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4-{[(3S)-2-(4-Chloro-2-{4-[(5-Cyano-1,2-Dimethyl-1H-Pyrrol-3-Yl)(4-Hydroxyphenyl)Carbamoyl]-1,5-Dimethyl-1H-Pyrrol-2-Yl}Benzoyl)-1,2,3,4-Tetrahydroisoquinolin-3-Yl]Methyl}Morpholin-4-Ium Hydrogen Sulfate

Questo articolo discute uno studio clinico in corso che indaga l’uso di S65487, un nuovo farmaco per il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA). Lo studio mira a valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio appropriato di S65487 quando combinato con azacitidina in pazienti adulti che non hanno ricevuto precedenti trattamenti per la LMA e non sono idonei per la terapia intensiva. Questo studio è particolarmente importante per i pazienti anziani o quelli con determinate condizioni di salute che non possono sottoporsi alla chemioterapia intensiva standard per la LMA.

Indice dei Contenuti

Cos’è S65487?

S65487 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA). È classificato come un inibitore di Bcl-2, il che significa che prende di mira una specifica proteina nelle cellule tumorali che le aiuta a sopravvivere.[1] Il nome chimico completo di S65487 è piuttosto complesso: 4-{[(3S)-2-(4-CLORO-2-{4-[(5-CIANO-1,2-DIMETIL-1H-PIRROL-3-IL)(4-IDROSSIFENIL)CARBAMOIL]-1,5-DIMETIL-1H-PIRROL-2-IL}BENZOIL)-1,2,3,4-TETRAIDROISOCHINOLIN-3-IL]METIL}MORFOLIN-4-IO IDROGENO SOLFATO. Tuttavia, per semplicità, viene chiamato S65487 in ambito clinico.

Condizione Target: Leucemia Mieloide Acuta (LMA)

La Leucemia Mieloide Acuta (LMA) è un tipo di cancro del sangue che colpisce il midollo osseo, dove vengono prodotte le cellule del sangue. Nella LMA, il corpo produce troppe cellule bianche immature, che possono soffocare le cellule sanguigne sane e portare a vari problemi di salute.[1] La LMA è una condizione grave che spesso richiede un trattamento tempestivo, specialmente negli adulti più anziani o in coloro con determinate condizioni di salute che potrebbero non tollerare una chemioterapia intensiva.

Panoramica della Sperimentazione Clinica

S65487 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase I/II. Questa sperimentazione è progettata per testare la sicurezza e l’efficacia di S65487 quando combinato con un altro farmaco chiamato azacitidina nel trattamento della LMA.[1] La sperimentazione è specificamente rivolta a pazienti adulti con LMA non trattata in precedenza che non sono idonei per un trattamento intensivo, come quelli di età pari o superiore a 75 anni o quelli con determinate condizioni di salute.

Come Funziona S65487

S65487 è un inibitore di Bcl-2. Bcl-2 è una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere impedendo loro di subire un processo naturale di morte cellulare chiamato apoptosi. Inibendo Bcl-2, S65487 mira a rendere le cellule tumorali più vulnerabili alla distruzione, potenzialmente rallentando o fermando la crescita della leucemia.[1]

Come viene Somministrato S65487

S65487 viene somministrato come soluzione per infusione endovenosa. Ciò significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Il farmaco è disponibile in una forma di soluzione da 100 mg.[1] Il dosaggio e il programma esatti saranno determinati durante la sperimentazione clinica.

Chi è Idoneo per la Sperimentazione?

La sperimentazione è aperta ad adulti di età pari o superiore a 18 anni con LMA confermata che non sono idonei per la chemioterapia intensiva standard. Questo include:

  • Pazienti di età pari o superiore a 75 anni
  • Pazienti di 18 anni o più con specifiche condizioni di salute, come:
    • Significativi problemi cardiaci o polmonari
    • Altre condizioni che rendono inadatta la chemioterapia intensiva

I pazienti devono anche avere una funzione renale ed epatica adeguata e una conta dei globuli bianchi al di sotto di un certo livello.[1]

Obiettivi e Endpoint della Sperimentazione

La sperimentazione ha diversi obiettivi:

  1. Determinare la sicurezza e la tollerabilità di S65487 quando combinato con azacitidina
  2. Trovare la dose giusta per studi futuri
  3. Valutare quanto sia efficace la combinazione nel trattamento della LMA

La sperimentazione misurerà vari risultati, tra cui:

  • Tasso di Remissione Completa (RC): Misura quanti pazienti non hanno cellule leucemiche rilevabili dopo il trattamento.
  • Durata della Risposta (DDR): Quanto durano gli effetti positivi del trattamento.
  • Sopravvivenza Globale (SG): Quanto a lungo vivono i pazienti dopo l’inizio del trattamento.
  • Malattia Residua Minima (MRM): Cerca numeri molto piccoli di cellule leucemiche che potrebbero rimanere dopo il trattamento.[1]

Potenziali Benefici di S65487

Sebbene sia importante notare che S65487 è ancora in fase di sperimentazione, promette per diverse ragioni:

  • Potrebbe offrire una nuova opzione di trattamento per i pazienti con LMA che non possono ricevere una chemioterapia intensiva.
  • Prendendo di mira Bcl-2, utilizza un approccio diverso per combattere le cellule leucemiche rispetto alla chemioterapia tradizionale.
  • La combinazione con azacitidina potrebbe potenzialmente migliorare l’efficacia del trattamento.

Tuttavia, come per qualsiasi trattamento sperimentale, i benefici e i rischi completi di S65487 saranno noti solo dopo il completamento delle sperimentazioni cliniche.[1]

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Studio clinico di fase I/II, in aperto, multicentrico
Farmaco Studiato S65487 (un inibitore di Bcl2) in combinazione con azacitidina
Condizione Leucemia Mieloide Acuta (LMA)
Obiettivi Principali Determinare la sicurezza, la tollerabilità e il dosaggio efficace (Fase I); Valutare l’efficacia (Fase II)
Criteri di Eleggibilità Chiave Adulti con LMA non trattata, non idonei per la chemioterapia intensiva
Endpoint Primari Tossicità dose-limitante, eventi avversi, tasso di Remissione Completa
Endpoint Secondari Farmacocinetica, durata della risposta, tassi di sopravvivenza

FAQ

  • Che cos'è S65487 e come funziona? S65487 è un inibitore di Bcl2, un tipo di farmaco che prende di mira una proteina specifica nelle cellule tumorali. È in fase di studio in combinazione con azacitidina, un altro farmaco antitumorale, per il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta (LMA). L'obiettivo è verificare se questa combinazione può combattere efficacemente le cellule della LMA risultando più sicura per i pazienti che non possono sottoporsi a chemioterapia intensiva.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto agli adulti (18 anni o più) con LMA di nuova diagnosi che non sono idonei alla chemioterapia intensiva standard. Questo include persone di età pari o superiore a 75 anni, o pazienti più giovani con determinate condizioni cardiache o polmonari. I partecipanti non devono aver ricevuto precedenti trattamenti per la LMA e devono soddisfare specifici criteri di salute.
  • Quali sono le fasi di questo studio clinico? Questo è uno studio di Fase I/II. La Fase I si concentra sull'individuazione della dose sicura e sulla comprensione di come l'organismo metabolizza il farmaco. La Fase II mira a valutare l'efficacia del farmaco alla dose raccomandata nel trattamento della LMA. Entrambe le fasi esamineranno la sicurezza e l'efficacia.
  • Come viene misurata l'efficacia del trattamento? Il principale parametro di efficacia è il tasso di Remissione Completa (RC), che significa che non vengono rilevate cellule tumorali dopo il trattamento. Lo studio esaminerà anche la durata della remissione, la rapidità di risposta dei pazienti al trattamento e i tassi di sopravvivenza globale.
  • Quali sono i potenziali effetti collaterali di questo trattamento? Mentre gli effetti collaterali specifici di S65487 sono ancora in fase di studio, la sperimentazione monitora attentamente tutti i partecipanti per eventuali effetti avversi. Questo include controlli regolari, esami del sangue e altri esami medici. Lo studio registrerà qualsiasi effetto collaterale secondo criteri standardizzati per garantire la sicurezza dei pazienti durante tutta la sperimentazione.

Sperimentazioni cliniche in corso su 4-{[(3S)-2-(4-Chloro-2-{4-[(5-Cyano-1,2-Dimethyl-1H-Pyrrol-3-Yl)(4-Hydroxyphenyl)Carbamoyl]-1,5-Dimethyl-1H-Pyrrol-2-Yl}Benzoyl)-1,2,3,4-Tetrahydroisoquinolin-3-Yl]Methyl}Morpholin-4-Ium Hydrogen Sulfate

  • Studio su S65487 e azacitidina per leucemia mieloide acuta in pazienti adulti non idonei a trattamento intensivo

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia Spagna

Glossario

  • Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di globuli bianchi anomali che interferiscono con la produzione di cellule ematiche normali.
  • Azacitidine: Un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare determinati tumori del sangue, inclusi alcuni tipi di sindromi mielodisplastiche e leucemia mieloide acuta.
  • Bcl2 inhibitor: Un tipo di farmaco che prende di mira e blocca l'azione della proteina Bcl2, che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. Inibendo questa proteina, il farmaco mira a rendere le cellule tumorali più suscettibili alla morte.
  • Complete Remission (CR): Uno stato in cui non si possono trovare cellule tumorali rilevabili nel corpo dopo il trattamento, sebbene possano essere ancora presenti numeri molto piccoli di cellule tumorali.
  • Dose Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o richiedere una diminuzione del dosaggio.
  • ECOG Performance Status: Una scala utilizzata per valutare come la malattia di un paziente sta progredendo e come influisce sulle capacità di vita quotidiana.
  • Event Free Survival (EFS): Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale non vengono rilevati eventi specifici (come la progressione della malattia o la recidiva).
  • Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che può essere somministrata senza causare effetti collaterali inaccettabili.
  • Minimal Residual Disease: Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso non rilevabili dai test standard.
  • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dalla data della diagnosi o dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora in vita.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
  • Progression Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia senza che questa peggiori.
  • Recommended Phase II Dose (RP2D): La dose di un farmaco determinata negli studi di Fase I come appropriata per ulteriori test negli studi di Fase II.