Studio sull’efgartigimod PH20 SC in adulti con malattia dell’occhio tiroideo

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Di cosa tratta questo studio?

La Malattia dell’Occhio Tiroideo è una condizione che colpisce gli occhi, spesso associata a disturbi della tiroide come la malattia di Graves o la tiroidite di Hashimoto. Questa malattia può causare gonfiore e protrusione degli occhi, noto come esoftalmo. Lo studio in questione si concentra su adulti con questa malattia, cercando di valutare l’efficacia di un nuovo trattamento chiamato efgartigimod. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita.

Il trattamento con efgartigimod sarà confrontato con un placebo per determinare se il farmaco è efficace nel ridurre i sintomi della malattia, in particolare il gonfiore degli occhi, entro 24 settimane. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni regolari e saranno monitorati per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. L’obiettivo principale è vedere quanti partecipanti mostrano un miglioramento significativo nel gonfiore degli occhi dopo 24 settimane. Altri aspetti dello studio includeranno la valutazione della qualità della vita e la risoluzione della visione doppia, se presente. Questo studio mira a fornire nuove informazioni su un possibile trattamento per la Malattia dell’Occhio Tiroideo.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di efgartigimod o placebo. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita.

La frequenza e la durata delle somministrazioni saranno determinate dal protocollo dello studio.

2 periodo di trattamento in doppio cieco

Durante questo periodo, né il paziente né il personale medico sapranno se viene somministrato efgartigimod o placebo.

L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del trattamento a 24 settimane, misurando la risposta della protrusione oculare (proptosi).

3 valutazioni periodiche

Saranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza.

Le misurazioni includeranno la proptosi e la qualità della vita correlata alla malattia oculare (GO-QoL).

4 fine del periodo di trattamento

Alla fine delle 24 settimane, verrà valutata la percentuale di partecipanti che hanno risposto al trattamento in termini di riduzione della proptosi.

Saranno anche valutati i cambiamenti nella visione doppia (diplopia) e nella qualità della vita.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato e seguire i requisiti del protocollo.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi medica di malattia dell’occhio tiroideo (TED) attiva, di grado moderato-severo, associata a condizioni tiroidee autoimmuni come la malattia di Graves o la tiroidite di Hashimoto per l’occhio più gravemente colpito.
  • Il partecipante deve aver avuto l’inizio dei sintomi attivi della TED entro 12 mesi prima dello screening.
  • Il partecipante deve avere una funzione tiroidea normale con la malattia di base sotto controllo o avere un lieve ipotiroidismo o ipertiroidismo al momento dello screening. Si deve fare ogni sforzo per correggere prontamente il lieve ipotiroidismo o ipertiroidismo e mantenere la funzione tiroidea normale per tutta la durata dello studio.
  • Il partecipante deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi in linea con le normative locali e le persone in età fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo allo screening e un test di gravidanza nelle urine negativo prima di ricevere il farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Malattia dell’Occhio Tiroideo (TED).
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che le rendono più a rischio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Multiprofile Hospital For Active Treatment Hadji Dimitar OOD Sliven Bulgaria
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Austria

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Quinze-Vingts National Ophthalmology Hospital Parigi Francia
University Medical Center Ljubljana Lubiana Slovenia
Uniwersyteckie Centrum Stomatologii I Medycyny Specjalistycznej Sp. z o.o. Poznań Polonia
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki Łódź Polonia
Hospital Clinico Universitario De Valladolid Valladolid Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
01.10.2024
Bulgaria Bulgaria
Non reclutando
01.10.2024
Francia Francia
Non reclutando
01.10.2024
Germania Germania
Non reclutando
01.10.2024
Italia Italia
Non reclutando
01.10.2024
Lettonia Lettonia
Non reclutando
01.10.2024
Polonia Polonia
Non reclutando
01.10.2024
Slovenia Slovenia
Non reclutando
01.10.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
01.10.2024
Svezia Svezia
Non reclutando
01.10.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod PH20 SC è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia dell’occhio tiroideo. Viene somministrato tramite una siringa pre-riempita. L’obiettivo principale del farmaco è ridurre la protrusione oculare, un sintomo comune di questa malattia. Durante lo studio clinico, i ricercatori valutano l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e altri aspetti del farmaco per determinare se può essere un trattamento efficace per i pazienti.

Malattia dell’Occhio Tiroideo (TED) – È una condizione infiammatoria che colpisce i tessuti intorno agli occhi, spesso associata a disturbi della tiroide come la malattia di Graves. I sintomi includono gonfiore, arrossamento e protrusione degli occhi, noto come esoftalmo. La progressione della malattia può portare a visione doppia e, in casi gravi, a problemi di vista. La malattia può avere fasi attive e inattive, con periodi di peggioramento e miglioramento. La gravità dei sintomi varia da persona a persona e può influenzare la qualità della vita.

ID della sperimentazione:
2023-509198-22-00
Codice del protocollo:
ARGX-113-2309
NCT ID:
NCT06307626
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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