Studio su pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata per valutare la riduzione dei corticosteroidi orali con ravulizumab, prednisone e prednisolone

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Di cosa tratta questo studio?

La Generalized Myasthenia Gravis è una malattia autoimmune rara che provoca debolezza muscolare e affaticamento, soprattutto dopo l’attività. Nel contesto dello studio i partecipanti ricevono il farmaco ravulizumab, somministrato per via endovenosa, in combinazione con prednisone, un farmaco anti‑infiammatorio orale noto come OCS, il cui dosaggio viene gradualmente ridotto secondo un programma prestabilito.

L’obiettivo è valutare se il piano di riduzione del farmaco anti‑infiammatorio consente di mantenere la stabilità della malattia. I partecipanti iniziano con la terapia abituale e, dopo le infusioni di ravulizumab, seguono il programma di diminuzione del prednisone per diverse settimane, con controlli regolari dei sintomi, esami del sangue e questionari sulla qualità della vita. Vengono osservati eventuali segni di peggioramento della malattia o di insufficienza surrenale, una condizione in cui il corpo non produce più sufficienti ormoni steroidei, per assicurare che la riduzione della dose sia sicura.

1 visita di ingresso

viene effettuata una valutazione medica iniziale per confermare la diagnosi di myasthenia gravis generalizzata.

vengono raccolti campioni di sangue e vengono somministrati questionari standardizzati per valutare la qualità della vita e i sintomi della malattia.

2 prima infusione di <b>ravulizumab</b>

viene somministrata una dose di ravulizumab pari a 3600 mg per via endovenosa, in soluzione per infusione.

l’infusione viene eseguita sotto controllo medico e richiede una permanenza in ambulatorio per la durata necessaria alla somministrazione.

3 inizio terapia con corticosteroidi orali

viene prescritto prednisone 100 mg per via orale, da assumere una volta al giorno.

in alternativa, può essere indicato prednisolone 60 mg per via orale, da assumere una volta al giorno, a seconda della valutazione clinica.

4 piano di riduzione (tapering) dei corticosteroidi

il dosaggio di prednisone (o prednisolone) viene gradualmente diminuito secondo un calendario prestabilito dal protocollo di studio.

l’obiettivo è interrompere completamente il corticosteroide (0 mg/giorno) oppure ridurlo a ≤ 5 mg/giorno, mantenendo tale livello per almeno 4 settimane senza peggioramento della malattia.

ogni riduzione di dose è accompagnata da controlli clinici per verificare la comparsa di sintomi di insufficienza surrenale o di peggioramento della myasthenia.

5 visite di monitoraggio periodiche

vengono programmate visite di controllo ogni 2-4 settimane per valutare i sintomi, la forza muscolare e gli eventuali effetti collaterali.

vengono ripetuti i questionari MG‑QoL‑15r e MG‑ADL per monitorare la qualità della vita e l’attività quotidiana.

vengono eseguiti esami di laboratorio, inclusi i livelli di HbA1c (indice di glucosio) e LDL‑C (colesterolo), per valutare l’impatto metabolico della terapia.

6 valutazione finale del tapering

una volta completata la riduzione del corticosteroide e mantenuta la dose finale per almeno 4 settimane, viene effettuata una valutazione finale.

si verifica che non vi siano deterioramenti clinici della myasthenia gravis e che l’eventuale insufficienza surrenale sia stata esclusa mediante misurazione del cortisolo mattutino.

7 follow‑up post‑studio

dopo la conclusione dello studio, il paziente continua a essere monitorato per eventuali eventi avversi o recidive della malattia secondo le indicazioni del medico curante.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età di almeno 18 anni al momento dell’arruolamento.
  • Diagnosi clinica di miastenia gravis generalizzata (una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare).
  • Trattamento con ravulizumab già iniziato prima dell’arruolamento, secondo le indicazioni approvate localmente.
  • Assunzione di corticosteroidi orali equivalenti ad almeno 7,5 mg al giorno di prednisone o prednisolone per almeno 4 settimane continue prima dell’arruolamento. Si accettano anche schemi a giorni alterni, purché la dose media settimanale sia pari o superiore a 7,5 mg al giorno e il partecipante accetti di passare a un’assunzione giornaliera al primo giorno di studio.
  • È consentito l’uso di altri corticosteroidi (ad esempio metilprednisolone) prima dell’arruolamento, a condizione che il partecipante accetti di passare a prednisone/prednisolone al primo giorno di studio.
  • Identificarsi come maschio o femmina alla nascita.
  • Accettare di seguire le indicazioni dello studio sulla contracezione (uso di metodi per evitare una gravidanza) durante il periodo di partecipazione.
  • Le persone in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (eseguito su sangue o urine) prima dell’inizio della riduzione dei corticosteroidi, e devono rispettare i test richiesti durante lo studio.
  • Essere disposto a firmare il consenso informato, cioè un documento che spiega lo studio e i diritti del partecipante.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Partecipare contemporaneamente a un altro studio clinico interventistico: non è possibile essere iscritti in un altro studio che testa nuovi farmaci o terapie nello stesso periodo.
  • Storia di ipoadrenalismo cronico (malattia di Addison): condizione in cui le ghiandole surrenali non producono sufficienti ormoni, rendendo difficile gestire i farmaci dello studio.
  • Uso di corticosteroidi orali per altre malattie (corticosteroidi orali = farmaci antinfiammatori steroidei assunti per bocca): se si assumono questi farmaci per problemi di salute diversi dalla miastenia gravis, non si può partecipare.
  • Avere ricevuto un farmaco biologico per la miastenia gravis (farmaci biologici = trattamenti prodotti da organismi viventi, come efgartigimod, rozanolixizumab, inebilizumab, rituximab o immunoglobuline per via endovenosa) entro 5 volte il periodo di dimezzamento del farmaco (tempo necessario perché metà del farmaco venga eliminato dal corpo): in questo caso non si è idonei.
  • Essere incinta, allattare o pianificare una gravidanza durante lo svolgimento dello studio: queste condizioni escludono la partecipazione.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Non ancora reclutando
01.06.2026
Italia Italia
Non ancora reclutando
01.06.2026

Sedi della sperimentazione

Prednisone è un farmaco corticosteroide assunto per via orale. Nel trial viene utilizzato per controllare i sintomi della miastenia gravis e i partecipanti seguiranno un programma prestabilito per ridurne gradualmente la dose, con l’obiettivo di valutare se è possibile diminuire l’uso di questo farmaco in sicurezza mentre ricevono il trattamento principale.

Prednisolone è un altro corticosteroide orale simile al prednisone. Anche questo farmaco è impiegato per gestire i sintomi della miastenia gravis e viene incluso nel protocollo di riduzione della dose insieme al prednisone, per capire quanto sia efficace la diminuzione dei corticosteroidi durante il trattamento.

Ravulizumab è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa. Agisce bloccando una parte del sistema immunitario chiamata complemento, che è coinvolta nella miastenia gravis. Nel trial è il trattamento principale dato ai pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata, mentre gli altri farmaci (corticosteroidi) vengono ridotti gradualmente per valutare l’efficacia complessiva della combinazione.

Malattie in studio:

Generalized Myasthenia Gravis – È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i recettori dell’acetilcolina sulla superficie delle cellule muscolari. Questo interferisce con la trasmissione degli impulsi nervosi ai muscoli, provocando debolezza. I sintomi tipici includono affaticamento dei muscoli facciali, oculari e della gola, che peggiorano con l’attività e migliorano con il riposo. La debolezza può estendersi a braccia, gambe e muscoli respiratori man mano che la malattia progredisce. La condizione tende a fluttuare, con periodi di peggioramento seguiti da momenti di stabilità.

ID della sperimentazione:
2025-522555-26-00
Codice del protocollo:
ALX-MG-502
NCT ID:
NCT07221838
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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