Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. L’obiettivo è confrontare due diversi regimi di preparazione per il trapianto di cellule staminali nei bambini affetti da questa malattia. I regimi di preparazione sono trattamenti che aiutano a preparare il corpo per ricevere nuove cellule staminali. Uno dei regimi utilizza un farmaco chiamato Busulfan (Bu) insieme a due farmaci antimetaboliti, Clofarabina (Clo) e Fludarabina (Flu). L’altro regime combina tre agenti alchilanti: Busulfan, Ciclofosfamide (Cy) e Melfalan (Mel).

I farmaci utilizzati nello studio includono Grafalon, Alkeran, Evoltra, Busulfan Fresenius Kabi, Thymoglobuline, Sendoxan, e Fludarabin Actavis. Questi farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa, un metodo che permette di introdurre i farmaci direttamente nel flusso sanguigno. Lo studio mira a determinare quale dei due regimi di preparazione offra una migliore sopravvivenza libera da malattia e complicazioni a due anni dal trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due regimi di preparazione prima del trapianto di cellule staminali. Il trattamento sarà seguito da un periodo di osservazione per monitorare la risposta del corpo e la sopravvivenza senza recidive o complicazioni gravi. Lo studio non solo valuterà la sopravvivenza, ma anche altri aspetti come il recupero ematologico, il fallimento del trapianto, la ricostituzione immunitaria e gli effetti collaterali a lungo termine. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di studio.