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VTX-002

Clinical trials are investigating VTX-002 in people with amyotrophic lateral sclerosis (ALS). These studies aim to assess safety, tolerability, and early signs of how the treatment behaves in the body. The main target population is adults with ALS.

Indice

Panoramica dello studio

Lo studio clinico identificato come 2025-522697-37-00 valuta VTX-002 in persone con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).[1] Il titolo dello studio indica che l’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola somministrazione con dosi crescenti.[1]

Si tratta di una ricerca clinica interventistica, cioè uno studio in cui ai partecipanti viene assegnato un trattamento o un prodotto di confronto per osservare cosa succede.[1]

Chi può partecipare

La popolazione bersaglio dello studio è composta da partecipanti con ALS.[1] Nei dati disponibili non sono riportati altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile descrivere regole più precise sulla partecipazione.[1]

Fase e tipo di studio

Lo studio è in fase 1/2, una fase iniziale della ricerca clinica.[1] In questa fase, i ricercatori cercano prima di tutto di capire se il trattamento è sicuro e ben tollerato, e allo stesso tempo raccolgono primi dati utili per studi futuri.[1]

Il trattamento in studio è indicato come uso intracisternale, cioè somministrato in uno spazio specifico collegato ai liquidi che circondano il sistema nervoso centrale.[1] Nei dati forniti compaiono anche VTx-002 e VTx-002 Diluent come interventi dello studio.[1]

Obiettivi ed endpoint

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di una singola somministrazione di VTX-002.[1] Questo significa che i ricercatori vogliono capire se il trattamento può essere dato in modo accettabile e quali problemi di sicurezza possono comparire.[1]

L’endpoint primario include la natura, la frequenza, la gravità, la relazione con il trattamento, la serietà e l’esito degli eventi avversi emergenti dal trattamento.[1] Gli eventi avversi sono problemi di salute che iniziano dopo l’inizio dello studio o peggiorano durante lo studio.[1]

Cosa viene misurato durante lo studio

Per valutare la sicurezza, lo studio osserva diversi elementi clinici e di laboratorio.[1] Questi includono i valori di laboratorio, che sono risultati di esami del sangue o di altri test usati per controllare la salute generale.[1]

Lo studio valuta anche i risultati della risonanza magnetica (MRI), un esame che crea immagini dettagliate dell’interno del corpo.[1] Inoltre, viene usata la Treatment-induced Peripheral Neuropathy Assessment Scale (TNAS), una scala che aiuta a valutare i problemi dei nervi periferici, cioè dei nervi fuori dal cervello e dal midollo spinale.[1]

Un altro elemento importante è la valutazione delle risposte cellulari sia al vettore sia alla proteina codificata dal transgene.[1] In parole semplici, i ricercatori controllano come il corpo reagisce a parti del trattamento e al materiale genetico collegato allo studio.[1]

Infine, viene usata la Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), uno strumento che serve a misurare la gravità di pensieri suicidari e aspetti di sicurezza collegati.[1]

Stato dello studio

Lo studio è indicato come Authorised, cioè autorizzato.[1] Il numero previsto di partecipanti è 12, quindi si tratta di uno studio piccolo e tipico delle fasi iniziali della ricerca clinica.[1]

FAQ

  • What is being studied in the VTX-002 trials? The trial is studying the safety and tolerability of VTX-002 in people with ALS. It also looks at early measures such as lab tests, MRI findings, and other safety checks.
  • Who can take part in this study? The target population is participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS). The trial data do not give more detailed entry rules here.
  • What phase is the VTX-002 study? This is a Phase 1/2 study. That means it is an early clinical trial that looks at both safety and early study results.
  • How many people are planned for the trial? The planned enrollment is 12 participants. This is a small study, which is common in early-phase research.
  • What outcomes are being measured? The main outcome is treatment-emergent adverse events, which are health problems that start or get worse after treatment begins. The study also measures laboratory values, MRI findings, nerve symptom scores, immune responses, and suicide severity ratings.

Sperimentazioni cliniche in corso su VTX-002

  • Studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità di VTx-002 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

    Arruolamento non iniziato

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Paesi Bassi Spagna

Glossario

  • Amyotrophic lateral sclerosis (ALS): A serious disease that affects nerve cells and gradually weakens muscles.
  • Phase 1/2: An early stage of clinical research that first checks safety and tolerability, then looks for early signs of benefit and more detailed study results.
  • Safety: How well a treatment can be used without causing unacceptable harm.
  • Tolerability: How well people can handle a treatment and its effects.
  • Interventional study: A study where participants receive a treatment or comparison product so researchers can measure its effects.
  • Treatment-emergent adverse events (TEAEs): Health problems that appear after treatment starts, or that become worse during the study.
  • Laboratory values: Results from blood or other tests used to check health and body function.
  • Magnetic resonance imaging (MRI): A scan that uses magnets and radio waves to create detailed pictures inside the body.
  • Treatment-induced Peripheral Neuropathy Assessment Scale (TNAS): A tool used to check for nerve problems, especially in the arms and legs.
  • Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS): A questionnaire used to assess suicidal thoughts and related safety concerns.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2025-522697-37-00