Indice
- Panoramica degli studi
- Popolazione studiata
- Disegno dello studio e trattamento
- Obiettivi ed endpoint principali
- Fase dello studio e stato
- Termini utili per capire il trial
Panoramica degli studi
Il trial disponibile su ACT-1004-1239 è uno studio clinico interventional, cioè uno studio in cui i ricercatori assegnano un trattamento ai partecipanti secondo un protocollo definito.[1]
Lo studio valuta ACT-1004-1239 in adulti con sclerosi multipla progressiva e ha come obiettivo principale capire se il trattamento è efficace e sicuro rispetto al placebo.[1]
Popolazione studiata
La popolazione target è composta da adulti con sclerosi multipla progressiva.[1]
Il numero previsto di partecipanti è 32, quindi si tratta di uno studio di dimensioni piccole, utile per raccogliere segnali iniziali di beneficio e informazioni di sicurezza.[1]
Disegno dello studio e trattamento
Nel trial ACT-1004-1239 viene confrontato con un placebo, che è un trattamento senza principio attivo usato come confronto nello studio.[1]
I dati disponibili indicano anche una formulazione orale di ACT-1004-1239, ma il focus dello studio è il confronto clinico tra il trattamento e il placebo, non una descrizione farmacologica del prodotto.[1]
Obiettivi ed endpoint principali
L’endpoint primario è il cambiamento dalla baseline alla settimana 24 nella myelin water fraction (MWF) del corpo calloso.[1]
La MWF è una misura usata nelle immagini di risonanza magnetica per stimare la quantità di mielina, cioè la copertura protettiva delle fibre nervose.[1]
Lo studio vuole capire l’effetto di ACT-1004-1239 sulla rimielinizzazione, usando la risonanza magnetica come strumento di valutazione.[1]
Fase dello studio e stato
Il trial è in fase 2.[1]
Lo stato riportato è Authorised, cioè autorizzato.[1]
In questa fase, i ricercatori cercano segnali iniziali di efficacia e continuano a raccogliere dati sulla sicurezza e sugli effetti misurabili del trattamento.[1]
Termini utili per capire il trial
Baseline significa il valore iniziale, misurato prima di iniziare il periodo di osservazione del trial.[1]
Settimana 24 indica il momento di controllo principale, cioè 24 settimane dopo l’inizio dello studio.[1]
Corpo calloso è una parte del cervello che collega i due lati del cervello e aiuta la comunicazione tra loro.[1]
Risonanza magnetica (MRI) è l’esame usato per osservare queste misure del cervello nello studio.[1]
