Indice
- Panoramica dello studio
- Chi può partecipare
- Obiettivi e fasi dello studio
- Trattamenti studiati
- Esiti misurati
- Stato e dimensione dello studio
Panoramica dello studio
Lo studio clinico con RNK001 valuta un trattamento con cellule NK allogeniche generate ex vivo, cioè cellule immunitarie preparate in laboratorio e poi infuse nel paziente.[1]
Il trial è interventistico e riguarda pazienti con MDS con eccesso di blasti, MDS/AML o AML.[1]
Chi può partecipare
La popolazione studiata comprende persone con sindromi mielodisplastiche con eccesso di blasti, con MDS/AML oppure con leucemia mieloide acuta.[1]
Questo significa che il trial è pensato per pazienti con malattie del sangue gravi e specifiche, non per la popolazione generale.[1]
Obiettivi e fasi dello studio
Lo studio è descritto come una fase I/IIa e nel record è indicato come fase 2.[1]
Nella fase I, l’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tossicità dell’infusione di RNK001, con o senza IL-2 sottocutanea, dopo un regime di condizionamento immunosoppressivo non mieloablativo.[1]
Nella fase IIa, l’obiettivo principale è valutare la risposta clinica al trattamento e l’effetto sull’attività di malattia.[1]
Trattamenti studiati
Il trattamento in studio è RNK001, somministrato per infusione endovenosa.[1]
In alcune parti dello studio, RNK001 viene combinato con IL-2 sottocutanea, riportata nel record come Proleukin.[1]
Il trial confronta quindi la tollerabilità dell’infusione di RNK001 da sola oppure seguita da IL-2 sottocutanea.[1]
Esiti misurati
Durante la fase I, i ricercatori valutano la tossicità usando i criteri CTCAE e i criteri di classificazione della GvHD, cioè della malattia del trapianto contro l’ospite.[1]
Vengono anche definiti i dose limiting toxicities, cioè gli effetti indesiderati che possono limitare la dose del trattamento.[1]
Nella fase IIa, il parametro principale è la risposta clinica secondo i criteri della European Leukemia Network, valutata entro il giorno +28 dopo la somministrazione delle cellule NK.[1]
Stato e dimensione dello studio
Lo stato del trial è Authorised, quindi autorizzato.[1]
Il numero previsto di partecipanti è 16, quindi si tratta di uno studio piccolo, tipico delle prime fasi della ricerca clinica.[1]
