Table of contents
- Panoramica dei trial
- Melanoma uveale metastatico avanzato
- Mielofibrosi non responsiva agli inibitori JAK
- Linfomi T periferici recidivanti o refrattari
- Carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato
- Endpoint e cosa misurano
- Chi può partecipare e cosa significa per i pazienti
Panoramica dei trial
I trial disponibili su Roginolisib sono tutti interventistici, cioè testano un trattamento assegnato ai partecipanti nel contesto dello studio.[1][2][3][4]
Nel materiale fornito, gli studi sono in Phase 1 o Phase 2 e hanno lo stato di Authorised, quindi autorizzati a partire secondo i dati riportati.[1][2][3][4]
Le aree studiate sono molto diverse: melanoma uveale metastatico, mielofibrosi, linfomi T periferici e carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato.[1][2][3][4]
Melanoma uveale metastatico avanzato
Il trial 2024-514333-37-00 studia Roginolisib in persone con advanced metastatic ocular/uveal melanoma.[1]
Si tratta di uno studio di Phase 2 con 85 partecipanti previsti.[1]
L’obiettivo principale è valutare l’efficacia clinica di Roginolisib come trattamento singolo rispetto alla terapia scelta dallo sperimentatore, misurando la overall survival (OS), cioè il tempo dalla randomizzazione fino al decesso per qualsiasi causa.[1]
Questo significa che lo studio vuole capire se Roginolisib può aiutare le persone a vivere più a lungo rispetto ad altre opzioni di trattamento decise dal medico dello studio.[1]
Mielofibrosi non responsiva agli inibitori JAK
Il trial 2024-515252-20-00 riguarda persone con myelofibrosis (MF) che non rispondono agli JAK inhibitors.[2]
È uno studio di Phase 1 con 27 partecipanti previsti.[2]
L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di Roginolisib quando viene somministrato in combinazione con ruxolitinib.[2]
Gli endpoint di sicurezza includono eventi avversi, elettrocardiogramma a 12 derivazioni, esami di chimica del sangue, esami di ematologia, segni vitali e visita fisica.[2]
In parole semplici, questo studio vuole verificare se la combinazione può essere usata in modo accettabile e controllato in pazienti con mielofibrosi già trattati senza successo con inibitori JAK.[2]
Linfomi T periferici recidivanti o refrattari
Il trial 2024-514954-63-00 fa parte di una platform trial, cioè uno studio piattaforma che valuta nuovi farmaci o combinazioni nello stesso programma di ricerca.[3]
La popolazione target è formata da persone con relapsed or refractory peripheral T-cell lymphomas, cioè linfomi T periferici che sono tornati oppure non hanno risposto alle terapie precedenti.[3]
Lo studio è in Phase 1 e prevede 80 partecipanti.[3]
Nella prima fase, l’obiettivo è trovare la maximum tolerated dose (MTD) e la dose raccomandata per la fase successiva, usando come guida le dose-limiting toxicities (DLTs), cioè effetti collaterali abbastanza importanti da limitare la dose.[3]
Nella seconda fase, l’obiettivo è misurare la modified progression-free survival (mPFS), che considera la progressione della malattia, la ricaduta dopo una risposta completa o parziale, un trattamento anti-linfoma non pianificato oppure la morte per qualsiasi causa.[3]
La valutazione della progressione e della ricaduta usa i criteri Lugano 2014 con PET-CT, cioè imaging che aiuta a capire come sta rispondendo il linfoma.[3]
Carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato
Il trial 2024-517741-14-00 studia Roginolisib in combinazione con dostarlimab, con o senza docetaxel, in persone con advanced non-squamous non-small cell lung cancer (NSCLC).[4]
È uno studio di Phase 1/IIa con 51 partecipanti previsti.[4]
I due obiettivi principali sono valutare la sicurezza e la tollerabilità della combinazione, e confrontare tra i gruppi la proporzione di pazienti con una riduzione delle peripheral blood Tregs, cioè cellule regolatorie del sistema immunitario presenti nel sangue.[4]
L’endpoint riportato misura un cambiamento di almeno il 50% rispetto al basale entro il giorno 42, valutato con mass cytometry (CyTOF), una tecnica di laboratorio che analizza molte caratteristiche delle cellule.[4]
Questo studio cerca quindi sia segnali di sicurezza sia segnali biologici che mostrino se il trattamento sta modificando il sistema immunitario nel modo atteso dallo studio.[4]
Endpoint e cosa misurano
Gli endpoint sono i risultati principali che un trial vuole misurare per capire se il trattamento funziona o se è sicuro.[1][2][3][4]
Nel materiale su Roginolisib compaiono endpoint molto diversi: OS per il melanoma, sicurezza per la mielofibrosi, MTD e mPFS per i linfomi T periferici, e cambiamenti nelle Tregs per il carcinoma polmonare.[1][2][3][4]
Questi endpoint aiutano i ricercatori a capire se il trattamento è promettente, se può essere somministrato in modo sicuro e se ha un possibile effetto sulla malattia o sul sistema immunitario.[1][2][3][4]
Chi può partecipare e cosa significa per i pazienti
La partecipazione dipende dalla malattia specifica studiata in ciascun trial.[1][2][3][4]
- Pazienti con melanoma uveale metastatico avanzato: il trial è pensato per persone con questa forma avanzata di tumore dell’occhio che si è diffusa.[1]
- Pazienti con mielofibrosi non responsiva agli inibitori JAK: il trial riguarda persone che non hanno risposto a questi trattamenti precedenti.[2]
- Pazienti con linfomi T periferici recidivanti o refrattari: il trial include persone con malattia tornata o resistente alle cure.[3]
- Pazienti con NSCLC non squamoso avanzato: il trial è rivolto a persone con una forma avanzata di tumore del polmone non a piccole cellule.[4]
In tutti questi studi, il punto centrale è capire se Roginolisib può essere utile in contesti clinici diversi e spesso difficili da trattare.[1][2][3][4]
