando problemi al funzionamento del cuore. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco sperimentale chiamato ALXN2220. Lo scopo di questo studio è valutare gli effetti di un…
Farmaci studiati:
- Alxn2220
Data di inizio: 2024-04-30

Studio sull’efficacia e sicurezza di ALXN2220 in adulti con Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina (ATTR-CM)

Non in reclutamento
3 1
La Transtiretina Amiloidosi Cardiomiopatia (ATTR-CM) è una malattia che colpisce il cuore, causata dall’accumulo di una proteina chiamata amiloide. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da questa condizione. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ALXN2220, un anticorpo monoclonale progettato per ridurre l’accumulo di amiloide nel cuore. Il…
Malattie studiate:
- Amiloidosi cardiaca
Farmaci studiati:
- Alxn2220
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Glossario

Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM): Una grave condizione cardiaca in cui proteine anomale chiamate amiloidi si accumulano nel cuore, compromettendone la funzione.
Placebo: Una sostanza priva di effetti medici attivi, utilizzata come controllo nella sperimentazione di nuovi farmaci.
Intravenous (IV) infusion: Un metodo per somministrare farmaci direttamente in vena utilizzando un ago o un catetere.
All-cause mortality (ACM): Il tasso di mortalità per qualsiasi causa in un gruppo di persone durante un periodo specifico.
Cardiovascular (CV) clinical events: Eventi clinici significativi relativi al cuore e ai vasi sanguigni, come infarti o ictus.
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Score (KCCQ-OS): Una misura utilizzata per valutare la qualità della vita nei pazienti con insufficienza cardiaca.
Six-minute Walk Test (6MWT): Un test che misura la distanza che un individuo può percorrere in 6 minuti, utilizzato per valutare la capacità di esercizio e la funzione fisica.
Double-blind study: Un tipo di studio clinico in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo e chi sta ricevendo il placebo.
Phase 3 trial: Uno studio clinico su larga scala che testa la sicurezza e l'efficacia di un nuovo trattamento rispetto ai trattamenti standard attuali o ai placebo.