Studio sull’uso a lungo termine di apremilast in bambini con ulcere orali da malattia di Behçet o con artrite psoriasica giovanile

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Di cosa tratta questo studio?

Questa ricerca riguarda la valutazione della sicurezza a lungo termine di apremilast in bambini e ragazzi affetti da malattia di Behçet o artrite psoriasica giovanile. La malattia di Behçet è una condizione infiammatoria cronica che può causare diverse manifestazioni, tra cui ulcere orali (piccole piaghe in bocca), lesioni sulla pelle e problemi agli occhi. L’artrite psoriasica giovanile è invece una forma di infiammazione delle articolazioni che colpisce i soggetti sotto i sedici anni, caratterizzata da dolore e gonfiore articolare.

L’obiettivo dello studio è osservare come reagisce l’organismo all’assunzione prolungata di apremilast, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite o soluzione orale. Durante il periodo di osservazione, verranno monitorati diversi parametri per garantire la sicurezza dei partecipanti, tra cui il peso corporeo, l’altezza, l’indice di massa corporea o BMI, i segni vitali e i risultati degli esami del sangue.

1 inizio del trattamento

l’assunzione del farmaco apremilast avviene per via orale, cioè ingerendo il medicinale tramite la bocca.

il farmaco è disponibile sotto forma di compresse rivestite o soluzione orale (un liquido da bere).

il dosaggio previsto è di 60 mg.

2 monitoraggio della sicurezza

durante lo studio, vengono effettuati controlli per identificare eventuali effetti avversi, ovvero reazioni indesiderate del corpo al farmaco.

viene somministrata la scala c-ssrs per valutare lo stato dell’umore e il rischio di pensieri di autolesionismo.

viene monitorata la stadiazione di tanner, che serve a controllare lo sviluppo fisico e la crescita durante la pubertà.

vengono effettuate misurazioni del peso corporeo, dell’altezza e dell’indice di massa corporea (bmi), che indica il rapporto tra peso e altezza.

vengono monitorati i segni vitali (come la pressione sanguigna) e i parametri di laboratorio, che includono gli esami del sangue e delle urine.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il rappresentante legale del paziente deve aver fornito il consenso informato, ovvero l’autorizzazione ufficiale a partecipare, mentre il paziente deve aver espresso la propria assenso, ovvero la propria volontà di partecipare, in modo scritto.
  • Il paziente deve avere meno di 18 anni al momento della firma dei documenti.
  • Per chi ha la malattia di Behçet con ulcere alla bocca, l’età deve essere di almeno 2 anni.
  • Per chi ha l’artrite idiopatica giovanile (un’infiammazione cronica delle articolazioni che inizia nei bambini) attiva, l’età deve essere di almeno 5 anni e deve aver già completato uno dei due studi precedenti indicati dai medici.
  • Il valore dell’indice di massa corporea (un calcolo che mette in relazione il peso e l’altezza per valutare se il peso è adeguato alla crescita) deve essere uguale o superiore al 5° percentile delle tabelle di crescita ufficiali per la propria età e sesso.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di seguire il programma delle visite e tutte le altre regole dello studio.
  • I medici devono ritenere che i benefici del proseguire con il farmaco siano superiori ai possibili rischi per la salute del paziente.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Persone che, durante le visite di controllo di specifici studi precedenti, hanno risposto positivamente a domande riguardanti il rischio di comportamenti suicidari (ovvero pensieri o azioni che indicano il desiderio di farsi del male).
  • Persone che hanno in programma un intervento chirurgico (un’operazione) o altre cure mediche che potrebbero impedire di seguire regolarmente tutto il programma dello studio.
  • Donne in età fertile (ovvero donne che hanno almeno 12 anni o che hanno già avuto il primo ciclo mestruale, chiamato menarca) che non accettano di utilizzare i metodi contraccettivi (i sistemi per evitare una gravidanza) indicati dalle regole dello studio durante il trattamento e per i 30 giorni successivi all’ultima dose di medicinale.
  • Donne che hanno l’intenzione di rimanere incinta durante il periodo dello studio o fino a 30 giorni dopo l’assunzione dell’ultima dose del farmaco sperimentale.
  • Donne in età fertile che presentano un test di gravidanza positivo all’inizio dello studio, verificato tramite un esame delle urine o del sangue molto preciso.
  • Persone che hanno una nota ipersensibilità (ovvero una reazione allergica o una forte intolleranza) verso uno qualsiasi dei prodotti che verranno somministrati durante lo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Grecia Grecia
Reclutando
23.03.2023
Italia Italia
Reclutando
23.03.2023
Spagna Spagna
Reclutando
23.03.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Apremilast è un farmaco assunto per via orale che viene utilizzato per studiare la sua sicurezza a lungo termine in bambini e ragazzi che soffrono di ulcere alla bocca legate alla malattia di Behçet o di artrite psoriasica giovanile.

Behçet’s disease – È un disturbo infiammatorio cronico che colpisce più sistemi del corpo e si presenta con episodi ricorrenti. La malattia è caratterizzata principalmente dalla comparsa di ulcere nella bocca, ulcere genitali, lesioni cutanee e problemi agli occhi. In alcuni casi possono manifestarsi anche dolore alle articolazioni, ulcere nel tratto gastrointestinale o coinvolgimento del sistema nervoso. La causa esatta di questa condizione non è ancora nota. La progressione avviene attraverso fasi di riacutizzazione dei sintomi.

Juvenile idiopathic arthritis – Si tratta di un gruppo di disturbi infiammatori cronici che colpisce i bambini prima dei sedici anni. Questa condizione è caratterizzata da un’infiammazione delle articolazioni che dura da almeno sei settimane. È considerata una malattia autoimmune, il che significa che il sistema immunitario reagisce in modo anomalo. La malattia si manifesta con gonfiore e dolore articolare. La sua evoluzione varia tra i diversi soggetti coinvolti.

ID della sperimentazione:
2023-503433-21-00
Codice del protocollo:
20190531
NCT ID:
NCT05767047
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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