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19Cp02

Sono in corso studi clinici per valutare la sicurezza e l’efficacia di 19Cp02, una innovativa terapia CAR T-cell progettata per trattare il linfoma non-Hodgkin a cellule B recidivante o refrattario e altri tumori del sangue. Questo rivoluzionario trattamento prevede la modificazione genetica delle cellule T del paziente per colpire le cellule tumorali in modo più efficace. Gli studi in corso mirano a valutare il potenziale della terapia nel migliorare i risultati per i pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti.

Indice dei Contenuti

Cos’è il 19CP02?

Il 19CP02, noto anche come GLPG5101, è un’innovativa terapia CAR T-cell in fase di sviluppo per il trattamento di alcuni tipi di tumori del sangue[1]. La terapia CAR T-cell è un tipo di trattamento che utilizza le cellule immunitarie del paziente, specificamente le cellule T, modificate in laboratorio per riconoscere e combattere meglio le cellule tumorali.

Come Funziona il 19CP02?

Il 19CP02 agisce prendendo di mira una proteina specifica chiamata CD19, presente sulla superficie di alcune cellule tumorali[1]. La terapia prevede:

  1. La raccolta di cellule T dal sangue del paziente
  2. La modifica di queste cellule T in laboratorio per esprimere un recettore speciale chiamato anti-CD19 CAR (Recettore Chimerico dell’Antigene)
  3. La moltiplicazione di queste cellule T modificate
  4. L’infusione delle cellule T modificate nel flusso sanguigno del paziente

Una volta infuse, queste cellule T modificate possono riconoscere e attaccare le cellule tumorali che presentano la proteina CD19 sulla loro superficie.

Quali Condizioni Tratta il 19CP02?

Il 19CP02 è in fase di studio per il trattamento del linfoma non-Hodgkin a cellule B (NHL) recidivante o refrattario[1]. Questo include diversi sottotipi di NHL:

  • Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B (DLBCL): Una forma aggressiva di NHL
  • Linfoma Follicolare (FL): Gradi 1, 2 o 3A
  • Linfoma della Zona Marginale (MZL)
  • Linfoma Mantellare (MCL)
  • Linfoma di Burkitt (BL)
  • Linfoma Primitivo del Sistema Nervoso Centrale (PCNSL)

“Recidivante” significa che il cancro è tornato dopo il trattamento, mentre “refrattario” significa che il cancro non ha risposto al trattamento[1].

Studi Clinici e Ricerca

Il 19CP02 è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Lo studio clinico principale è uno studio di Fase I/II con due obiettivi primari[1]:

  • Fase I: Valutare la sicurezza del 19CP02 e determinare la dose raccomandata per la Fase II
  • Fase II: Valutare quanto bene il 19CP02 funzioni nel trattamento di diversi sottotipi di NHL

I ricercatori stanno esaminando diversi fattori, tra cui[1]:

  • Quanti pazienti rispondono al trattamento (tasso di risposta obiettiva)
  • Quanto dura la risposta
  • Per quanto tempo i pazienti sopravvivono senza che la malattia peggiori (sopravvivenza libera da progressione)
  • Tassi di sopravvivenza globale

Idoneità al Trattamento con 19CP02

Per essere idonei al trattamento con 19CP02 nello studio clinico, i pazienti devono soddisfare determinati criteri[1]:

  • Avere 18 anni o più
  • Avere una diagnosi confermata di uno dei sottotipi di NHL menzionati in precedenza
  • Avere una malattia recidivante o refrattaria
  • Avere una malattia misurabile secondo criteri specifici
  • Avere una funzione adeguata del midollo osseo, dei reni, del fegato e dei polmoni

Alcune condizioni possono escludere un paziente dalla partecipazione, come[1]:

  • Trasformazione di Richter (una rara condizione in cui la leucemia linfatica cronica o il linfoma linfocitico a piccole cellule si trasforma in un linfoma aggressivo)
  • Determinati trattamenti precedenti
  • Coinvolgimento attivo del sistema nervoso centrale da parte del linfoma
  • Infezione da HIV, virus dell’epatite B o C

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per qualsiasi trattamento medico, il 19CP02 può causare effetti collaterali. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi, tra cui[1]:

  • Sindrome da rilascio di citochine: Una condizione che può causare febbre, bassa pressione sanguigna e difficoltà respiratorie
  • Effetti neurologici: Come confusione, convulsioni o difficoltà nel parlare
  • Alterazioni nella conta delle cellule del sangue
  • Infezioni

I ricercatori stanno valutando attentamente questi potenziali effetti collaterali per garantire la sicurezza dei pazienti.

Follow-Up a Lungo Termine

Poiché il 19CP02 è un nuovo tipo di terapia, i ricercatori stanno conducendo uno studio di follow-up a lungo termine per monitorare i pazienti fino a 15 anni dopo il trattamento[2]. Questo studio mira a:

  • Valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento
  • Monitorare eventuali effetti collaterali ritardati
  • Tracciare l’efficacia a lungo termine del trattamento
  • Verificare la presenza delle cellule T modificate nel corpo nel corso del tempo

Questo follow-up a lungo termine è cruciale per comprendere appieno i benefici e i potenziali rischi della terapia 19CP02.

Aspect Details
Drug Name 19Cp02 (GLPG5101)
Type of Therapy Terapia CAR T-cell
Target Conditions Linfoma non-Hodgkin a cellule B recidivante/refrattario, LLC, LLS, mieloma multiplo
Administration Infusione endovenosa
Trial Phases Fase I/II e follow-up a lungo termine (fino a 15 anni)
Primary Objectives Valutare la sicurezza, determinare la dose raccomandata, valutare l’efficacia
Secondary Objectives Valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la fattibilità della produzione
Key Endpoints Incidenza di eventi avversi, risposta obiettiva, durata della risposta, tassi di sopravvivenza
Eligibility Adulti (≥18 anni) con diagnosi confermata di specifici sottotipi di linfoma, malattia recidivante/refrattaria, malattia misurabile, adeguata funzionalità degli organi

FAQ

  • Che cos’è 19Cp02? 19Cp02 è un tipo di terapia CAR T-cell, che è una forma avanzata di trattamento del cancro. Prevede la modificazione dei linfociti T del paziente (un tipo di cellula immunitaria) per esprimere un recettore chimerico dell’antigene (CAR) che prende di mira il CD19, una proteina presente su determinate cellule tumorali.
  • Per quali tipi di cancro viene testato 19Cp02? 19Cp02 viene principalmente testato per il linfoma non-Hodgkin a cellule B recidivato o refrattario. Viene inoltre valutato per altri tumori del sangue come la leucemia linfatica cronica (LLC), il linfoma linfocitico piccolo (SLL) e il mieloma multiplo in studi di follow-up a lungo termine.
  • Come viene somministrato 19Cp02 ai pazienti? 19Cp02 viene somministrato come dispersione per infusione, il che significa che viene somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) al paziente.
  • Quali sono i principali obiettivi degli studi clinici che coinvolgono 19Cp02? Gli obiettivi principali includono la valutazione della sicurezza di 19Cp02, la determinazione della dose raccomandata per gli studi di Fase 2, la valutazione della sua efficacia in diversi tipi di linfoma non-Hodgkin e lo studio dei suoi effetti a lungo termine fino a 15 anni dopo il trattamento.
  • Quali sono alcuni dei potenziali effetti collaterali monitorati in questi studi? Gli studi stanno monitorando vari eventi avversi, incluse le tossicità dose-limitanti. Stanno anche tracciando gli eventi avversi gravi legati alla terapia, i livelli di cellule CAR T nel corpo e la presenza di determinate sostanze chimiche (citochine e chemochine) nel sangue che potrebbero indicare reazioni del sistema immunitario.

Sperimentazioni cliniche in corso su 19Cp02

  • Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con leucemia linfatica cronica, linfoma non Hodgkin o mieloma multiplo trattati con BCN-CP01, 19CP02 e BCMACP03

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Spagna Paesi Bassi

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di 19CP02 in pazienti con linfoma non-Hodgkin B-cellulare recidivante/refrattario

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Belgio Finlandia

Glossario

  • CAR T-cell therapy: Un tipo di trattamento in cui le cellule T di un paziente (un tipo di cellula del sistema immunitario) vengono modificate in laboratorio in modo che attacchino le cellule tumorali. Le cellule T vengono prelevate dal sangue del paziente, quindi viene aggiunto il gene per un recettore speciale chiamato recettore chimerico dell'antigene (CAR). Questo recettore aiuta le cellule T a riconoscere e attaccare le cellule tumorali.
  • Relapsed/refractory: Recidiva significa che il cancro è tornato dopo un periodo di miglioramento. Refrattario significa che il cancro non ha risposto al trattamento.
  • Non-Hodgkin lymphoma (NHL): Un tipo di cancro che inizia nei globuli bianchi chiamati linfociti, che fanno parte del sistema immunitario del corpo.
  • ECOG performance status: Una scala utilizzata per valutare come progredisce la malattia di un paziente e come la malattia influisce sulle capacità di vita quotidiana del paziente.
  • Lugano classification: Un insieme di criteri utilizzati per valutare la risposta al trattamento nei pazienti con linfoma.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
  • Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra la concentrazione del farmaco e l'effetto.
  • Minimal residual disease (MRD): Piccole quantità di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento.
  • Overall survival (OS): Il periodo di tempo dalla data della diagnosi o dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.
  • Progression-free survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.