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Nmd670

NMD670 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio in studi clinici per vari disturbi neuromuscolari. Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di NMD670 in pazienti con Miastenia Gravis, Malattia di Charcot-Marie-Tooth e Atrofia Muscolare Spinale. Gli studi sono progettati per valutare i potenziali benefici del farmaco nel migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti con queste condizioni impegnative.

Indice dei Contenuti

Cos’è NMD670?

NMD670 è un nuovo farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di vari disturbi neuromuscolari[1][2][3]. I disturbi neuromuscolari sono condizioni che colpiscono i nervi che controllano i muscoli volontari, portando a debolezza muscolare e altri sintomi. Sebbene il meccanismo d’azione esatto di NMD670 non sia esplicitamente dichiarato nelle informazioni disponibili, sembra mirare alle cause sottostanti di questi disturbi.

Quali condizioni tratta NMD670?

NMD670 è in fase di studio per il trattamento di diverse condizioni neuromuscolari:

  • Miastenia Gravis (MG): Si tratta di un disturbo autoimmune che causa debolezza muscolare e affaticamento. Può colpire i muscoli che controllano il movimento degli occhi e delle palpebre, le espressioni facciali, la masticazione, la deglutizione e la respirazione[1].
  • Malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT): È un gruppo di disturbi ereditari che causano danni ai nervi, portando a muscoli più piccoli e deboli. Colpisce in particolare le braccia e le gambe[2].
  • Atrofia Muscolare Spinale (SMA) di Tipo 3: È un disturbo genetico che colpisce la parte del sistema nervoso che controlla il movimento muscolare volontario. Il tipo 3 è una forma più lieve che colpisce bambini più grandi e adulti[3].

Come viene somministrato NMD670?

In tutti gli studi clinici menzionati, NMD670 viene somministrato sotto forma di compresse da assumere due volte al giorno per 21 giorni[1][2][3]. Ciò suggerisce che si tratta di un farmaco orale, che potrebbe essere più conveniente per i pazienti rispetto a iniezioni o infusioni.

Studi Clinici Attuali

NMD670 è attualmente oggetto di diversi studi clinici di Fase 2:

  • Uno studio di Fase 2b per la Miastenia Gravis, che testa tre diversi livelli di dosaggio[1].
  • Uno studio di Fase 2a per la Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 e 2[2].
  • Uno studio di Fase 2 per l’Atrofia Muscolare Spinale di Tipo 3[3].

Questi studi sono tutti randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo, il che significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere NMD670 o un placebo (una sostanza senza principi attivi). Né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento fino al completamento dello studio. Questo design aiuta a garantire che i risultati non siano influenzati da aspettative o pregiudizi.

Come viene misurata l’efficacia di NMD670?

L’efficacia di NMD670 viene valutata utilizzando varie misure specifiche per ciascuna condizione:

  • Per la Miastenia Gravis:
    • Punteggio Quantitative Myasthenia Gravis (QMG): Misura la gravità dei sintomi della MG. Un punteggio più basso indica un miglioramento[1].
    • Punteggio Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL): Valuta come la MG influisce sulle attività quotidiane. Un punteggio più basso indica un miglioramento[1].
    • Punteggio Myasthenia Gravis Composite (MGC): Un’altra misura della gravità della MG. Un punteggio più basso indica un miglioramento[1].
    • Punteggio Myasthenia Gravis Quality of Life 15 revised (MG-QOL15r): Misura l’impatto della MG sulla qualità della vita. Un punteggio più basso indica un miglioramento[1].
  • Per la Malattia di Charcot-Marie-Tooth:
    • Test del cammino di 6 minuti: Misura quanto lontano una persona può camminare in 6 minuti, valutando resistenza e mobilità[2].
    • Test di cammino/corsa di 10 metri: Misura quanto velocemente una persona può camminare o correre per 10 metri, valutando velocità e mobilità[2].
    • Test Timed up-and-go: Misura quanto velocemente una persona può alzarsi da una sedia, camminare per una breve distanza, girarsi, tornare indietro e sedersi, valutando equilibrio e mobilità[2].
    • CMT Functional Outcome Measure: Valuta vari aspetti della funzionalità nei pazienti con CMT[2].
  • Per l’Atrofia Muscolare Spinale di Tipo 3:
    • Test del cammino di 6 minuti: Come descritto sopra[3].
    • Misurazioni della forza muscolare: Valutano la forza di vari gruppi muscolari[3].
    • Revised Hammersmith Scale (RHS): Misura la funzione motoria nei pazienti con SMA. Un punteggio più alto indica un miglioramento[3].
    • Misurazioni EMG a singola fibra: Valutano la funzione delle singole fibre muscolari e la loro connessione con i nervi[3].

Monitoraggio della Sicurezza

Tutti e tre gli studi clinici stanno monitorando attentamente la sicurezza di NMD670. Ciò include il monitoraggio di[1][2][3]:

  • Eventi avversi (effetti collaterali)
  • Eventi avversi gravi
  • Anomalie negli esami fisici
  • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio
  • Cambiamenti nei segni vitali
  • Cambiamenti nelle letture ECG (ritmo cardiaco)
  • Eventuali segni di pensieri o comportamenti suicidi
  • Cambiamenti negli esami oculistici

Questo monitoraggio completo della sicurezza aiuta a garantire che eventuali rischi potenziali del farmaco vengano rapidamente identificati e affrontati.

Condizione Fase dello Studio Durata Misure di Esito Primarie Misure Secondarie Chiave
Miastenia Gravis Fase 2b 21 giorni Variazione del punteggio totale QMG Variazione dei punteggi MG-ADL, MGC, MG-QOL15r
Malattia di Charcot-Marie-Tooth Fase 2a 21 giorni Variazione nel test del cammino di 6 minuti, test di camminata/corsa di 10 metri, test alzati e cammina Variazione nella Misura di Outcome Funzionale CMT, Scala di Limitazione Neuropatica Globale
Atrofia Muscolare Spinale (Tipo 3) Fase 2 21 giorni Variazione della distanza totale nel test del cammino di 6 minuti Variazione della forza muscolare, Scala di Hammersmith Revisata, jitter e blocking nell’EMG a fibra singola

FAQ

  • Che cos’è NMMD670 è un farmaco sperimentale in fase di sperimentazione clinica per vari disturbi neuromuscolari, tra cui la Miastenia Gravis, la malattia di Charcot-Marie-Tooth e l’Atrofia Muscolare Spinale.
  • Come viene somministrato NMD670 negli studi clinici? Negli studi clinici, NMD670 viene somministrato sotto forma di compresse da assumere due volte al giorno per 21 giorni.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici su NMD670? Gli obiettivi principali degli studi clinici su NMD670 sono valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità del farmaco nei pazienti con specifici disturbi neuromuscolari, nonché valutare il suo impatto sui sintomi e sulla qualità della vita.
  • Quali tipi di misurazioni vengono utilizzate per valutare l’efficacia di NMD670? Gli studi utilizzano varie misurazioni per valutare l’efficacia di NMD670, tra cui cambiamenti nelle scale specifiche della malattia, test di performance fisica (come il test del cammino di 6 minuti) e valutazioni della qualità della vita.
  • Ci sono preoccupazioni per la sicurezza che vengono monitorate negli studi su NMD670? Sì, gli studi monitorano attentamente gli aspetti della sicurezza, inclusa l’incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi e qualsiasi anomalia clinicamente significativa negli esami fisici, test di laboratorio, segni vitali, ECG ed esami oftalmologici.

Sperimentazioni cliniche in corso su Nmd670

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di NMD670 in Adulti con Miastenia Gravis

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Danimarca Spagna Polonia Paesi Bassi Italia Francia +1

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di NMD670 in pazienti adulti deambulanti con atrofia muscolare spinale di tipo 3

    In arruolamento

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Spagna Belgio Danimarca Germania Italia

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di NMD670 in Pazienti Adulti con Malattia di Charcot-Marie-Tooth Tipo 1 e Tipo 2

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Belgio Francia Danimarca

Glossario

  • Myasthenia Gravis: Un disturbo autoimmune cronico che causa debolezza muscolare e affaticamento, che colpisce in particolare i muscoli degli occhi, del viso e della gola.
  • Charcot-Marie-Tooth Disease: Un gruppo di disturbi ereditari che colpiscono i nervi periferici, causando debolezza muscolare e perdita di sensibilità nelle gambe, braccia, mani e piedi.
  • Spinal Muscular Atrophy: Un disturbo genetico caratterizzato da debolezza e atrofia dei muscoli utilizzati per il movimento, causato dalla perdita di cellule nervose specializzate nel midollo spinale e nel tronco cerebrale.
  • Placebo: Una sostanza priva di effetto terapeutico attivo, utilizzata come controllo negli studi clinici per confrontare con il farmaco sperimentale.
  • Double-Blind: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento sperimentale o il placebo.
  • QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) Score: Una scala utilizzata per misurare la gravità dei sintomi della Miastenia Gravis, che va da 0 a 39, dove punteggi più alti indicano sintomi peggiori.
  • MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living): Una scala che misura come la Miastenia Gravis influisce sulle attività quotidiane, che va da 0 a 24, dove punteggi più alti indicano un impatto più grave.
  • 6-Minute Walk Test: Un test che misura la distanza che un individuo può percorrere in 6 minuti, utilizzato per valutare le prestazioni fisiche e la resistenza.
  • ECG (Electrocardiogram): Un test che registra l'attività elettrica del cuore, utilizzato per monitorare la salute cardiaca e rilevare anomalie.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione.