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Narsoplimab

Narsoplimab, un farmaco sperimentale, è attualmente oggetto di studi clinici per il suo potenziale nel trattamento delle microangiopatie trombotiche (TMA) in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e altri aspetti importanti del Narsoplimab sia nei pazienti pediatrici che adulti che soffrono di questa grave complicanza del trapianto di cellule staminali.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Narsoplimab?

Il Narsoplimab, noto anche come OMS721, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il suo potenziale nel trattare una grave complicazione che può verificarsi dopo certi tipi di trapianti[1][2]. È importante comprendere che, essendo un farmaco sperimentale, il narsoplimab è ancora in fase di sperimentazione e non è ancora approvato per un uso diffuso.

Quale Condizione Tratta il Narsoplimab?

Il Narsoplimab è in fase di sviluppo per trattare una condizione chiamata microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA)[1][2]. Analizziamo questo termine:

  • Trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT): Si tratta di una procedura in cui cellule sane che formano il sangue vengono utilizzate per sostituire cellule danneggiate o malate nel midollo osseo.
  • Microangiopatia trombotica (TMA): Questa è una grave complicazione che può verificarsi dopo un trapianto. Coinvolge danni ai piccoli vasi sanguigni, che possono portare a coaguli di sangue e danni agli organi.

Quando la TMA si verifica come risultato di un trapianto di cellule staminali, viene definita HSCT-TMA. Questa condizione può essere potenzialmente letale e attualmente ha opzioni di trattamento limitate, motivo per cui lo sviluppo del narsoplimab è così importante.

Studi Clinici Attuali

Il Narsoplimab è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Due studi notevoli sono:

  1. Studio Pediatrico: Uno studio di Fase 2 sta valutando il narsoplimab in bambini e adolescenti (dai 28 giorni ai 18 anni) che hanno HSCT-TMA ad alto rischio[1]. Questo studio mira a comprendere quanto bene funzioni il farmaco nei pazienti più giovani e se sia sicuro per loro.
  2. Programma di Accesso Allargato: Esiste anche un programma che consente ai pazienti con HSCT-TMA di accedere al narsoplimab prima che sia ufficialmente approvato, in base alla raccomandazione del loro medico[2]. Questo viene talvolta chiamato “uso compassionevole” ed è tipicamente destinato a pazienti che non hanno altre opzioni di trattamento.

Come Funziona il Narsoplimab

Sebbene il meccanismo esatto non sia dettagliato nelle informazioni fornite, il narsoplimab è classificato come farmaco biologico[1]. I farmaci biologici sono tipicamente progettati per mirare a processi specifici nel corpo. In questo caso, il narsoplimab probabilmente agisce interferendo con i processi che portano al danno dei vasi sanguigni e alla coagulazione nell’HSCT-TMA.

Come Viene Somministrato il Narsoplimab

Secondo le informazioni sullo studio clinico, il narsoplimab viene somministrato a una dose di 4 mg/kg[1]. È probabile che venga somministrato per via endovenosa (attraverso una vena), anche se questo non è esplicitamente dichiarato nei dati forniti. La durata del trattamento nello studio pediatrico è di 8 settimane, con un follow-up fino a 52 settimane.

Efficacia del Narsoplimab

Gli studi clinici stanno misurando diversi risultati per determinare quanto sia efficace il narsoplimab[1]:

  • Tasso di sopravvivenza: Stanno osservando quanti pazienti sopravvivono per 100 giorni e 52 settimane dopo essere stati diagnosticati con HSCT-TMA ad alto rischio.
  • Risposta clinica: Questo include miglioramenti nei marcatori di laboratorio (come la conta piastrinica) e benefici clinici (come il miglioramento della funzione degli organi o la riduzione della necessità di trasfusioni di sangue).
  • Sopravvivenza globale: Stanno anche monitorando per quanto tempo i pazienti sopravvivono dopo la diagnosi.

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, soprattutto uno ancora in fase di sperimentazione, è fondamentale monitorare gli effetti collaterali. Gli studi clinici stanno attentamente tracciando qualsiasi evento avverso che si verifichi durante il trattamento[1]. Stanno anche controllando lo sviluppo di anticorpi anti-farmaco, che sono proteine che il corpo potrebbe produrre in risposta al farmaco.

Accesso dei Pazienti al Narsoplimab

Sebbene il narsoplimab non sia ancora ampiamente disponibile, ci sono due modi in cui i pazienti potrebbero essere in grado di accedervi[1][2]:

  1. Studi clinici: I pazienti che soddisfano i criteri potrebbero essere in grado di partecipare agli studi in corso.
  2. Programma di Accesso Allargato: In alcuni casi, i pazienti con HSCT-TMA che non hanno altre opzioni di trattamento potrebbero essere in grado di ricevere il narsoplimab attraverso questo programma, in base alla raccomandazione del loro medico.

Se pensi che il narsoplimab possa essere appropriato per te o per un tuo caro, è importante discuterne con il tuo medico. Possono fornire maggiori informazioni sullo stato attuale del farmaco e se potrebbe essere un’opzione adatta.

Aspetto Dettagli
Nome del farmaco Narsoplimab (noto anche come OMS721)
Condizione studiata Microangiopatie Trombotiche (TMA) successive al Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (HSCT)
Popolazione dello studio Pazienti pediatrici (da 28 giorni a 18 anni) e adulti con HSCT-TMA
Dosaggio 4 mg/kg
Durata del trattamento 8 settimane con follow-up fino a 52 settimane
Esito primario Tasso di sopravvivenza a 100 giorni dopo la diagnosi di HSCT-TMA
Esiti secondari chiave Sicurezza, risposta clinica, sopravvivenza a 52 settimane, sopravvivenza complessiva, farmacocinetica, anticorpi anti-farmaco
Accesso aggiuntivo Programma di Accesso Allargato (EAP) per uso compassionevole

FAQ for patient

  • Che cos’è Narsoplimab e per cosa viene studiato? Narsoplimab è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento delle microangiopatie trombotiche (TMA) in pazienti che hanno subito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Viene valutato per la sua sicurezza ed efficacia nel trattamento di questa grave complicanza.
  • Chi è idoneo per lo studio clinico pediatrico di Narsoplimab? Lo studio clinico pediatrico è aperto a pazienti di età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni che presentano HSCT-TMA ad alto rischio. Lo studio include tre coorti di età: da 28 giorni a <2 anni, da 2 anni a <12 anni e da 12 anni a <18 anni.
  • Come viene somministrato Narsoplimab negli studi clinici? Nello studio pediatrico, Narsoplimab viene somministrato a una dose di 4 mg/kg. Il periodo di trattamento dura 8 settimane e i pazienti vengono seguiti fino a 52 settimane.
  • Quali sono i principali risultati misurati negli studi su Narsoplimab? L’esito primario nello studio pediatrico è il tasso di sopravvivenza a 100 giorni dopo la diagnosi di HSCT-TMA ad alto rischio. Gli esiti secondari includono valutazioni della sicurezza, tassi di risposta clinica, tasso di sopravvivenza a 52 settimane, sopravvivenza globale, farmacocinetica e presenza di anticorpi anti-farmaco.
  • Esiste un modo per accedere a Narsoplimab al di fuori degli studi clinici? Sì, esiste un Programma di Accesso Allargato (EAP) che fornisce accesso a Narsoplimab per i pazienti con HSCT-TMA che potrebbero beneficiare del trattamento, in base al giudizio medico del loro medico. Questo è anche noto come programma di uso compassionevole.

Studi clinici in corso su Narsoplimab

  • Data di inizio: 2023-07-11

    Studio su Narsoplimab per Bambini con Microangiopatia Trombotica da Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche ad Alto Rischio

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Microangiopatia Trombotica da Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (HSCT-TMA), che può verificarsi nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di cellule staminali. Questa condizione è caratterizzata da piccoli coaguli di sangue che possono danneggiare i vasi sanguigni e causare problemi in vari organi. Il trattamento in esame…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Paesi Bassi Spagna Germania

Glossario

  • Thrombotic Microangiopathies (TMA): Un gruppo di disturbi caratterizzati dalla formazione di piccoli coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, che possono potenzialmente causare danni agli organi.
  • Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT): Una procedura medica in cui le cellule staminali sane che formano il sangue vengono trapiantate in un paziente per sostituire il midollo osseo danneggiato o malato.
  • HSCT-TMA: Microangiopatia trombotica che si verifica come complicanza dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Anti-drug Antibody (ADA): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario in risposta a un farmaco terapeutico, che possono influenzare l'efficacia del farmaco o causare effetti collaterali.
  • Expanded Access Program (EAP): Un programma che consente ai pazienti con condizioni gravi o potenzialmente letali di accedere a farmaci sperimentali al di fuori degli studi clinici.
  • CTCAE: Criteri terminologici comuni per gli eventi avversi, un sistema standardizzato per classificare gli effetti collaterali nella terapia del cancro e negli studi clinici.
  • MedDRA: Dizionario medico per le attività regolatorie, una terminologia medica internazionale standardizzata utilizzata per la comunicazione normativa e la valutazione dei dati degli studi clinici.