REGN7999 è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, studiato per aiutare a ridurre l’eccesso di ferro nell’organismo nei pazienti affetti da beta-talassemia che non necessitano di trasfusioni regolari.

Beta-thalassemia – Questa condizione è un disturbo del sangue che colpisce la produzione di emoglobina, la proteina responsabile del trasporto di ossigeno nei globuli rossi. La malattia progredisce con una produzione ridotta o assente di catene beta di emoglobina. Ciò causa una carenza di globuli rossi sani nel corpo. Col tempo, la mancanza di emoglobina funzionale può influire sulla capacità del sangue di trasportare l’ossigeno in modo efficiente.

Iron overload – Questa condizione si verifica quando il corpo accumula un eccesso di ferro che non riesce a espellere correttamente. Il fenomeno può progredire attraverso l’accumulo progressivo di questo minerale all’interno di vari organi, come il fegato. L’eccesso di ferro può depositarsi nei tessuti, alterandone il normale funzionamento. La condizione tende a peggiorare se i meccanismi naturali di regolazione del ferro sono compromessi.