La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con fibrosi cistica che presentano una specifica mutazione genetica chiamata 3849 +10 Kb C->T. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato SPL84, somministrato tramite inalazione. SPL84 è una soluzione per nebulizzazione che contiene un acido nucleico sintetico, progettato per aiutare a migliorare la funzione polmonare nei pazienti con questa mutazione.

Il trattamento verrà somministrato utilizzando un dispositivo chiamato InnoSpire Go nebulizer, che trasforma la soluzione in un aerosol per facilitarne l’inalazione. Lo studio è di tipo randomizzato e controllato con placebo, il che significa che alcuni partecipanti riceveranno SPL84 mentre altri riceveranno una soluzione placebo. Questo aiuta a confrontare gli effetti del trattamento con quelli di un non-trattamento. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il corpo assorbe e utilizza il farmaco.

Lo studio durerà diversi mesi e includerà visite regolari per controllare la salute dei partecipanti e raccogliere dati su come il trattamento influisce sulla loro condizione. I ricercatori esamineranno anche i cambiamenti nella funzione polmonare e altri indicatori di salute per determinare l’efficacia preliminare di SPL84. L’obiettivo finale è identificare la dose massima tollerata del farmaco e raccogliere informazioni che potrebbero portare a ulteriori studi e, eventualmente, a nuove opzioni di trattamento per la fibrosi cistica.