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Studio su aficamten in adulti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su una condizione chiamata cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica. Questa è una malattia del cuore in cui il muscolo cardiaco diventa più spesso del normale, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue in modo efficace. I partecipanti allo studio riceveranno un trattamento con un farmaco chiamato aficamten, noto anche con il codice CK-3773274. Questo farmaco è in forma di compresse rivestite e sarà confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia e sicurezza.

Lo scopo principale dello studio è capire come l’aficamten influisce sulla salute generale dei partecipanti e sulla loro capacità di esercizio fisico massimo. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la capacità di esercizio e i sintomi della malattia, per determinare l’efficacia del trattamento con aficamten rispetto al placebo.

1 inizio dello studio

Dopo l’inclusione nello studio, il paziente riceve una valutazione iniziale per confermare l’idoneità. Questa valutazione include esami fisici e test diagnostici per verificare la presenza di cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica.

2 randomizzazione

Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà il farmaco aficamten e l’altro un placebo. Questa fase è ‘doppio cieco’, il che significa che né il paziente né i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.

3 somministrazione del farmaco

Il paziente assume il farmaco assegnato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film. La dose è di 5 mg, ma la frequenza e la durata specifiche dell’assunzione non sono dettagliate nel documento.

4 monitoraggio e valutazioni periodiche

Durante lo studio, il paziente partecipa a valutazioni periodiche per monitorare la salute e la capacità di esercizio massimale. Queste valutazioni includono test di esercizio cardiopolmonare (CPET) e misurazioni di parametri come il pVO2 e il NT-proBNP.

5 fine dello studio

Alla fine delle 36 settimane, il paziente completa una valutazione finale per determinare i cambiamenti nella salute e nella capacità di esercizio rispetto all’inizio dello studio. I risultati principali includono il cambiamento nel punteggio KCCQ-CSS e nel pVO2.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 18 e 85 anni al momento della selezione.
  • Indice di massa corporea (IMC) inferiore a 40 kg/m². L’IMC è un numero che si calcola in base al peso e all’altezza.
  • Diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva (nHCM) con un’ecocardiogramma che mostra:
    • Spessore della parete del ventricolo sinistro (LV) a fine diastole di almeno 15 mm in uno o più segmenti del muscolo cardiaco, oppure almeno 13 mm con una mutazione genetica nota che causa la malattia o una storia familiare positiva di HCM.
    • Gradiente di pressione a riposo nel tratto di efflusso del ventricolo sinistro (LVOT-G) inferiore a 30 mmHg e con manovra di Valsalva inferiore a 50 mmHg.
    • Frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) di almeno 60%. La frazione di eiezione è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.
    • Partecipanti con una storia di ostruzione intracavitaria sono idonei.
  • Classe II o III secondo la New York Heart Association (NYHA). Questa classificazione indica il livello di limitazione fisica dovuta a problemi cardiaci.
  • Rapporto di scambio respiratorio di almeno 1,00 durante un test di esercizio cardiopolmonare (CPET) e un picco di consumo di ossigeno previsto (pVO2) del 90% o meno per età e sesso.
  • Punteggio KCCQ-CSS compreso tra 30 e 85. Questo punteggio valuta la qualità della vita legata alla salute cardiaca.
  • Livello di NT-proBNP di almeno 300 pg/mL o 900 pg/mL se in fibrillazione atriale o flutter atriale. Per i partecipanti di origine africana, almeno 225 pg/mL o 675 pg/mL se in fibrillazione atriale o flutter atriale. NT-proBNP è una sostanza che il cuore rilascia quando è sotto stress.
  • Emoglobina di almeno 10 g/dL. L’emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l’ossigeno.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica. Questo è un tipo di problema al cuore in cui il muscolo cardiaco è più spesso del normale e causa sintomi.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per conto proprio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italia
University Hospital Jena KöR Jena Germania
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italia
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia
Bispebjerg Hospital Copenaghen Danimarca
University Hospital Maastricht Maastricht Paesi Bassi
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Hospital Clinico San Carlos Madrid Spagna
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Germania

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Nome del sito Città Paese Stato
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina Trieste Italia
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio Pisa Italia
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spagna
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spagna
Hospital Cuf Descobertas S.A. Lisbona Portogallo
Onassis Cardiac Surgery Center Kallithea Grecia
Kardio Brynow Sp. z o.o. Katowice Polonia
Hospital Da Luz S.A. Lisbona Portogallo
Centro Hospitalar Do Baixo Vouga E.P.E. (CHBV E.P.E.) Aveiro Portogallo
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milano Italia
IRCCS Policlinico San Donato San Donato Milanese Italia
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Hospital Alvaro Cunqueiro Vigo Spagna
Rigshospitalet Copenaghen Danimarca
Odense University Hospital Odense Danimarca
Semmelweis University Budapest Ungheria
Hippokration Hospital Atene Grecia
Virgen del Rocío University Hospital Siviglia Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Evangelismos S.A. Atene Grecia
Hospital Clinic De Barcelona Barcellona Spagna
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
University Of Szeged Seghedino Ungheria
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Málaga Spagna
Aedlrbsxta Pqicrxrf Hoxuwwvj Dz Muuvywyfi Marsiglia Francia
Cglkubxh Du Mbcqcqoxjf Montpellier Francia
Afhzzcfvj Upu Amsterdam Paesi Bassi
Awbjkw Usxtfgfgln Hsbjaijw Århus Danimarca
Edlwpvs Umyktfetmrlz Mfrzutk Cqkmngd Riqpxsjay (unzkprf Mzh Rotterdam Paesi Bassi
Hacfkvja Dc Lm Shive Cjju I Spfo Pzi Barcellona Spagna
Hdtwutaa Ulfbtimjrwksx dl A Cbqxoj La Coruña Spagna
Ulnvyxywux Gqprlqc Htqiqbtp Avlqhsw Atene Grecia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Non reclutando
30.04.2024
Francia Francia
Non reclutando
30.04.2024
Germania Germania
Non reclutando
30.04.2024
Grecia Grecia
Non reclutando
30.04.2024
Islanda Islanda
Non reclutando
30.04.2024
Italia Italia
Non reclutando
30.04.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
30.04.2024
Polonia Polonia
Non reclutando
30.04.2024
Portogallo Portogallo
Non reclutando
30.04.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
30.04.2024
Ungheria Ungheria
Non reclutando
30.04.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Aficamten: Questo farmaco è studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica negli adulti. L’obiettivo principale del trial è valutare l’efficacia di Aficamten nel migliorare lo stato di salute dei partecipanti e la loro capacità di esercizio fisico massimale.

Malattie in studio:

Cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica – È una malattia del cuore caratterizzata da un ispessimento anomalo del muscolo cardiaco, che non ostruisce il flusso sanguigno. Questo ispessimento può rendere il cuore meno efficiente nel pompare il sangue, portando a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e palpitazioni. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che sperimentano un peggioramento dei sintomi nel tempo. La condizione può influenzare la capacità di esercizio fisico e la qualità della vita. Nonostante l’ispessimento, il flusso sanguigno non è bloccato, ma il cuore può lavorare di più per pompare il sangue. La gestione dei sintomi è importante per migliorare la vita quotidiana dei pazienti.

ID della sperimentazione:
2023-505797-15-00
Codice del protocollo:
CY 6033
NCT ID:
NCT06081894
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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