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Allogenic Corneal-Derived Adult Keratocytes, Ex-Vivo Expanded

Questo articolo discute gli studi clinici in corso che indagano l’uso di Cheratociti Adulti Derivati da Cornea Allogenica, Espansi Ex-Vivo, in combinazione con altri tipi di cellule per il trattamento di ulcere corneali gravi. Questi prodotti medicinali per terapie avanzate mirano a fornire una nuova opzione di trattamento per i pazienti con condizioni corneali che non hanno risposto alle terapie convenzionali. Gli studi si concentrano sulla valutazione della sicurezza, della fattibilità e dell’efficacia di questi trattamenti innovativi nella rigenerazione del tessuto corneale danneggiato.

Indice dei Contenuti

Cosa sono i CHERATOCITI ADULTI ALLOGENICI DERIVATI DALLA CORNEA, ESPANSI EX-VIVO?

I CHERATOCITI ADULTI ALLOGENICI DERIVATI DALLA CORNEA, ESPANSI EX-VIVO sono un prodotto medicinale per terapie avanzate attualmente in fase di studio per il trattamento delle ulcere corneali gravi[1]. Questo trattamento innovativo fa parte di un prodotto più ampio chiamato NANOULCOR, che combina questi cheratociti con altre cellule per creare un equivalente tissutale vivente[2].

Per comprendere questo trattamento, analizziamo i termini:

  • Allogenici: Significa che le cellule provengono da un donatore, non dal paziente stesso.
  • Derivati dalla cornea: Le cellule sono prelevate dalla cornea, la parte anteriore trasparente dell’occhio.
  • Cheratociti adulti: Sono cellule specializzate presenti nella cornea che aiutano a mantenerne la struttura e la trasparenza.
  • Espansi ex-vivo: Le cellule vengono coltivate e moltiplicate in laboratorio prima di essere utilizzate per il trattamento.

Come Funziona?

Il trattamento funziona fornendo nuove cellule sane per riparare il tessuto corneale danneggiato. Quando una persona ha un’ulcera corneale grave, le cellule corneali normali sono danneggiate o distrutte. Impiantando questi cheratociti coltivati in laboratorio, insieme ad altri tipi di cellule, i medici sperano di rigenerare la cornea danneggiata[1].

Le cellule vengono somministrate come parte di un modello di cornea artificiale nanostrutturata in fibrina-agarosio chiamato NANOULCOR. Questa cornea artificiale è progettata per imitare la struttura di una cornea naturale, fornendo un’impalcatura per le cellule impiantate per crescere e integrarsi con il tessuto corneale esistente del paziente[2].

Quali Condizioni Tratta?

Questo trattamento è principalmente studiato per ulcere corneali gravi che non rispondono ai trattamenti convenzionali. Queste ulcere possono essere causate da varie condizioni, tra cui[1][2]:

  • Disturbi genetici (es. sindrome di Riley-Day, sindrome di Goldenhar-Gorlin)
  • Condizioni neurologiche (es. sclerosi multipla)
  • Infezioni (es. herpes simplex, herpes zoster)
  • Lesioni all’occhio
  • Complicazioni da interventi chirurgici agli occhi
  • Alcuni farmaci
  • Disturbi autoimmuni

Può essere utilizzato anche per trattare le sequele (effetti successivi) di precedenti ulcere corneali, come l’assottigliamento stromale o la fibrosi[2].

Studi Clinici Attuali

Attualmente sono in corso due studi clinici su questo trattamento:

  1. Uno studio di fase IIb che valuta l’efficacia clinica di NANOULCOR in pazienti con ulcere corneali gravi[1].
  2. Uno studio multicentrico per valutare la sicurezza e la fattibilità del trattamento in pazienti con ulcere trofiche corneali avanzate refrattarie al trattamento convenzionale[2].

Questi studi mirano a determinare quanto bene funziona il trattamento rispetto ai trattamenti standard, quanto è sicuro e quanto è fattibile utilizzarlo nella pratica clinica.

Chi È Idoneo al Trattamento?

Mentre i criteri di idoneità esatti possono variare tra gli studi, in generale, i pazienti che potrebbero essere idonei per questo trattamento includono[1][2]:

  • Adulti (18 anni o più) con ulcere corneali gravi che non hanno risposto ai trattamenti convenzionali per almeno 3-6 settimane
  • Pazienti con coinvolgimento stromale (danno allo strato intermedio della cornea) che non raggiunge lo strato più interno (membrana di Descemet)
  • Individui senza infezioni oculari attive
  • Coloro che sono disposti a utilizzare metodi contraccettivi approvati durante lo studio (se applicabile)

I pazienti che potrebbero non essere idonei includono quelli con[1][2]:

  • Infezioni oculari attive
  • Alcune infezioni sistemiche (es. HIV, epatite B o C)
  • Gravidanza o allattamento
  • Storia recente di cancro
  • Recente partecipazione ad altri studi clinici

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Poiché si tratta di un trattamento sperimentale, non tutti i potenziali effetti collaterali sono ancora noti. Gli studi clinici sono progettati per valutare la sicurezza del trattamento e monitorare eventuali eventi avversi[1][2]. Alcuni potenziali rischi che vengono monitorati includono:

  • Infezioni locali, regionali o sistemiche
  • Vascolarizzazione corneale indotta (crescita di vasi sanguigni nella cornea)
  • Problemi legati all’innesto (es. distacco o riassorbimento della cornea artificiale)

I pazienti negli studi saranno attentamente monitorati per eventuali effetti collaterali o complicazioni.

Prospettive Future

Se gli attuali studi clinici mostreranno risultati positivi, questo trattamento potrebbe offrire nuove speranze per i pazienti con ulcere corneali gravi che non rispondono ai trattamenti convenzionali. I ricercatori non stanno solo valutando se il trattamento può guarire le ulcere, ma anche se può migliorare l’acuità visiva, ridurre le complicazioni e migliorare la qualità della vita dei pazienti[1].

Tuttavia, è importante ricordare che questo è ancora un trattamento sperimentale. Sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia, sicurezza e risultati a lungo termine. I pazienti con ulcere corneali gravi dovrebbero discutere tutte le opzioni di trattamento disponibili con il loro specialista oculistico.

Aspect Details
Treatment Type Equivalente di tessuto vivente contenente cheratociti adulti allogenici derivati dalla cornea e cellule limbali adulte allogeniche derivate dal limbo sclerocorneale
Administration Method Impianto
Target Condition Ulcere corneali gravi refrattarie al trattamento convenzionale
Primary Objectives Valutare la sicurezza, la fattibilità e l’efficacia clinica nella rigenerazione del tessuto corneale
Key Inclusion Criteria Adulti con ulcere corneali gravi che non rispondono al trattamento convenzionale per 3-6 settimane
Key Exclusion Criteria Infezione oculare attiva, scompenso endoteliale, determinate malattie sistemiche
Primary Endpoints Eventi avversi, condizioni dell’innesto, segni di infezione, vascolarizzazione corneale
Secondary Endpoints Persistenza dell’ulcera, trasparenza corneale, qualità della vita, caratterizzazione della superficie corneale

FAQ

  • Qual è lo scopo principale di questi studi clinici? Lo scopo principale di questi studi clinici è valutare la sicurezza, la fattibilità e l’efficacia clinica dei prodotti medicinali per terapie avanzate contenenti Cheratociti Adulti Corneali Allogenici nel trattamento di ulcere corneali gravi che non hanno risposto ai trattamenti convenzionali.
  • Chi può partecipare a questi studi clinici? I partecipanti devono essere adulti (18 anni o più) con ulcere corneali gravi che non hanno risposto ai trattamenti medici convenzionali per almeno 3-6 settimane. Non devono avere infezioni oculari attive o altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Quale trattamento viene testato in questi studi? Il trattamento in fase di sperimentazione è un equivalente di tessuto vivente contenente Cheratociti Adulti Corneali Allogenici e Cellule Adulte Limbali derivate dal Limbo Sclerocorneale Allogenico, entrambi espansi ex-vivo. Questa terapia avanzata è progettata per rigenerare il tessuto corneale danneggiato.
  • Come viene somministrato il trattamento? Il trattamento viene somministrato tramite impianto. Questo significa che l’equivalente di tessuto vivente viene chirurgicamente posizionato sull’area danneggiata della cornea per promuovere la guarigione e la rigenerazione.
  • Quali sono i potenziali benefici e rischi della partecipazione a questi studi? I potenziali benefici includono la possibilità di rigenerazione corneale e miglioramento della vista per coloro che hanno ulcere corneali gravi. I rischi possono includere reazioni avverse al trattamento, infezioni o fallimento del trattamento nel funzionare come previsto. Gli studi sono progettati per monitorare attentamente i partecipanti per eventuali problemi di sicurezza e per valutare l’efficacia del trattamento.

Sperimentazioni cliniche in corso su Allogenic Corneal-Derived Adult Keratocytes, Ex-Vivo Expanded

  • Studio sull’efficacia di NANOULCOR in pazienti con ulcere corneali gravi non rispondenti a terapie convenzionali

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna

  • Studio sull’uso di cellule staminali del limbus sclerocorneale e cheratociti per ulcere trofiche corneali avanzate resistenti ai trattamenti convenzionali

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna

Glossario

  • Allogenic: Derivato da un individuo diverso della stessa specie. In questi studi, si riferisce a cellule ottenute da donatori anziché dal paziente stesso.
  • Keratocytes: Cellule specializzate presenti nella cornea che aiutano a mantenerne la struttura e la trasparenza.
  • Ex-Vivo Expanded: Cellule che sono state coltivate e moltiplicate al di fuori del corpo in laboratorio prima di essere utilizzate per il trattamento.
  • Corneal Ulcer: Una piaga aperta o erosione sulla superficie della cornea, che è la parte anteriore trasparente dell'occhio.
  • Limbal Cells: Cellule staminali situate nel limbo, il confine tra la cornea e il bianco dell'occhio, che possono svilupparsi in cellule epiteliali corneali.
  • Advanced Therapy Medicinal Product: Un tipo di trattamento medico basato su geni, cellule o tessuti, che offre nuove opportunità rivoluzionarie per il trattamento di malattie e lesioni.
  • Stromal Involvement: Si riferisce alla condizione in cui il danno si estende nello stroma, lo strato strutturale principale della cornea.
  • Descemet's Membrane: Un sottile e robusto strato di tessuto che forma lo strato più profondo della cornea, appena sopra l'endotelio.
  • Trophic Defect: Un tipo di danno tissutale risultante da una scarsa nutrizione o dalla mancanza di innervazione nell'area interessata.
  • Nanostructured: Si riferisce a materiali o strutture che sono stati progettati a livello nanometrico (estremamente piccolo) per migliorarne le proprietà o le funzioni.