La ricerca riguarda una malattia del fegato chiamata Non-alcoholic steatohepatitis, nota anche come MASH, caratterizzata da accumulo di grasso e infiammazione del tessuto epatico. Alcuni pazienti presentano una fibrosi epatica di grado 2 o 3, cioè una cicatrizzazione moderata o avanzata del fegato. Il trattamento sperimentato consiste in iniezioni settimanali sottocutanee di un farmaco chiamato survodutide, confrontato con un placebo che non contiene principio attivo.
Lo scopo dello studio è valutare se survodutide può migliorare la condizione epatica nei soggetti con Non-alcoholic steatohepatitis e fibrosi di grado 2‑3, riducendo l’infiammazione e la cicatrizzazione senza peggiorare la malattia.
I partecipanti saranno seguiti per circa un anno, ricevendo l’iniezione settimanale e sottoponendosi a controlli regolari, tra cui esami del sangue, misurazioni della pressione arteriosa e valutazioni della durezza del fegato con una tecnica chiamata elastografia. Inoltre, la quantità di grasso nel fegato sarà misurata con una MRI (risonanza magnetica) per verificare eventuali cambiamenti. Al termine del periodo di studio verranno raccolti i dati relativi a peso, livelli di zucchero nel sangue, enzimi epatici e altri parametri per confrontare i risultati tra il gruppo che ha ricevuto il farmaco e quello che ha ricevuto il placebo.
1visita di ammissione e randomizzazione
arrivo al centro di studio per la prima visita. vengono confermate le condizioni di ammissione e vengono raccolti dati di base, come peso, pressione sanguigna e esami del sangue. successivamente, il partecipante viene assegnato in modo casuale a ricevere survodutide o placebo. lo studio è in doppio cieco, quindi non è noto se si riceve il farmaco attivo o il placebo.
2ricezione del farmaco o placebo e istruzioni per l'iniezione
viene consegnata la confezione contenente il prodotto da iniettare. la somministrazione è tramite iniezione sottocutanea, cioè un’iniezione sotto la pelle. la dose indicata è 00 mg per iniezione, somministrata una volta alla settimana. il partecipante riceve istruzioni dettagliate su come effettuare l’iniezione in modo sicuro a casa.
3iniezioni settimanali per 52 settimane
ogni settimana, il partecipante deve effettuare un’iniezione sottocutanea di survodutide o placebo secondo la dose di 00 mg. le iniezioni devono essere eseguite nello stesso giorno della settimana per tutta la durata di 52 settimane.
4visite di monitoraggio periodiche
ogni 4 settimane è prevista una visita di controllo presso il centro di studio. durante queste visite vengono misurati peso, pressione arteriosa, e vengono prelevati esami del sangue per valutare la sicurezza e gli effetti del trattamento. eventuali effetti indesiderati vengono registrati e gestiti dal personale medico.
5valutazione a settimana 52
al termine della 52ª settimana, vengono eseguiti esami specifici per verificare la risoluzione della MASH e l’eventuale miglioramento della fibrosi epatica. vengono inoltre registrati cambiamenti di peso, glicemia (HbA1c), e altri parametri di laboratorio.
6proseguimento fino alla settimana 114 (fase estesa)
i partecipanti che continuano nello studio proseguono con le iniezioni settimanali di survodutide o placebo per altre 62 settimane, fino alla settimana 114. le visite di monitoraggio continuano con la stessa frequenza descritta in precedenza.
7valutazione finale a settimana 114 e conclusione dello studio
all’ultima settimana (114), viene effettuata una visita finale per raccogliere tutti i dati finali, inclusi esami di imaging del fegato, misurazioni di peso, pressione e analisi di laboratorio. dopo questa visita, il partecipante termina la partecipazione allo studio.
Chi può partecipare allo studio?
Età pari o superiore a 18 anni (o l’età legale del proprio paese) al momento del consenso.
Diagnosi di MASH (steatoepatite metabolica associata a disfunzione) con punteggio di attività NAFLD (NAS) ≥ 4; il NAS è una scala che misura la gravità della malattia del fegato basata su esami del tessuto.
Peso corporeo stabile, cioè variazione inferiore al 5 % negli ultimi 3 mesi prima dello screening (o tra la biopsia storica e la randomizzazione, se usata).
Disponibilità a mantenere una dieta e un livello di attività fisica costanti per tutta la durata dello studio.
Chi non può partecipare allo studio?
Livelli molto alti di enzimi epatici (AST o ALT ≥ 5 volte il valore normale); questi enzimi aumentano quando il fegato è danneggiato.
Conteggio delle piastrine inferiore a 140 000 per mm³; le piastrine aiutano la coagulazione del sangue.
Valore di fosfatasi alcalina > 2 volte il limite normale; questo enzima può indicare problemi nei dotti biliari o nel fegato.
Funzione sintetica del fegato anormale, cioè:
Albumina < 3,5 g/dL (una proteina prodotta dal fegato);
o INR (indice di coagulazione) > 1,3; o
bilirubina totale ≥ 1,5 volte il limite normale (un pigmento che si accumula se il fegato non funziona bene).
Altri criteri di esclusione non specificati nel documento.
Qualsiasi storia o evidenza di altre malattie epatiche acute o croniche diverse da MASH.
Presenza di cirrosi (fibrosi stadio F4) confermata da biopsia, sia al momento dello screening sia in una biopsia precedente.
Storia o diagnosi attuale di carcinoma epatocellulare (cancro del fegato).
Storia di trapianto di fegato o programmazione di un trapianto.
Impossibilità o rifiuto di sottoporsi a biopsia epatica allo screening (se non è disponibile una biopsia precedente) o durante lo studio.
Storia di ipertensione portale o presenza di malattia epatica scompensata (condizioni in cui il fegato non riesce più a svolgere le sue funzioni).
Punteggio MELD (indice di gravità della malattia epatica) ≥ 12 a causa di malattia epatica.
BI 456906 è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea settimanale. È stato sviluppato per aiutare gli adulti con steatoepatite non alcolica/metabolica (NASH/MASH) che presentano una fibrosi epatica di grado 2 o 3. Il medicinale è progettato per ridurre l’infiammazione del fegato e migliorare la fibrosi, con l’obiettivo di far scomparire la NASH senza peggiorare la condizione del fegato. Nel trial viene testato per verificare se è più efficace di un placebo nel favorire la risoluzione della NASH e nel prevenire la progressione della fibrosi.
steatoepatite non alcolica (NASH) – La steatoepatite non alcolica è una malattia del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso, infiammazione e danno delle cellule epatiche in assenza di consumo significativo di alcol. Si associa a condizioni metaboliche come obesità, diabete di tipo 2 e dislipidemia. Nei primi stadi può manifestarsi solo con steatosi epatica, cioè l’accumulo di grasso senza danno cellulare evidente. Con il tempo l’infiammazione può peggiorare e si sviluppa fibrosi, cioè la formazione di tessuto cicatriziale. La fibrosi può avanzare gradualmente da forme lievi (F1) a forme più severe (F3) e infine a cirrosi (F4). La progressione è solitamente lenta e può avvenire per molti anni.
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