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(2R,4R)-1-(3-Chloro-2-Fluorobenzyl)-4-((3-Fluoro-6-((5-Methyl-1H-Pyrazol-3-Yl)Amino)Pyridin-2-Yl)Methyl)-2-Methylpiperidine-4-Carboxylic Acid

Questo articolo tratta di uno studio clinico di Fase 1 che indaga l’uso di LY3295668 Erbumine, un inibitore dell’Aurora Chinasi A, in pazienti con neuroblastoma recidivato o refrattario. Lo studio mira a determinare la dose raccomandata per la Fase 2 del farmaco, sia da solo che in combinazione con altri trattamenti, valutandone la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia nel trattamento di questa forma complessa di cancro infantile.

Indice dei Contenuti

Cos’è LY3295668 Erbumine?

LY3295668 Erbumine è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento del neuroblastoma recidivante o refrattario. È anche noto con il suo nome chimico, che è piuttosto lungo e complesso: (2R,4R)-1-(3-CLORO-2-FLUOROBENZIL)-4-((3-FLUORO-6-((5-METIL-1H-PIRAZOL-3-IL)AMINO)PIRIDIN-2-IL)METIL)-2-METILPIPERIDINA-4-ACIDO CARBOSSILICO.[1]

Questo medicinale è classificato come un inibitore dell’Aurora Chinasi A. L’Aurora Chinasi A è una proteina che svolge un ruolo nella divisione cellulare. Inibendo questa proteina, LY3295668 Erbumine potrebbe aiutare a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali.[1]

Condizione Target: Neuroblastoma Recidivante o Refrattario

Il neuroblastoma è un tipo di cancro che si sviluppa dalle cellule nervose immature. Si verifica solitamente nei bambini piccoli e si trova spesso nelle e intorno alle ghiandole surrenali. Quando un neuroblastoma è descritto come “recidivante”, significa che il cancro è tornato dopo il trattamento iniziale. “Refrattario” significa che il cancro non ha risposto bene al trattamento.[1]

Dettagli della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica (identificata come J1O-MC-JZHD) per studiare LY3295668 Erbumine. Questo è uno studio di Fase 1, il che significa che è una delle prime fasi di test di un nuovo farmaco sugli esseri umani. Gli obiettivi principali di questo studio sono:[1]

  • Determinare la dose corretta di LY3295668 Erbumine da utilizzare
  • Studiare quanto sia sicuro il farmaco
  • Osservare quanto sia efficace contro i tumori del neuroblastoma

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Ecco alcuni punti chiave:[1]

Criteri di Inclusione:

  • I pazienti devono avere un neuroblastoma recidivante o refrattario con malattia attiva in almeno un sito (osso, midollo osseo o tessuti molli)
  • I pazienti devono essere in grado di deglutire capsule
  • I pazienti devono essere in grado di fornire un campione di tessuto dal loro tumore

Criteri di Esclusione:

  • Pazienti che hanno subito certi tipi di trapianti (cellule staminali ematopoietiche allogeniche, midollo osseo o organi solidi)
  • Pazienti con tumori non trattati nel cervello o nel midollo spinale
  • Pazienti con altre gravi malattie attive oltre al neuroblastoma
  • Pazienti con condizioni che influenzano la loro capacità di assorbire i farmaci
  • Pazienti che sono stati precedentemente trattati con inibitori dell’aurora chinasi
  • Pazienti con allergie note al trattamento in studio
  • Pazienti con infezione da HIV sintomatica o epatite A, B o C attiva

Obiettivi e Endpoint dello Studio

Gli obiettivi principali di questo studio sono:[1]

  • Determinare la dose raccomandata di LY3295668 Erbumine per futuri studi di Fase 2
  • Valutare quanto bene LY3295668 Erbumine funzioni contro i tumori del neuroblastoma

Lo studio misurerà diversi importanti risultati (chiamati “endpoint”) tra cui:[1]

  • Tossicità dose-limitante: Questo si riferisce agli effetti collaterali che sono abbastanza gravi da impedire l’aumento della dose del farmaco
  • Misure di sicurezza: Questo include il monitoraggio degli effetti collaterali, eventi avversi gravi e cambiamenti nei test di laboratorio
  • Tasso di risposta globale: Questo misura quanti tumori dei pazienti si riducono o scompaiono con il trattamento
  • Sopravvivenza globale: Questo traccia quanto a lungo vivono i pazienti dopo l’inizio del trattamento

Somministrazione del Farmaco

LY3295668 Erbumine viene somministrato come una capsula che i pazienti assumono per via orale. L’esatto schema di dosaggio sarà determinato durante lo studio.[1]

Potenziali Benefici e Rischi

Come per qualsiasi trattamento sperimentale, ci sono potenziali benefici e rischi nel partecipare a questo studio:[1]

Potenziali Benefici:

  • Accesso a un nuovo trattamento che potrebbe essere efficace contro il neuroblastoma
  • Monitoraggio attento da parte di professionisti sanitari
  • Contributo all’avanzamento della ricerca sul cancro

Potenziali Rischi:

  • Effetti collaterali sconosciuti, poiché questo è uno studio di fase iniziale
  • Il trattamento potrebbe non essere efficace per ogni paziente
  • Impegno di tempo per le visite di studio e le procedure

È importante notare che questo è uno studio di Fase 1, il che significa che i ricercatori stanno ancora imparando come questo farmaco funziona negli esseri umani. I pazienti che considerano di partecipare a questa sperimentazione dovrebbero discutere approfonditamente i potenziali rischi e benefici con il loro team sanitario.

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Studio clinico di Fase 1
Nome del Farmaco LY3295668 Erbumine
Classe del Farmaco Inibitore della Aurora Chinasi A
Condizione Target Neuroblastoma Recidivato/Refrattario
Obiettivi Principali Determinare la dose raccomandata per la Fase 2, valutare la sicurezza e la tollerabilità
Somministrazione Capsule orali
Criteri Chiave di Inclusione Malattia attiva nelle ossa, nel midollo osseo o nei tessuti molli; capacità di deglutire capsule
Criteri Chiave di Esclusione Trapianti precedenti, tumori non trattati al cervello/midollo spinale, precedente esposizione a inibitori della aurora chinasi
Endpoint Primari Tossicità dose-limitante, valutazioni della sicurezza, tasso di risposta globale, sopravvivenza globale

FAQ

  • Qual è lo scopo principale di questo studio clinico? Lo scopo principale di questo studio clinico è determinare la dose raccomandata per la Fase 2 di LY3295668 Erbumine, sia da solo che in combinazione con altri trattamenti, per pazienti con neuroblastoma recidivante o refrattario. Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del farmaco nel trattamento di questo tipo di cancro.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere un neuroblastoma recidivante o refrattario con malattia attiva in almeno un sito (osso, midollo osseo o tessuti molli). Devono essere in grado di deglutire capsule e fornire un campione di tessuto archiviato. I pazienti che hanno subito determinati trapianti, tumori non trattati al cervello o al midollo spinale, o precedente esposizione agli inibitori dell'aurora chinasi non sono idonei.
  • Quali sono gli endpoint primari dello studio? Gli endpoint primari dello studio includono la tossicità dose-limitante, le valutazioni della sicurezza (come eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi), il tasso di risposta complessivo e la sopravvivenza globale. Questi endpoint aiuteranno i ricercatori a valutare l'efficacia e il profilo di sicurezza del farmaco.
  • Come viene somministrato LY3295668 Erbumine in questo studio? LY3295668 Erbumine viene somministrato per via orale in forma di capsule. I partecipanti devono essere in grado di deglutire le capsule per prendere parte allo studio.
  • Qual è il significato di questo studio per il trattamento del neuroblastoma? Questo studio è significativo perché indaga una nuova potenziale opzione di trattamento per i pazienti con neuroblastoma recidivante o refrattario, una forma impegnativa di cancro infantile. Determinando il dosaggio appropriato e valutando la sicurezza e l'efficacia del farmaco, questo studio potrebbe aprire la strada a migliori opzioni di trattamento per i pazienti che non hanno risposto bene ad altre terapie.

Sperimentazioni cliniche in corso su (2R,4R)-1-(3-Chloro-2-Fluorobenzyl)-4-((3-Fluoro-6-((5-Methyl-1H-Pyrazol-3-Yl)Amino)Pyridin-2-Yl)Methyl)-2-Methylpiperidine-4-Carboxylic Acid

  • Studio su LY3295668 Erbumine per pazienti con neuroblastoma recidivante/refrattario

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna

Glossario

  • Neuroblastoma: Un tipo di cancro che si sviluppa da cellule nervose immature, che si verifica più comunemente nei bambini. In genere colpisce le ghiandole surrenali ma può svilupparsi anche in altre aree del corpo.
  • Aurora Kinase A Inhibitor: Un tipo di farmaco che blocca l'azione dell'Aurora Kinasi A, un enzima coinvolto nella divisione cellulare. L'inibizione di questo enzima può potenzialmente rallentare o arrestare la crescita delle cellule tumorali.
  • Relapsed/Refractory: Si riferisce al cancro che è tornato dopo un periodo di miglioramento (recidivato) o non ha risposto ai trattamenti precedenti (refrattario).
  • Phase 1 Study: La prima fase degli studi clinici, che si concentra sulla valutazione della sicurezza, degli effetti collaterali e del dosaggio appropriato di un nuovo farmaco o trattamento.
  • Dose-limiting toxicity: Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o richiedere una riduzione del dosaggio.
  • Overall response rate: La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
  • Overall Survival: Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento in cui i pazienti con una diagnosi di malattia sono ancora in vita.
  • Treatment-emergent adverse events (TEAEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole o non intenzionale che appare o peggiora dopo l'inizio di un trattamento medico.
  • Serious adverse events (SAEs): Qualsiasi evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero in ospedale, causa disabilità persistente o significativa, o richiede un intervento per prevenire danni permanenti.
  • Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE): Un insieme standardizzato di criteri per la segnalazione di eventi avversi negli studi clinici sul cancro.