Pitolisant – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Pitolisant: Una Guida Completa per i Pazienti

Il pitolisant, un nuovo farmaco che agisce come antagonista/agonista inverso del recettore H3 dell’istamina, è attualmente oggetto di vari studi clinici per il suo potenziale nel trattamento dei disturbi del sonno e di altre condizioni. Questi studi mirano a valutare l’efficacia, la sicurezza e gli effetti a lungo termine del pitolisant in diverse popolazioni di pazienti, tra cui adulti e bambini con narcolessia, ipersonnia idiopatica, sindrome delle gambe senza riposo e disturbi dello spettro autistico. La ricerca si estende anche all’esplorazione del potenziale del pitolisant nel trattamento del disturbo da uso di alcol e delle problematiche legate al diabete di tipo 1.

Cos’è il Pitolisant?

Il Pitolisant, noto anche con il nome commerciale Wakix o BF2.649, è un farmaco che appartiene alla classe degli antagonisti/agonisti inversi del recettore H3 dell’istamina^[1]. È utilizzato principalmente per trattare l’eccessiva sonnolenza diurna e la cataplessia (improvvisa perdita del tono muscolare) nelle persone affette da narcolessia, un disturbo cronico del sonno^[2].

Quali Condizioni Tratta il Pitolisant?

Il Pitolisant è approvato e studiato per diverse condizioni:

Narcolessia con o senza cataplessia: Questa è la condizione principale per cui viene utilizzato il pitolisant. La narcolessia è un disturbo cronico del sonno caratterizzato da eccessiva sonnolenza diurna e, in alcuni casi, improvvisa perdita del tono muscolare (cataplessia)^[3].
Ipersonnia Idiopatica: Un disturbo del sonno caratterizzato da eccessiva sonnolenza diurna nonostante un sonno notturno normale o prolungato^[4].
Sindrome delle Gambe Senza Riposo (RLS): Una condizione che causa una sensazione sgradevole e un impulso a muovere le gambe, tipicamente la sera o di notte^[5].
Disturbo dello Spettro Autistico: Il pitolisant è in fase di studio per i suoi potenziali effetti sulla responsività sociale nei bambini e negli adolescenti con autismo^[1].

Come Funziona il Pitolisant?

Il Pitolisant agisce sul sistema istaminergico del cervello. Specificamente, agisce come antagonista/agonista inverso sui recettori H3 dell’istamina. Ciò significa che blocca questi recettori e può anche invertirne l’attività normale. Così facendo, il pitolisant aumenta il rilascio di istamina nel cervello, che aiuta a promuovere la veglia e la vigilanza^[1].

Dosaggio e Somministrazione

Il Pitolisant viene tipicamente assunto per via orale una volta al giorno al mattino al risveglio. Il dosaggio può variare a seconda della condizione trattata e dei fattori individuali del paziente. Negli studi clinici, sono state osservate le seguenti strategie di dosaggio:

Per la narcolessia negli adulti: Dose iniziale di 8,9 mg, che può essere aumentata settimanalmente fino a un massimo di 35,6 mg^[4].
Per bambini e adolescenti: Il dosaggio è in fase di studio e può variare da 5 mg a 40 mg al giorno^[1]^[6].

È importante notare che il dosaggio dovrebbe sempre essere determinato da un operatore sanitario in base alle esigenze e alle risposte individuali del paziente.

Studi Clinici in Corso

Il Pitolisant è attualmente oggetto di diversi studi clinici per esplorarne l’efficacia in varie condizioni:

Sicurezza ed efficacia a lungo termine nell’ipersonnia idiopatica: Uno studio per valutare gli effetti a lungo termine del pitolisant nei pazienti con ipersonnia idiopatica^[4].
Sindrome delle Gambe Senza Riposo Refrattaria: Uno studio in aperto per valutare il pitolisant come terapia aggiuntiva per i pazienti con RLS che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti standard^[5].
Disturbi dello Spettro Autistico in bambini e adolescenti: Uno studio per investigare l’effetto del pitolisant sulla responsività sociale nei giovani con autismo^[1].
Diabete di Tipo 1: Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti del pitolisant sul controllo della glicemia nei pazienti con Diabete di Tipo 1^[7].
Disturbo da Uso di Alcol: Una sperimentazione per testare l’effetto del pitolisant sul consumo di alcol e sul desiderio nei forti bevitori^[8].

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il pitolisant può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni riportati negli studi clinici includono:

Mal di testa
Nausea
Insonnia
Ansia

Tuttavia, è importante notare che non tutti sperimentano effetti collaterali, e il medico ti monitorerà attentamente per eventuali reazioni avverse^[4].

Uso in Popolazioni Speciali

Gravidanza: È stato istituito un registro di gravidanza per studiare gli effetti dell’esposizione al pitolisant durante la gravidanza. Questo studio osservazionale mira a valutare la sicurezza dell’uso del pitolisant nelle donne in gravidanza e nella loro prole^[9].

Bambini e Adolescenti: Sono in corso studi clinici per valutare la sicurezza e l’efficacia del pitolisant nelle popolazioni pediatriche, in particolare per la narcolessia e i disturbi dello spettro autistico^[6]^[1].

nia Idiopatica

Condition	Study Population	Key Outcomes Measured	Study Duration
Adulti	Sicurezza, tollerabilità, punteggio della Scala della Sonnolenza di Epworth	Fino a 3 anni
Sindrome delle Gambe Senza Riposo	Adulti con RLS refrattaria	Scala di valutazione internazionale RLS, qualità della vita	16 settimane
Diabete di Tipo 1	Adulti con Diabete di Tipo 1	Risposta del glucagone all’ipoglicemia	7 giorni
Disturbo da Uso di Alcol	Forti bevitori	Auto-somministrazione di alcol, craving	12 giorni
Narcolessia	Adulti e bambini (6-18 anni)	Attacchi di cataplessia, sonnolenza diurna eccessiva	Da 7 settimane a 3 anni
Disturbo dello Spettro Autistico	Bambini e adolescenti maschi	Scala di Responsività Sociale, comportamento adattivo	12 settimane

Studi in corso con Pitolisant

Lo studio non è ancora iniziato

Studio sulla sicurezza ed efficacia del pitolisant nei bambini con narcolessia con/senza cataplessia

Non in reclutamento
3 1 1
La narcolessia è una malattia che causa sonnolenza eccessiva durante il giorno e, in alcuni casi, episodi improvvisi di debolezza muscolare chiamati cataplessia. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni che soffrono di narcolessia, con o senza cataplessia. L’obiettivo è valutare la sicurezza…
Malattie studiate:
- Narcolessia
Farmaci studiati:
- Pitolisant
Data di inizio: 2023-10-10

Studio sull’effetto di pitolisant nei bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico

Non in reclutamento
2 1 1
Lo studio clinico si concentra sui Disturbi dello Spettro Autistico (ASD) nei bambini e negli adolescenti. Questi disturbi influenzano la capacità di comunicare e interagire socialmente. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato pitolisant, disponibile in compresse rivestite da 18 mg e 4,5 mg, noto anche con il nome di codice BF2.649. Il pitolisant…
Malattie studiate:
- Disturbo dello spettro autistico
Farmaci studiati:
- Pitolisant

Glossario

Pitolisant: Un farmaco che agisce come antagonista/agonista inverso del recettore H3 dell'istamina, studiato per vari disturbi del sonno e altre condizioni. Funziona aumentando i livelli di istamina nel cervello per promuovere lo stato di veglia.
Narcolepsy: Un disturbo cronico del sonno caratterizzato da sonnolenza diurna travolgente e improvvisi attacchi di sonno. Può essere talvolta accompagnato da cataplessia, che è una improvvisa perdita del tono muscolare.
Cataplexy: Una debolezza o paralisi muscolare improvvisa e incontrollabile che si manifesta durante il giorno ed è spesso scatenata da forti emozioni, come il riso, la sorpresa o la rabbia. È più comunemente associata alla narcolessia.
Idiopathic Hypersomnia: Un disturbo del sonno caratterizzato da eccessiva sonnolenza durante il giorno, nonostante un sonno notturno apparentemente normale o prolungato. La causa è sconosciuta, da qui il termine 'idiopatico'.
Excessive Daytime Sleepiness (EDS): Una condizione caratterizzata da sonnolenza persistente e una generale mancanza di energia, anche durante il giorno dopo un sonno notturno apparentemente adeguato o anche prolungato.
Restless Legs Syndrome (RLS): Una condizione che causa un impulso incontrollabile a muovere le gambe, solitamente a causa di una sensazione di disagio. Si verifica tipicamente nelle ore serali o notturne quando si sta seduti o sdraiati.
Autism Spectrum Disorder (ASD): Un disturbo dello sviluppo che influisce sulla comunicazione e sul comportamento. È chiamato disturbo dello 'spettro' perché le persone con ASD possono presentare una gamma di sintomi.
Epworth Sleepiness Scale (ESS): Un questionario utilizzato per determinare il livello di sonnolenza diurna. I pazienti valutano la loro probabilità di addormentarsi durante varie attività quotidiane.
Ullanlinna Narcolepsy Scale (UNS): Una scala di 11 elementi utilizzata per misurare l'intensità e la frequenza dei sintomi della narcolessia, inclusa l'eccessiva sonnolenza diurna e la cataplessia.
Social Responsiveness Scale (SRS): Una scala di valutazione di 65 elementi utilizzata per misurare la gravità dei sintomi del disturbo dello spettro autistico come si manifestano in contesti sociali naturali.
Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed espulso dal corpo. Questo aiuta i ricercatori a comprendere come il farmaco si comporta nel corpo nel tempo.
Double-blind study: Un tipo di studio clinico in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo e chi sta ricevendo un placebo o un trattamento alternativo.
Placebo: Una sostanza o un trattamento inattivo che assomiglia al farmaco o al trattamento testato ma non ha effetto medico. Viene utilizzato come controllo negli studi clinici per testare l'efficacia dei trattamenti.