Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Netherton, una rara malattia genetica che colpisce la pelle, i capelli e il sistema immunitario. I sintomi possono includere arrossamenti cutanei, capelli fragili e problemi allergici. La ricerca mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo farmaco sperimentale chiamato DS-2325a. Questo farmaco è una soluzione per iniezione o infusione, sviluppata per aiutare a gestire i sintomi della sindrome. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno DS-2325a, mentre altri riceveranno una soluzione di cloruro di sodio al 0,9% o un placebo.

Lo scopo principale dello studio è verificare se DS-2325a è sicuro e ben tollerato nei pazienti con la Sindrome di Netherton. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati esami fisici e analisi di laboratorio per valutare la loro salute generale. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco sperimentale o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento tramite iniezioni sottocutanee o infusioni endovenose. Saranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia del farmaco. I risultati aiuteranno a determinare se DS-2325a può essere un’opzione di trattamento efficace per le persone affette dalla Sindrome di Netherton. Lo studio è previsto per concludersi entro la fine del 2024.