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TTX-381

I trial clinici su TTX-381 stanno valutando sicurezza e tollerabilità in persone con manifestazioni oculari della malattia CLN2. Lo studio principale coinvolge partecipanti con questa rara malattia genetica e osserva anche gli eventi avversi fino al Giorno 360.

Indice

Panoramica dei trial

Lo studio clinico su TTX-381 valuta la sicurezza e la tollerabilità in partecipanti con manifestazioni oculari della Neuronal Ceroid Lipofuscinosis di tipo 2, chiamata anche CLN2.[1]

Il trial è stato progettato come studio interventional, cioè i ricercatori assegnano il trattamento e poi osservano gli effetti nel tempo.[1]

Chi può partecipare

Il gruppo di studio comprende persone con manifestazioni oculari della CLN2.[1]

Questo significa che lo studio è rivolto a una popolazione con una malattia rara e con segni che coinvolgono gli occhi.[1]

Fase dello studio e tipo di studio

Il trial su TTX-381 è in fase 1/2.[1]

Questa fase iniziale serve a raccogliere dati importanti su sicurezza e tollerabilità, e può dare anche prime indicazioni utili per la ricerca futura.[1]

Cosa viene misurato

L’endpoint primario è la valutazione degli eventi avversi oculari e generali, compresi gli eventi avversi gravi, fino al Giorno 360.[1]

In parole semplici, i ricercatori osservano se compaiono problemi di salute durante lo studio e quanto spesso succedono nel tempo.[1]

Il riassunto breve dello studio conferma che l’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di TTX-381 fino al Giorno 360 nei partecipanti con CLN2.[1]

Stato dello studio e dimensione

Lo studio è indicato come Authorised, cioè autorizzato.[1]

Il numero previsto di partecipanti è 22, quindi si tratta di un trial piccolo, adatto a una valutazione iniziale in una malattia rara.[1]

Termini utili per capire lo studio

Sicurezza significa capire se il trattamento causa problemi importanti o inattesi.[1]

Tollerabilità significa capire se i partecipanti riescono a sopportare il trattamento in modo accettabile.[1]

Eventi avversi sono problemi di salute che compaiono durante lo studio; non sempre sono causati dal trattamento, ma vengono comunque registrati con attenzione.[1]

Giorno 360 è il punto finale del monitoraggio riportato nello studio, circa un anno dopo l’inizio dell’osservazione.[1]

Trial IDFaseCondizione studiataStatoPartecipanti
NCT05791864Phase 1/2Manifestazioni oculari della CLN2Authorised22

FAQ

  • Che cosa stanno studiando i trial su TTX-381? Stanno valutando soprattutto sicurezza e tollerabilità di TTX-381 nelle manifestazioni oculari della malattia CLN2. Il trial misura anche gli eventi avversi oculari e generali nel tempo.
  • Chi può partecipare allo studio? Lo studio include partecipanti con manifestazioni oculari della Neuronal Ceroid Lipofuscinosis di tipo 2, chiamata anche CLN2. È uno studio mirato a una popolazione con una malattia rara.
  • In che fase è il trial su TTX-381? Il trial è in fase 1/2. Questa fase serve a raccogliere informazioni iniziali su sicurezza e tollerabilità, mentre si osservano anche segnali preliminari di effetto.
  • Qual è l’obiettivo principale dello studio? L’obiettivo principale è controllare gli eventi avversi oculari e generali, compresi quelli gravi, fino al Giorno 360. Questo aiuta a capire come il trattamento viene tollerato nel tempo.
  • Quanti partecipanti sono previsti? Lo studio prevede 22 partecipanti. Si tratta quindi di un trial piccolo, adatto a una valutazione iniziale in una malattia rara.

Sperimentazioni cliniche in corso su TTX-381

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità della terapia genica TTX-381 in pazienti con manifestazioni oculari della ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2)

    Arruolamento non iniziato

    1 1
    Farmaci in studio:
    Germania

Glossario

  • CLN2: Abbreviazione di Neuronal Ceroid Lipofuscinosis di tipo 2, una malattia genetica rara che può coinvolgere gli occhi e altre parti del corpo.
  • manifestazioni oculari: Segni o problemi che riguardano gli occhi, come alterazioni della vista o della struttura oculare.
  • sicurezza: In uno studio clinico, indica quanto un trattamento è ben tollerato e se causa problemi importanti.
  • tollerabilità: Misura di quanto bene i partecipanti riescono a sopportare il trattamento senza effetti troppo fastidiosi o gravi.
  • eventi avversi: Problemi di salute che compaiono durante uno studio. Possono essere lievi o più seri, ma non sempre sono causati dal trattamento.
  • eventi avversi gravi: Problemi di salute importanti che richiedono particolare attenzione, per esempio ricovero o rischio per la vita.
  • Giorno 360: Il momento di controllo finale previsto dallo studio, circa un anno dopo l’inizio del monitoraggio.
  • fase 1/2: Fase iniziale della ricerca clinica che unisce raccolta di dati su sicurezza e tollerabilità con prime informazioni su possibili benefici.
  • trial interventional: Studio in cui i ricercatori assegnano un trattamento ai partecipanti e poi osservano cosa succede.