Indice
- Panoramica degli studi
- Disegno dello studio e fase
- Chi può partecipare
- Obiettivi ed endpoint
- Come vengono misurati i risultati
- Stato del trial e dimensione
Panoramica degli studi
Il trial disponibile su VOTOPLAM riguarda la malattia di Huntington, una condizione neurologica ereditaria. Lo studio è pensato per capire se il trattamento è sicuro nel tempo e se può avere un effetto utile sui marcatori biologici della malattia.[1]
Il titolo dello studio indica che si tratta di una estensione di fase 2b, quindi di una continuazione di ricerca già avviata per raccogliere dati più lunghi e più completi.[1]
Disegno dello studio e fase
Lo studio è descritto come doppio cieco e randomizzato. Questo significa che l’assegnazione ai gruppi avviene in modo casuale e che partecipanti e ricercatori non sanno sempre quale trattamento viene dato, per ridurre possibili errori di valutazione.[1]
La fase indicata è fase 2, più precisamente fase 2b. In questa fase si cercano segnali più chiari di efficacia e si continua a controllare la sicurezza in un numero maggiore di persone.[1]
Nel disegno compaiono anche confronti con placebo, cioè una compressa senza il principio attivo, usata per confrontare gli effetti reali del trattamento.[1]
Chi può partecipare
Il trial è rivolto a partecipanti con malattia di Huntington.[1]
Nei dati forniti non sono riportati altri criteri dettagliati di inclusione o esclusione, quindi non è possibile sapere da queste informazioni chi sia ammesso o escluso in modo preciso.[1]
Obiettivi ed endpoint
L’obiettivo principale è valutare il profilo di sicurezza di VOTOPLAM nel lungo periodo.[1]
Un altro obiettivo importante è valutare l’efficacia farmacodinamica, cioè vedere se il trattamento produce il cambiamento biologico atteso nei dati di laboratorio.[1]
In questo studio, l’efficacia viene collegata alla riduzione dei livelli di huntingtina totale nel sangue.[1]
Come vengono misurati i risultati
Tra gli endpoint primari ci sono gli eventi avversi emergenti dal trattamento, cioè problemi che compaiono durante la terapia o dopo il suo inizio.[1]
Lo studio valuta anche anomalie di laboratorio, segni vitali, esame fisico e la C-SSRS, una scala usata per valutare pensieri e comportamenti suicidari.[1]
Un altro risultato chiave è il cambiamento nel tempo dei livelli di tHTT, abbreviazione di huntingtina totale nel sangue.[1]
Stato del trial e dimensione
Lo studio è indicato come Authorised, cioè autorizzato.[1]
Il numero previsto di partecipanti è 250, una dimensione utile per osservare meglio sicurezza e segnali di efficacia in una popolazione con malattia di Huntington.[1]
Le informazioni disponibili descrivono un solo studio clinico su VOTOPLAM, quindi l’evidenza qui riassunta riguarda questo specifico trial e non altri programmi di ricerca.[1]
