La sickle cell disease è una malattia ereditaria del sangue in cui i globuli rossi assumono una forma a mezzaluna, provocando blocchi nei piccoli vasi sanguigni e dolore. Le crisi dolorose, chiamate VOC, possono richiedere visite mediche o ricoveri. Il farmaco in studio, etavopivat, è somministrato per via orale sotto forma di granuli o compresse e viene confrontato con un placebo, cioè una sostanza inattiva.
Lo scopo è verificare se il farmaco riduce il numero di crisi rispetto al placebo. I bambini partecipanti prenderanno il medicinale per diversi mesi, facendo visite regolari in cui i medici controlleranno la frequenza delle crisi, la quantità di Hb (la proteina che trasporta l’ossigeno), i livelli di lactate dehydrogenase (un enzima che sale quando i globuli rossi si danneggiano), il conteggio dei reticulocyte (cellule rosse giovani) e la quantità di bilirubin (un prodotto di scarto dei globuli rossi). Verranno inoltre registrati i giorni di ospedalizzazione, le visite al pronto soccorso e le assenze scolastiche.
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