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Aritinercept (AUR200) nella miastenia grave generalizzata nei pazienti adulti

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio valuta la Generalized Myasthenia Gravis, una malattia in cui i muscoli si affaticano e si indeboliscono facilmente, e confronta aritinercept, indicato nel documento anche con il codice AUR200, con una placebo. Aritinercept è descritto come un dual BAFF/APRIL inhibitor, cioè un medicinale che agisce su due sostanze del sistema immunitario coinvolte nelle difese dell’organismo. Lo scopo dello studio è verificare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento.

Le persone coinvolte ricevono iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle, di aritinercept oppure placebo, in modo casuale e con assegnazione nascosta. Lo studio si svolge in due fasi: nella prima si osserva soprattutto se il trattamento è tollerato e se causa problemi, mentre nella seconda si valuta se aiuta a migliorare i sintomi della malattia. Durante il periodo di studio vengono raccolte informazioni sull’andamento generale della salute e su eventuali effetti indesiderati.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere in grado e disposti a firmare il consenso informato, cioè il documento che conferma di aver ricevuto e compreso le informazioni sullo studio.
  • Avere un’età compresa tra 18 e 70 anni nel giorno in cui viene firmato il consenso informato.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) tra 18,0 e 36,0 kg/m² e un peso corporeo maggiore di 45 kg. Il BMI è un valore che mette in relazione peso e altezza.
  • Avere una miastenia gravis generalizzata di classe II, III o IV secondo la classificazione MGFA, confermata da almeno uno di questi elementi: un esame che mostra una trasmissione anomala tra nervi e muscoli, un precedente test con edrofonio cloruro positivo, oppure un miglioramento dei segni della malattia con farmaci orali che riducono l’azione dell’enzima acetilcolinesterasi.
  • Avere una storia documentata di anticorpi anti-AChR, anti-MuSK o anti-LRP4. Gli anticorpi sono proteine del sistema immunitario; in questo caso devono essere già stati trovati in passato.
  • Avere un punteggio totale al questionario MG-ADL di almeno 6 durante la valutazione iniziale, con più del 50% del punteggio dovuto a sintomi non oculari, cioè sintomi che non riguardano solo gli occhi.
  • Se si stanno assumendo alcuni trattamenti per la malattia, essere in dose stabile, cioè senza cambiamenti recenti, secondo questi tempi: per gli inibitori dell’acetilcolinesterasi nessun cambio di dose nelle 2 settimane prima della valutazione iniziale; per gli steroidi almeno 3 mesi di trattamento e nessun cambio di dose nel mese prima della valutazione iniziale; per le terapie immunosoppressive non steroidee come micofenolato mofetile, metotrexato, ciclosporina, tacrolimus o ciclofosfamide, almeno 6 mesi di trattamento e nessun cambio di dose nei 3 mesi prima della valutazione iniziale; per azatioprina o cladribina, almeno 6 mesi di trattamento e nessun cambio di dose da almeno 2 mesi prima della valutazione iniziale.
  • Aver ricevuto tutte le vaccinazioni adatte all’età, secondo le linee guida locali o professionali per le persone con difese immunitarie ridotte, secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • Per le donne che possono avere una gravidanza e che hanno rapporti sessuali con uomini, usare un metodo di contraccezione accettabile dalla valutazione iniziale fino a 60 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio. I metodi molto efficaci includono: pillola ormonale combinata, anello vaginale o cerotto ormonale; pillola, iniezione o impianto solo progestinico; dispositivo intrauterino; sistema intrauterino che rilascia ormoni; legatura o chiusura delle tube; astinenza; oppure rapporto con un partner maschio che abbia avuto una vasectomia con conferma medica del successo dell’intervento.
  • Per gli uomini con una partner femminile che può avere una gravidanza, usare un metodo di contraccezione accettabile dalla valutazione iniziale fino a 150 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio. I metodi accettabili includono: preservativo maschile, astinenza, oppure vasectomia con conferma medica del successo dell’intervento. È anche raccomandato che la partner femminile usi un metodo di contraccezione accettabile.
  • Per gli uomini, accettare di non donare sperma durante lo studio e per 150 giorni dopo l’ultima dose del farmaco dello studio.
  • Essere in grado e disposti a rispettare tutte le regole e le restrizioni previste dal protocollo dello studio, cioè il piano ufficiale dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Persone con classe MGFA I o classe MGFA V: sono forme di gravità della miastenia valutate con una scala medica; queste persone non possono partecipare.
  • Debolezza muscolare che peggiora a causa di infezioni o di alcuni farmaci, come aminoglicosidi, fluorochinoloni o beta-bloccanti.
  • Presenza di un’altra malattia autoimmune oltre alla miastenia, per esempio tiroidite autoimmune o artrite reumatoide, se può rendere difficile valutare correttamente i sintomi.
  • Aver ricevuto una terapia che agisce sulle cellule B del sistema immunitario, come blisibimod, belimumab, inebilizumab o rituximab, nei 12 mesi prima degli esami di ingresso; oppure ocrelizumab nei 18 mesi prima degli esami di ingresso.
  • Aver ricevuto un inibitore del complemento nei 3 mesi prima degli esami di ingresso. Il complemento è una parte del sistema immunitario; esempi: eculizumab, ravulizumab, zilucoplan.
  • Aver ricevuto un bloccante del recettore FcRn nei 3 mesi prima degli esami di ingresso. FcRn è una proteina che aiuta a mantenere in circolo alcuni anticorpi; esempi: efgartigimod alfa, rozanolixizumab-noli, nipocalimab.
  • Aver ricevuto immunoglobuline per via endovenosa, sottocutanea o intramuscolare, oppure plasma exchange (scambio del plasma, cioè rimozione e sostituzione della parte liquida del sangue), entro 1 mese prima degli esami di ingresso.
  • Aver fatto una timectomia nei 3 mesi prima degli esami di ingresso, oppure avere un intervento programmato durante lo studio. La timectomia è l’asportazione del timo.
  • Allergia, forte sensibilità, intolleranza o controindicazione a uno dei componenti di aritinercept, oppure una precedente reazione allergica grave a un anticorpo monoclonale (un tipo di farmaco prodotto per agire in modo molto specifico).
  • Essere incinta, allattare al seno, o voler rimanere incinta durante lo studio.
  • Alterazioni importanti dell’elettrocardiogramma (ECG, esame che registra l’attività elettrica del cuore), tra cui: intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca troppo lungo; blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado; blocco completo della branca sinistra o destra; segni di nuova mancanza di afflusso di sangue al cuore; oppure aritmie (battito cardiaco irregolare), tranne battiti prematuri atriali o ventricolari isolati.
  • Problemi importanti di fegato o reni, indicati da esami del sangue alterati: ALT più di 2 volte il limite normale, AST più di 2 volte il limite normale, bilirubina totale più di 1,5 volte il limite normale, oppure creatinina sierica sopra il limite normale. La bilirubina può essere più alta senza significato grave in chi ha la sindrome di Gilbert.
  • Storia di ipogammaglobulinemia o livelli bassi di IgG, IgM o IgA agli esami di ingresso. Le immunoglobuline sono anticorpi del sangue.
  • Diabete non controllato, definito da emoglobina A1c superiore al 7,5%. L’emoglobina A1c è un esame che mostra la media della glicemia negli ultimi mesi.
  • Aver avuto un prelievo di sangue di oltre 300 mL nei 30 giorni prima degli esami di ingresso, oppure aver ricevuto prodotti del sangue nei 30 giorni prima del giorno 1.
  • Essere in trattamento attivo o recente per un’infezione acuta o cronica, per esempio: terapia continua per infezioni come tubercolosi, pneumocystis, citomegalovirus, herpes simplex, herpes zoster o micobatteri atipici; ricovero per infezione nei 60 giorni prima degli esami di ingresso; oppure uso di antibiotici, antivirali, antifungini o antiparassitari per via endovenosa o intramuscolare nei 60 giorni prima degli esami di ingresso.
  • Aver ricevuto un vaccino vivo nei 28 giorni prima della prima dose del farmaco, oppure avere in programma un vaccino vivo durante lo studio o entro 6 settimane dopo l’ultima dose. Un vaccino vivo contiene una forma attenuata del microrganismo.
  • Avere un test positivo per COVID-19 nei 7 giorni prima del giorno 1.
  • Aver già ricevuto in passato aritinercept.
  • Storia di abuso di alcol o di altre sostanze, esclusi caffeina e nicotina, nei 12 mesi prima degli esami di ingresso.
  • Presenza attuale o passata di una delle seguenti condizioni: immunodeficienza congenita o acquisita (difesa immunitaria ridotta, per esempio carenza di IgA); malattie demielinizzanti come sclerosi multipla, neurite ottica, mielite trasversa o neuropatia demielinizzante; tumore negli ultimi 5 anni, tranne casi trattati e considerati guariti con almeno 2 anni senza malattia e basso rischio di ritorno; malattia linfoproliferativa o precedente irradiazione linfatica totale; infezioni virali attive, croniche o gravi come citomegalovirus, epatite B o epatite C nei 3 mesi prima degli esami di ingresso; test positivo per antigene di superficie dell’epatite B e/o per epatite C agli esami di ingresso; tubercolosi attiva o storia nota di tubercolosi; presenza di sindrome antifosfolipidi o anticorpi antifosfolipidi agli esami di ingresso; storia di HIV o anticorpi HIV positivi agli esami di ingresso.
  • Lupus del sistema nervoso centrale attivo, con necessità di terapia nei 60 giorni prima degli esami di ingresso. Il sistema nervoso centrale comprende cervello e midollo spinale; esempi: crisi epilettiche, psicosi, vasculite del sistema nervoso centrale, cerebrite o ictus.
  • Presenza attuale o passata di altre malattie del cuore, fegato, reni, polmoni, sistema endocrino (ghiandole e ormoni), sistema nervoso, apparato gastrointestinale, sangue, tumori o disturbi psichiatrici che, secondo il medico dello studio, possano mettere a rischio la sicurezza o interferire con lo studio.
  • Pressione bassa non controllata, con pressione sistolica sotto 100 mmHg o diastolica sotto 60 mmHg.
  • Qualsiasi altra condizione o situazione che, secondo il medico responsabile, renda improbabile o impossibile completare lo studio o seguire le sue regole.
  • Essere un dipendente del medico dello studio o del centro coinvolto direttamente nello studio, oppure essere un familiare di tale dipendente o del medico.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Neuromed M. I M. Nastaj. sp.p. Lublino Polonia
Neurologia Slaska Centrum Medyczne Katowice Polonia
NZOZ Neuro-Kard Ilkowski i Partnerzy Spółka Partnerska Lekarzy Poznań Polonia

Altri siti

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Neuroprotect Sp. z o.o. Varsavia Polonia
Clinirem Sp. z o.o. Lublino Polonia
Nwmsyzhn Blzhndyylejvs Tdlngfjquse Laomdnf srsyu Cracovia Polonia
Meja Cgfhskm Mzttwtxe Bqkyvzsoi Bydgoszcz Polonia
Ctdlfce Merjdtkf Htlr Cxvyfe Lublino Polonia
Aqixkew Scl z ofwm Poznań Polonia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
12.05.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

AUR200: è il trattamento sperimentale studiato in questa ricerca. Viene somministrato con un’iniezione sotto la pelle. Lo scopo è capire se è sicuro e ben tollerato e, nella fase successiva dello studio, se aiuta a migliorare i sintomi della miastenia gravis generalizzata. Il suo ruolo nel trial è quindi quello di terapia attiva da valutare.

Malattie in studio:

Generalized Myasthenia Gravis – Generalized Myasthenia Gravis is a long-term disease in which the immune system wrongly affects the connection between nerves and muscles. This leads to muscle weakness that can change during the day and often worsens with activity. It commonly affects several muscle groups, including the eyes, face, throat, arms, and legs. The symptoms may begin in one area and later spread to others. Over time, the weakness can come and go in episodes or become more widespread.

ID della sperimentazione:
2025-525127-27-00
Codice del protocollo:
AUR-200-2024-02
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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