Indice
- Panoramica dello studio
- Popolazione studiata e criteri pratici
- Fase dello studio e obiettivi
- Endpoint principali
- Dati chiave del trial MY-KIDNEY
- Termini utili per i pazienti
Panoramica dello studio
Il trial disponibile valuta ALLOGENEIC ADIPOSE-DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS IN VITRO EXPANDED in persone con rigetto cronico attivo anticorpo-mediato dopo trapianto di rene.[1] Lo studio è interventistico, quindi i partecipanti ricevono un trattamento e i ricercatori osservano cosa accade.[1]
Il nome dello studio è MY-KIDNEY e il trattamento viene somministrato per uso endovenoso, cioè attraverso una vena.[1] L’obiettivo generale è valutare sicurezza, fattibilità ed effetti di protezione del rene trapiantato.[1]
Popolazione studiata e criteri pratici
La popolazione studiata è molto specifica: persone con trapianto di rene e diagnosi di rigetto cronico attivo anticorpo-mediato.[1] L’arruolamento previsto è di 10 partecipanti, quindi si tratta di uno studio piccolo.[1]
Questo tipo di studio serve spesso a raccogliere le prime informazioni in un gruppo ristretto di pazienti, prima di eventuali studi più grandi.[1] Nel materiale disponibile non sono riportati altri criteri di inclusione o esclusione.[1]
Fase dello studio e obiettivi
Lo studio è in fase 1/2.[1] Questa fase unisce due obiettivi: controllare se il trattamento può essere dato in modo pratico e sicuro, e osservare i primi segnali di possibile beneficio.[1]
Nel riassunto dello studio, il obiettivo principale è valutare la sicurezza, la fattibilità e gli effetti immunomodulatori e di protezione del rene.[1] “Immunomodulatori” significa che lo studio cerca di capire se il trattamento può influenzare la risposta del sistema immunitario.[1]
Endpoint principali
Gli endpoint sono i risultati principali che i ricercatori vogliono misurare nello studio.[1] In questo trial, gli endpoint principali sono tre.
Fattibilità: numero di partecipanti trattati con l’infusione di MSC, per capire se il trattamento può essere eseguito come previsto.[1]
Sicurezza: numero di partecipanti senza tossicità da infusione, cioè senza reazioni dannose legate alla somministrazione.[1]
Esito clinico: numero di partecipanti senza perdita del trapianto, morte o nefrectomia, per vedere se il rene trapiantato viene mantenuto.[1]
Dati chiave del trial MY-KIDNEY
Il trial è stato autorizzato, quindi ha ricevuto il via libera per essere condotto.[1] Il trattamento studiato è descritto come MSC, adipose tissue per uso endovenoso, cioè cellule mesenchimali derivate da tessuto adiposo somministrate in vena.[1]
Il trial è pensato per capire se questa strategia può aiutare in una situazione clinica difficile, cioè il rigetto cronico attivo anticorpo-mediato dopo trapianto di rene.[1] Nel materiale disponibile non sono riportati altri trial oltre a questo studio.[1]
Termini utili per i pazienti
Anticorpo-mediato significa che il rigetto è legato agli anticorpi, cioè a proteine del sistema immunitario che possono attaccare il rene trapiantato.[1] Endovenoso vuol dire somministrato in vena, di solito con un’infusione.[1] Nefrectomia è l’asportazione chirurgica del rene, usata qui come evento clinico importante da evitare.[1]
