Indice
- Panoramica dei trial
- Popolazione studiata
- Fase dello studio e tipo di trial
- Obiettivi ed esiti misurati
- Risultati principali riportati
- Termini utili per i pazienti
Panoramica dei trial
Il trial disponibile su AUTOLOGOUS TOLEROGENIC DENDRITIC CELLS riguarda la sclerosi multipla e ha il titolo “Dendritic cell therapy combined treatment in multiple sclerosis”.[1] Nel materiale fornito il trattamento è indicato anche con il nome TolDec.[1]
Lo studio è descritto come interventistico, cioè un tipo di ricerca in cui i partecipanti ricevono un trattamento definito dal protocollo dello studio.[1] Il trial è stato completato e ha arruolato 45 persone.[1]
Popolazione studiata
La condizione studiata è la sclerosi multipla.[1] Il riepilogo breve dello studio dice che l’obiettivo era valutare la sicurezza e l’efficacia radiologica di TolDec in pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS).[1]
Il testo non riporta altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile dire di più su chi poteva partecipare oltre a quanto indicato nel trial.[1]
Fase dello studio e tipo di trial
Questo studio è in fase 2.[1] La fase 2 serve di solito a capire meglio se un trattamento mostra segnali di beneficio e a continuare la raccolta di dati sulla sicurezza in un gruppo più ampio rispetto alle prime fasi di sviluppo.[1]
Nel trial il trattamento è stato usato in combinazione con immunoterapia di prima linea.[1] Questo significa che lo studio non ha valutato il prodotto da solo, ma insieme alla terapia iniziale già prevista per i pazienti.[1]
Obiettivi ed esiti misurati
L’obiettivo principale era valutare l’efficacia radiologica e la sicurezza di TolDec.[1] L’efficacia radiologica significa guardare i cambiamenti visibili alla risonanza magnetica per capire se ci sono segni di attività della malattia.[1]
Il principale esito di efficacia era il cambiamento rispetto al basale nel numero di lesioni CUA nelle settimane 12, 18 e 24.[1] Nel trial una lesione CUA è definita come una nuova lesione o una lesione che persiste e che appare con gadolinio sulla risonanza T1, oppure una nuova lesione o una lesione che aumenta di dimensioni nella sequenza T2.[1]
Gli esiti di sicurezza includevano la proporzione di pazienti con eventi avversi di grado 3-4 legati alla somministrazione del prodotto durante lo studio e la proporzione di pazienti con eventi avversi di grado 3-4 legati al prodotto dello studio.[1] Il grado 3-4 indica problemi gravi o molto gravi.[1]
Risultati principali riportati
Nel materiale fornito non sono riportati numeri finali sui risultati di efficacia o sicurezza, ma solo gli obiettivi misurati e il fatto che il trial è stato completato.[1] Questo significa che la scheda disponibile descrive il disegno dello studio più che i risultati dettagliati.[1]
Il dato più utile per i pazienti è che il trial ha cercato di capire se AUTOLOGOUS TOLEROGENIC DENDRITIC CELLS, usato come TolDec, potesse modificare i segni della malattia alla risonanza e se fosse ben tollerato nel contesto dello studio.[1]
Termini utili per i pazienti
Risonanza magnetica: esame che mostra immagini dettagliate del cervello e aiuta a vedere le lesioni della sclerosi multipla.[1]
Lesione: area del cervello o del midollo che appare alterata all’esame e che può indicare attività della malattia.[1]
Basale: valore di partenza, cioè la misura presa all’inizio dello studio prima di osservare i cambiamenti.[1]
Evento avverso: problema medico che compare durante uno studio e che può o non può essere causato dal trattamento.[1]
Arruolamento: numero di persone che entrano nello studio.[1]
