Indice
- Panoramica dello studio
- Chi può partecipare
- Fase dello studio e obiettivi
- Misure di efficacia e valutazioni
- Dati principali del trial
Panoramica dello studio
Il trial disponibile su VX-407 è uno studio interventistico, cioè uno studio in cui viene somministrato un trattamento per valutarne gli effetti, e riguarda persone con malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD).[1]
Il titolo dello studio indica che si tratta di una fase 2a in soggetti con ADPKD che hanno un sottogruppo di varianti del gene PKD1.[1]
Lo studio è stato autorizzato e prevede un arruolamento di 24 persone.[1]
Chi può partecipare
La popolazione studiata è molto specifica: il trial è rivolto a soggetti con ADPKD che presentano un sottogruppo di varianti del gene PKD1.[1]
Questo significa che non è uno studio aperto a tutti i pazienti con ADPKD, ma a un gruppo selezionato in base al profilo genetico.[1]
Fase dello studio e obiettivi
Lo studio è in fase 2, indicata nel titolo anche come fase 2a.[1]
In questa fase si cerca di capire meglio se il trattamento studiato mostra segnali utili di efficacia nel gruppo selezionato di pazienti.[1]
La scheda dello studio riporta come obiettivo generale il trattamento dell’ADPKD con VX-407.[1]
Misure di efficacia e valutazioni
Il risultato primario, cioè la misura più importante dello studio, è la proporzione di soggetti con variazione percentuale dal basale dell’htTKV minore o uguale a 0 nel tempo alla risonanza magnetica (MRI).[1]
In parole semplici, il trial vuole vedere quanti partecipanti non mostrano un aumento di questa misura del volume renale, usando immagini ottenute con MRI.[1]
L’htTKV è il volume totale dei reni corretto per l’altezza della persona, una misura utile per seguire i cambiamenti dei reni nel tempo.[1]
Dati principali del trial
Il trial identificato con NCT 2024-517393-13-00 è uno studio di fase 2, interventistico, su ADPKD, con stato autorizzato e 24 partecipanti previsti.[1]
Il trattamento in studio è VX-407 in forma di compressa orale, come riportato nei dati del trial.[1]
Al momento, il materiale disponibile descrive un solo studio clinico su VX-407 e non riporta altri trial con condizioni o popolazioni diverse.[1]
