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Givinostat

Il Givinostat è un farmaco sperimentale che ha mostrato risultati promettenti negli studi clinici per il trattamento di diverse condizioni, tra cui la distrofia muscolare, i disturbi del sangue e l’artrite. Come inibitore dell’istone deacetilasi (HDAC), il Givinostat agisce regolando l’espressione genica e ha effetti antinfiammatori. Questo articolo riassume alcuni dei risultati chiave dei recenti studi clinici che hanno investigato la sicurezza e l’efficacia del Givinostat per varie malattie.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Givinostat?

Il Givinostat, noto anche come ITF2357, è un farmaco in fase di studio per il suo potenziale nel trattare varie condizioni mediche. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori dell’istone deacetilasi (HDAC)[1]. Gli inibitori HDAC agiscono influenzando l’espressione dei geni nelle cellule, il che può avere effetti ad ampio raggio sul corpo.

Condizioni Trattate con il Givinostat

La ricerca è in corso per valutare l’efficacia del Givinostat nel trattamento di diverse condizioni:

  • Policitemia Vera (PV): Un disturbo del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi[1]
  • Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD): Un disturbo genetico caratterizzato da degenerazione muscolare progressiva e debolezza[2]
  • Distrofia Muscolare di Becker (BMD): Una forma più lieve di distrofia muscolare[3]
  • Neoplasie Mieloproliferative Croniche: Un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue[4]
  • Artrite Idiopatica Giovanile: Un tipo di artrite che colpisce i bambini[5]

Come Funziona il Givinostat

Il Givinostat funziona inibendo le istone deacetilasi, che sono enzimi che svolgono un ruolo nell’espressione genica. Bloccando questi enzimi, il Givinostat può influenzare l’attivazione o la disattivazione dei geni nelle cellule. Si ritiene che questo meccanismo abbia effetti anti-infiammatori e possa aiutare a rallentare la progressione di certe malattie[4].

Nella distrofia muscolare, ad esempio, si pensa che il Givinostat contrasti i meccanismi fisiopatologici e degenerativi che causano l’insufficienza muscolare[6]. Ciò potrebbe potenzialmente aiutare a preservare la funzione muscolare e rallentare la progressione della malattia.

Come viene Somministrato il Givinostat

Il Givinostat viene tipicamente somministrato per via orale (per bocca) sotto forma di:

  • Sospensione orale: Una forma liquida del farmaco, solitamente a una concentrazione di 10 mg/mL[2]
  • Capsule: Capsule di gelatina dura contenenti 50 mg, 75 mg o 100 mg di Givinostat[4]

Il dosaggio e la frequenza di somministrazione possono variare a seconda della condizione trattata, del peso del paziente e di altri fattori. In molti studi, il Givinostat viene assunto due volte al giorno con il cibo[2][6].

Studi Clinici e Ricerca

Il Givinostat è attualmente oggetto di vari studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Alcuni risultati chiave di questi studi includono:

  • Nella Policitemia Vera, il Givinostat combinato con l’idrossiurea ha mostrato risultati promettenti nel controllo della conta delle cellule del sangue e nella riduzione dei sintomi legati alla malattia[1]
  • Per la Distrofia Muscolare di Duchenne, gli studi hanno indicato che il Givinostat potrebbe aiutare a migliorare la funzione muscolare e rallentare la progressione della malattia[7]
  • Nella Distrofia Muscolare di Becker, la ricerca è in corso per valutare gli effetti del Givinostat sull’istologia (struttura) e la funzione muscolare[3]
  • Per le neoplasie mieloproliferative croniche, studi a lungo termine stanno valutando la sicurezza e l’efficacia del Givinostat[4]

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, il Givinostat può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni osservati negli studi clinici includono:

  • Problemi gastrointestinali come diarrea, nausea o vomito[1]
  • Cambiamenti nella conta delle cellule del sangue, inclusa una diminuzione delle piastrine (trombocitopenia)[3]
  • Affaticamento o stanchezza[7]

È importante notare che il profilo di sicurezza del Givinostat è ancora in fase di studio e i pazienti negli studi clinici sono attentamente monitorati per eventuali effetti avversi[6].

Condition Key Findings Stage of Research
Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) Miglioramento dell’area delle fibre muscolari, della funzione degli arti superiori e della funzione respiratoria rispetto al placebo Studi di fase 3 completati e in corso
Distrofia muscolare di Becker (BMD) Riduzione della fibrosi muscolare e miglioramento della funzione muscolare in alcuni pazienti Studi di fase 2 completati
Policitemia vera Riduzione della conta delle cellule del sangue e miglioramento dei sintomi in alcuni pazienti Studi di fase 2 completati
Trombocitemia essenziale Riduzione della conta piastrinica in alcuni pazienti Studi di fase 2 completati
Mielofibrosi Risultati misti, alcuni miglioramenti dei sintomi Studi di fase 2 completati
Artrite idiopatica giovanile Miglioramento dei sintomi in alcuni pazienti Studi di fase 2 completati

FAQ

  • Per quali condizioni viene studiato il Givinostat? Il Givinostat è in fase di studio in studi clinici per diverse condizioni, tra cui la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), la distrofia muscolare di Becker (BMD), la policitemia vera, la trombocitemia essenziale, la mielofibrosi e l’artrite idiopatica giovanile.
  • Come funziona il Givinostat? Il Givinostat è un inibitore dell’istone deacetilasi (HDAC). Agisce regolando l’espressione genica e ha effetti antinfiammatori. Nella distrofia muscolare, può aiutare a contrastare i meccanismi degenerativi che causano la debolezza muscolare.
  • Cosa hanno dimostrato gli studi clinici sugli effetti del Givinostat nella distrofia muscolare? Gli studi clinici nella DMD e BMD hanno mostrato risultati promettenti, con il Givinostat che sembra rallentare il declino muscolare e migliorare la funzione muscolare in alcuni pazienti. Gli studi hanno riscontrato miglioramenti in parametri come l’area delle fibre muscolari, la funzione degli arti superiori e la funzione respiratoria rispetto al placebo.
  • Il Givinostat è sicuro? Gli studi clinici hanno generalmente riscontrato che il Givinostat è ben tollerato, con effetti collaterali per lo più da lievi a moderati. Tuttavia, alcuni studi hanno notato casi di trombocitopenia (bassa conta piastrinica) che hanno richiesto aggiustamenti del dosaggio. Gli studi sulla sicurezza a lungo termine sono ancora in corso.
  • Il Givinostat è già approvato per l’uso? Il Givinostat è ancora considerato un farmaco sperimentale e non è ancora stato approvato dalle agenzie regolatorie per l’uso generale. Rimane in fase di sperimentazione clinica per valutare ulteriormente la sua sicurezza ed efficacia per varie condizioni.

Sperimentazioni cliniche in corso su Givinostat

  • Studio sull’efficacia di givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Germania Francia Italia Belgio

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Givinostat rispetto a Hydroxycarbamide nei pazienti con Policitemia Vera ad alto rischio JAK2V617F-positiva

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Ungheria Polonia Italia Spagna Bulgaria Croazia +5

  • Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di Givinostat nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra 2 e 6 anni

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Italia Belgio

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di Givinostat nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne già trattati con Givinostat

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Paesi Bassi Spagna Francia Belgio Italia

  • Studio a lungo termine sull’effetto di givinostat nei pazienti con neoplasie mieloproliferative croniche positive a JAK2V617F

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia

Glossario

  • Histone deacetylase (HDAC) inhibitor: Una classe di farmaci che bloccano gli enzimi istone deacetilasi, coinvolti nella regolazione dell'espressione genica. Gli inibitori HDAC come il Givinostat possono influenzare quali geni vengono attivati o disattivati nelle cellule.
  • Duchenne muscular dystrophy (DMD): Un disturbo genetico caratterizzato da degenerazione muscolare progressiva e debolezza. È causato da una mutazione nel gene della distrofina, una proteina che aiuta a mantenere intatte le cellule muscolari.
  • Becker muscular dystrophy (BMD): Una forma più lieve di distrofia muscolare simile alla DMD ma che tipicamente progredisce più lentamente. È anch'essa causata da mutazioni nel gene della distrofina.
  • Polycythemia vera: Un tumore del sangue a crescita lenta in cui il midollo osseo produce troppi globuli rossi. Può anche comportare un aumento dei globuli bianchi e delle piastrine.
  • Essential thrombocythemia: Un raro disturbo cronico del sangue caratterizzato da un numero aumentato di piastrine nel sangue.
  • Myelofibrosis: Un raro tipo di tumore del sangue che interrompe la normale produzione di cellule del sangue da parte dell'organismo, portando alla cicatrizzazione del midollo osseo.
  • Juvenile idiopathic arthritis: Un tipo di artrite che colpisce i bambini, causando dolore e infiammazione articolare. È un disturbo autoimmune.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo. Questo aiuta a determinare il corretto dosaggio e la somministrazione dei medicinali.
  • Thrombocytopenia: Una condizione caratterizzata da livelli anormalmente bassi di piastrine nel sangue, che può portare ad un aumento del sanguinamento e delle contusioni.