Table of contents
- Panoramica dello studio
- Popolazione e criteri di partecipazione
- Disegno dello studio e confronto dei gruppi
- Obiettivi ed esiti misurati
- Cosa mostra il trial disponibile
- Termini utili da conoscere
Panoramica dello studio
Il trial disponibile su ACETYLCARNITINE HYDROCHLORIDE è uno studio interventistico su persone con amyotrophic lateral sclerosis (ALS), una malattia neurodegenerativa che colpisce la funzione motoria.[1] Lo studio è stato autorizzato e appartiene alla fase 4 della ricerca clinica.[1]
Il titolo dello studio indica che si tratta di un trial randomizzato di fase II/III sui effetti biologici e clinici dell’acetil-L-carnitina nell’ALS.[1] Nel riassunto breve, i ricercatori vogliono valutare l’efficacia di ACETYLCARNITINE HYDROCHLORIDE sulla progressione della disabilità funzionale, cioè sulla perdita di autosufficienza.[1]
Popolazione e criteri di partecipazione
La popolazione target è composta da persone con ALS.[1] Il trial non riporta altri criteri di inclusione o esclusione nei dati forniti, quindi non è possibile descrivere in dettaglio chi può partecipare oltre alla diagnosi di ALS.[1]
Il numero previsto di partecipanti è 246.[1] Questo numero si chiama enrollment e indica quante persone lo studio vuole arruolare.[1]
Disegno dello studio e confronto dei gruppi
Lo studio è descritto come interventional, cioè i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dallo studio e i risultati vengono confrontati tra gruppi.[1] Le informazioni fornite indicano anche la presenza di un gruppo con placebo, usato come confronto.[1]
Nel materiale breve dello studio sono citati due dosaggi di ACETYLCARNITINE HYDROCHLORIDE: 1,5 g al giorno e 3 g al giorno.[1] Il testo delle informazioni disponibili menziona anche il nome commerciale o formulazione Nicetile 500 mg polvere per soluzione orale tra le interventi registrati.[1]
Poiché il trial è randomizzato, i partecipanti vengono assegnati ai gruppi in modo casuale.[1] Questo aiuta a confrontare i risultati in modo più affidabile tra il trattamento e il placebo.[1]
Obiettivi ed esiti misurati
L’esito principale è la proporzione di partecipanti che restano autosufficienti dopo 48 settimane.[1] In pratica, i ricercatori vogliono sapere quante persone mantengono una buona capacità nelle attività quotidiane dopo quasi un anno di trattamento.[1]
Per misurare questo risultato, lo studio usa parti della ALSFRS-R, una scala che valuta funzioni come deglutizione, taglio del cibo, uso delle posate e cammino.[1] Nel dato fornito, vengono considerati autosufficienti i partecipanti che hanno un punteggio di tre o più in tutti e tre gli item indicati della scala.[1]
Il riassunto dello studio dice che l’obiettivo è valutare l’efficacia di ACETYLCARNITINE HYDROCHLORIDE sulla progressione della disabilità funzionale, cioè su quanto rapidamente una persona perde capacità nelle attività di tutti i giorni.[1] Questo rende il trial centrato non solo su misure biologiche, ma soprattutto su un risultato che conta nella vita quotidiana dei pazienti.[1]
Cosa mostra il trial disponibile
Le informazioni disponibili mostrano un solo studio registrato su ACETYLCARNITINE HYDROCHLORIDE, dedicato all’ALS.[1] Lo studio è autorizzato e ha un disegno comparativo con placebo, il che indica che i risultati dovrebbero aiutare a capire se il trattamento offre un vantaggio rispetto al confronto.[1]
Non sono stati forniti dati sui risultati finali, quindi non è possibile dire se il trattamento abbia funzionato o meno.[1] In questa fase, le informazioni servono soprattutto a descrivere cosa viene studiato, in quale popolazione e con quali misure di efficacia.[1]
Termini utili da conoscere
ALS significa sclerosi laterale amiotrofica, una malattia che rende più difficile muovere i muscoli e svolgere attività quotidiane.[1] Fase 4 indica uno studio clinico in una fase più avanzata, spesso con l’obiettivo di osservare effetti clinici nei pazienti.[1]
Primary outcome è il risultato principale che i ricercatori vogliono misurare.[1] Enrollment è il numero di persone che il trial intende arruolare.[1] Placebo è un trattamento di confronto senza il principio attivo studiato.[1]
ALSFRS-R è una scala che misura la funzione nelle persone con ALS, includendo attività come deglutire, mangiare e camminare.[1] Autosufficienza significa riuscire a svolgere attività importanti senza aiuto.[1] Randomizzato vuol dire che l’assegnazione ai gruppi avviene in modo casuale.[1]
