Indice
- Panoramica degli studi
- Popolazioni studiate
- Fase dello studio e obiettivi
- Endpoint principali
- Chi può partecipare
- Dati principali del trial
Panoramica degli studi
Il trial disponibile su MB-HUCART19.1 è uno studio interventistico, cioè uno studio in cui i partecipanti ricevono il trattamento previsto dal protocollo di ricerca.[1]
Lo studio si chiama PACMAN-Hu19 e viene descritto come uno studio di fase I/II con terapia cellulare CD19-targeted prodotta localmente, ma nel record disponibile la fase indicata è Phase 1.[1]
Il trial è stato autorizzato e prevede un arruolamento di 18 persone.[1]
Popolazioni studiate
Lo studio include persone con B-cell precursor ALL e con B-cell Non Hodgkin Lymphoma.[1]
In parole semplici, si tratta di due tipi di tumori che coinvolgono le cellule B, un tipo di cellula del sangue e del sistema immunitario.[1]
Il trial è quindi rivolto a pazienti con malattie ematologiche e linfatiche specifiche, non a una popolazione generale.[1]
Fase dello studio e obiettivi
Il trial è in fase 1, una fase iniziale che serve soprattutto a capire se il trattamento può essere usato in modo sicuro e a definire la dose più adatta da studiare dopo.[1]
L’obiettivo principale è determinare la dose alla quale al massimo 1 paziente sviluppa una tossicità limitante la dose entro 28 giorni dopo l’infusione delle cellule CAR T.[1]
Questo risultato serve a identificare la dose raccomandata per la fase 2, cioè la dose da portare avanti negli studi successivi.[1]
Endpoint principali
L’endpoint principale è la incidenza di DLT entro 28 giorni dall’infusione di CAR T-cell, dove DLT significa tossicità limitante la dose.[1]
In pratica, i ricercatori osservano quante persone sviluppano effetti abbastanza importanti da condizionare la scelta della dose.[1]
Il breve riassunto del trial conferma che la misura principale è la determinazione della DLT e che questo porterà alla scelta della recommended phase 2 dose.[1]
Chi può partecipare
Il record disponibile non riporta criteri dettagliati di inclusione o esclusione, ma indica chiaramente che il trial è destinato a persone con le due condizioni elencate sopra.[1]
Questo significa che la partecipazione è limitata a pazienti con leucemia linfoblastica acuta a precursori B o linfoma non Hodgkin a cellule B.[1]
Poiché il trial è autorizzato e ha un numero piccolo di partecipanti, la selezione è probabilmente molto specifica, ma i dettagli completi non sono riportati nel materiale fornito.[1]
Dati principali del trial
- Identificativo del trial: NCT07020260.[1]
- Titolo: The PACMAN-Hu19 trial: a phase I/II study with locally produced CD19-targeted CAR T-cell therapy.[1]
- Stato: Authorised.[1]
- Fase: Phase 1.[1]
- Condizioni: B-cell precursor ALL e B-cell Non Hodgkin Lymphoma.[1]
- Intervento: MB-huCART19.1 in infusione endovenosa.[1]
- Arruolamento previsto: 18 partecipanti.[1]
